Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Choroba neuronu ruchowego – systematyczna wieloramienna adaptacyjna randomizowana próba (MND-SMART)

2 marca 2026 zaktualizowane przez: University of Edinburgh

Zespół MND-SMART bada, czy wybrane leki mogą spowolnić postęp choroby neuronu ruchowego (MND) i poprawić przeżywalność.

Badanie jest wieloramienne, co oznacza, że ​​w tym samym czasie testowane będzie więcej niż jedno leczenie. W pierwszej instancji proces będzie miał 3 ramiona; lek 1, lek 2 i placebo (lek obojętny). Pozwala to na ocenę leku 1 w porównaniu z placebo i osobno leku 2 w porównaniu z placebo. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do leku 1, leku 2 lub placebo. Testowane leki są już dopuszczone do stosowania w innych schorzeniach.

MND-SMART ma „adaptacyjną” konstrukcję. Oznacza to, że badane leki mogą się zmieniać w zależności od pojawiających się wyników. Leczenie, które okaże się nieskuteczne, można odrzucić i dodać nowe leki w czasie trwania badania. Umożliwi to wydajną i ostateczną ocenę wielu metod leczenia w miarę upływu czasu.

Pierwsze testowane leki zostały wybrane w wyniku rygorystycznego procesu obejmującego systematyczny, bezstronny i kompleksowy przegląd danych z poprzednich badań klinicznych, a także informacji z badań przedklinicznych (badań laboratoryjnych) dotyczących MND i innych pokrewnych zaburzeń neurodegeneracyjnych. Leki zostały sklasyfikowane pod kątem włączenia do MND-SMART przez grupę niezależnych ekspertów MND zgodnie z ustalonymi kryteriami. Obejmują one rozważenie działania leków, ich profili bezpieczeństwa oraz jakości wcześniejszych badań.

Nowe leki będą wybierane do badań w ramach MND-SMART na podstawie ciągłego przeglądu stale aktualizowanych dowodów naukowych, a także ustaleń z najnowocześniejszych platform do odkrywania leków opartych na ludzkich komórkach macierzystych.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Więcej informacji można znaleźć na stronie: https://mnd-smart.org/

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

1150

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Aberdeen, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2TH
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds, Zjednoczone Królestwo, IP33 2QZ
        • Rekrutacyjny
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Rekrutacyjny
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
        • Rekrutacyjny
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Kontakt:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Kontakt:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4SB
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Kontakt:
          • George Gorrie
      • Inverness, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Kontakt:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Zjednoczone Królestwo, CO4 5JL
        • Rekrutacyjny
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Clare Galton
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Główny śledczy:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Rekrutacyjny
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 1FR
        • Rekrutacyjny
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Rekrutacyjny
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Tim Williams
      • Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
        • Rekrutacyjny
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Główny śledczy:
          • Charles Hillier
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Kontakt:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Zjednoczone Królestwo, BT63 5QQ
        • Rekrutacyjny
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Kontakt:
          • Raeburn Forbes

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza MND (w tym następujące podtypy: ALS według kryteriów El Escorial (możliwe, prawdopodobne i określone), pierwotne stwardnienie boczne i postępujący zanik mięśni)
  • Ponad 18
  • Kobiety w wieku rozrodczym zgodnie z wytycznymi Grupy ds. Facylitacji i Koordynacji Badań Klinicznych (CTFG) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 7 dni przed wizytą wyjściową lub w jej trakcie
  • Kobiety w wieku rozrodczym i płodni mężczyźni muszą stosować odpowiednią metodę antykoncepcji, aby uniknąć mało prawdopodobnego działania teratogennego wybranych leków od momentu wyrażenia zgody do 4 tygodni po zakończeniu leczenia włącznie
  • Chęć i zdolność do przestrzegania protokołu badania oraz umiejętność zrozumienia i wypełnienia kwestionariuszy
  • Pisemna świadoma zgoda (w przypadku dysfunkcji kończyn może być podpisana przez pełnomocnika)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, u których zdiagnozowano otępienie czołowo-skroniowe (FTD-MND) lub inne istotne zaburzenie psychiczne, które uniemożliwia wyrażenie świadomej zgody.
  • Pacjenci w fazie maniakalnej choroby afektywnej dwubiegunowej.
  • Alkoholizm (zgłoszenie własne)
  • Aktywne myśli samobójcze oceniane za pomocą skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia-Suicide
  • Na równoczesnym badanym leku (w tym terapii biologicznej)
  • Znana nadwrażliwość, w tym dziedziczna nietolerancja fruktozy lub reakcja niepożądana na substancje czynne i ich substancje pomocnicze (punkt 6.1 ChPL) lub historia medyczna przeciwwskazająca do stosowania któregokolwiek z IMP
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Jeśli ALT, ALP, bilirubina lub GGT >3 razy górna granica normy.
  • Jeśli klirens kreatyniny (klirens kreatyniny lub eGFR)
  • Jeśli TSH 25pmol/l)
  • W przypadku skorygowania odstępu QT w 12-odprowadzeniowym EKG >450 ms
  • Pacjent z rozpoznanymi komorowymi zaburzeniami rytmu, znacznym blokiem serca (według uznania badacza) lub w bezpośrednim okresie rekonwalescencji po zawale mięśnia sercowego (< 6 tygodni).
  • Biorę już którykolwiek z IMP w tym protokole
  • Pacjent ma przeciwwskazania do stosowania któregokolwiek z IMP zgodnie z punktem 4.3 ChPL
  • Przyjmowanie leku, który wchodzi w interakcje z substancjami czynnymi i ich substancjami pomocniczymi zgodnie z ChPL, w tym między innymi; dekstrometorfan, amantadyna; Ketamina, inhibitory monoaminooksydazy (MAO), rasagilina, selegilina, safinamid, tranylcypromina, fenelzyna, izokarboksazyd, moklobemid).
  • Pacjenci, których zdaniem PI nie będą w stanie przestrzegać protokołu badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Memantyna
Lek: Roztwór doustny chlorowodorku memantyny
Chlorowodorek memantyny przyjmowany raz na dobę
Eksperymentalny: Trazodon
Lek: Chlorowodorek trazodonu, roztwór doustny
Chlorowodorek trazodonu przyjmowany raz na dobę
Eksperymentalny: Amantadyna
Lek: Roztwór doustny chlorowodorku amantadyny
Chlorowodorek amantadyny przyjmowany raz na dobę
Eksperymentalny: Takrolimus
Lek: Tacrolimus 1 mg CAP
Tacrolimus 1 mg Przekapulowany tabletka pobierana raz dziennie
Komparator placebo: Placebo (płyn)
Lek: Roztwór doustny placebo
Placebo przyjmowane raz dziennie
Komparator placebo: Placebo (tablet)
Lek: Kapsuła placebo
Placebo pobrane raz dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana spadku ALS-FRS(R) w ciągu 18 miesięcy
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Równorzędna miara wyniku
18 miesięcy
Przetrwanie
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Równorzędna miara wyniku
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poznanie i zachowanie
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Korzystanie z poznawczego i behawioralnego ALS w Edynburgu (ECAS)
18 miesięcy
Funkcja oddechowa - Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmiana w FVC
18 miesięcy
Stadium kliniczne ALS Kinga
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Czas na osiągnięcie czwartego stadium Kinga, zakres skali I - V
18 miesięcy
Zmiany lęku i depresji
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Mierzone za pomocą szpitalnej skali lęku i depresji (HADS), zakres skali 0 - 42
18 miesięcy
Zmiany jakości życia
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Zmierzono za pomocą EQ-5D-5L
18 miesięcy
Bezpieczeństwo i tolerancja IMP
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Mierzone na podstawie zdarzeń niepożądanych
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Edinburgh

Współpracownicy

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Professor Chandran, University of Edinburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AC18082

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Aby zapewnić przejrzystość danych, wyniki wszelkich zamkniętych porównań zostaną opublikowane w recenzowanym czasopiśmie tak szybko, jak to możliwe, gdy nie wpłynie to na integralność badania.

Dane uczestnika na poziomie indywidualnym zostaną udostępnione, po deidentyfikacji, po otrzymaniu ważnego wniosku.

Niektóre dane mogą zostać udostępnione przed publikacją wyników badań, w zależności od wymagań, jednak żadne dane dotyczące punktów końcowych nie zostaną ujawnione bez wyraźnej potrzeby i zgody TSC.

Każdy formularz wniosku o dane zostanie indywidualnie zweryfikowany, aby upewnić się, że wniosek ma ważne uzasadnienie i odpowiednią metodologię. Udostępnione zostaną tylko dane niezbędne do realizacji projektu.

Podsumowanie wyników zostanie przekazane wszystkim uczestnikom za pośrednictwem biuletynów i strony internetowej badania.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Po opublikowaniu wyników badań bez daty końcowej.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione naukowcom, którzy przedstawią metodologicznie poprawną propozycję, aby osiągnąć wyłącznie cele wniosku.

Formularze wniosków o udostępnienie danych są dostępne pod adresem mnd-smart@Ed.ac.uk. Wnioskodawcy będą musieli podpisać umowę o dostęp do danych przed uzyskaniem dostępu do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj