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运动神经元疾病 - 系统性多臂适应性随机试验 (MND-SMART)

2026年3月2日 更新者：University of Edinburgh

MND-SMART 正在研究选定的药物是否可以减缓运动神经元疾病 (MND) 的进展并提高生存率。

这项研究是“多臂”的，这意味着将同时测试不止一种治疗方法。 在一审中，审判将有 3 个武器；药物 1、药物 2 和安慰剂（模拟药物）。 这允许评估药物 1 与安慰剂，并单独评估药物 2 与安慰剂。 参与者将被随机分配到药物 1、药物 2 或安慰剂组。 正在测试的药物已被批准用于其他情况。

MND-SMART 具有“自适应”设计。 这意味着正在研究的药物可以根据新出现的结果而改变。 可以放弃显示无效的治疗，并可以在研究期间添加新药。 随着时间的推移，这将使许多治疗得到有效和明确的评估。

第一批接受测试的药物是按照严格的程序选择的，该程序涉及对过去临床试验数据的系统、公正和全面的审查，以及来自 MND 和其他相关神经退行性疾病的临床前研究（实验室研究）的信息。 一组独立的 MND 专家根据既定标准对药物进行了排名，以列入 MND-SMART。 其中包括考虑药物的作用方式、安全性以及先前研究的质量。

将根据对不断更新的科学证据的持续审查以及基于最先进的人类干细胞药物发现平台的发现，选择新药用于 MND-SMART 研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

如需更多信息，请访问：https://mnd-smart.org/

研究类型

介入性

注册 (估计的)

1150

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 英国
      • Aberdeen、英国
        • 招聘中
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • 接触：
          • Callum Duncan
      • Birmingham、英国、B15 2TH
        • 招聘中
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton、英国
        • 招聘中
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds、英国、IP33 2QZ
        • 招聘中
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Francesca Crawley
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • 招聘中
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Rhys Roberts
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • 接触：
          • Ken Dawson
      • Dundee、英国
        • 招聘中
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • 接触：
          • Ian Morrison
      • Edinburgh、英国、EH16 4SB
      • Exeter、英国
        • 招聘中
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • 接触：
          • Timothy Harrower
      • Glasgow、英国
        • 招聘中
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • 接触：
          • George Gorrie
      • Inverness、英国
        • 招聘中
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • 接触：
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich、英国、CO4 5JL
        • 招聘中
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Clare Galton
      • London、英国
        • 招聘中
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • 首席研究员：
          • Ammar Al-Chalabi
      • London、英国、SW17 0QT
        • 招聘中
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London、英国、E1 1FR
        • 招聘中
        • Royal London Hospital
        • 接触：
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
        • 招聘中
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Tim Williams
      • Norwich、英国、NR4 7UY
        • 招聘中
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Godwin Mamutse
      • Poole、英国
        • 招聘中
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • 首席研究员：
          • Charles Hillier
      • Salford、英国
        • 招聘中
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield、英国
        • 招聘中
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • 接触：
          • Christopher McDermott
      • Southampton、英国
        • 招聘中
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • 接触：
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown、County Armagh、英国、BT63 5QQ
        • 招聘中
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • 接触：
          • Raeburn Forbes

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • MND 的确诊诊断（包括以下亚型：根据 El Escorial 标准（可能、很可能和确定）的 ALS、原发性侧索硬化和进行性肌肉萎缩症）
  • 年满18岁
  • 根据临床试验促进和协调小组 (CTFG) 指南，具有生育潜力的女性必须在基线访问之前或之时的 7 天内进行阴性妊娠试验
  • 有生育能力的女性和有生育能力的男性必须使用适当的避孕方法，以避免从同意时到治疗后 4 周内所选药物的任何不太可能的致畸作用
  • 愿意并能够遵守试验方案，能够理解和完成问卷
  • 书面知情同意书（在肢体功能障碍的情况下可以由代理人签署）

排除标准：

  • 被诊断患有额颞叶痴呆 (FTD-MND) 或任何其他严重的精神疾病而无法获得知情同意的患者。
  • 双相情感障碍躁狂期患者。
  • 酒精中毒（自我报告）
  • 使用 Columbia-Suicide Severity Rating Scale 评估主动自杀意念
  • 同时进行研究性药物治疗（包括生物疗法）
  • 已知的超敏反应，包括遗传性果糖不耐受，或对活性物质及其赋形剂的不良反应（SPC 第 6.1 节）或任何禁忌使用任何 IMP 的既往病史
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 如果 ALT、ALP、胆红素或 GGT > 正常上限的 3 倍。
  • 如果肌酐清除率（肌酐清除率或 eGFR）
  • 如果 TSH 25pmol/l)
  • 如果 12 导联心电图上的校正 QT 间期 >450 毫秒
  • 患者被诊断患有室性心律失常、明显的心脏传导阻滞（由研究者决定）或处于心肌梗塞后的立即恢复期（< 6 周）。
  • 已经采取了本协议中的任何 IMP
  • 根据 SPC 第 4.3 节，患者禁忌使用任何 IMP
  • 根据 SPC 服用与活性物质及其赋形剂相互作用的药物，包括但不限于；右美沙芬、金刚烷胺；氯胺酮、单胺氧化酶抑制剂（(MAOIs)、雷沙吉兰、司来吉兰、沙芬酰胺、反苯环丙胺、苯乙肼、异卡波肼、吗氯贝胺）。
  • PI 认为的患者将无法遵守研究方案。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：美金刚
药品：盐酸美金刚口服液
盐酸美金刚每天服用一次
实验性的：曲唑酮
药品：盐酸曲唑酮口服液
盐酸曲唑酮每天服用一次
实验性的：金刚烷胺
药品：盐酸金刚烷胺口服液
盐酸金刚烷胺每天服用一次
实验性的：他克莫司
药品：他克莫司1mg帽
他克莫司1mg每天服用一次过度封装的片剂
安慰剂比较：安慰剂（液体）
药品：安慰剂口服液
每天服用一次安慰剂
安慰剂比较：安慰剂（平板电脑）
药品：安慰剂胶囊
安慰剂每天服用一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
18 个月内 ALS-FRS(R) 下降的变化
大体时间：18个月
共同主要结果测量
18个月
生存
大体时间：18个月
共同主要结果测量
18个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
认知与行为
大体时间：18个月
使用爱丁堡认知和行为 ALS 筛查 (ECAS)
18个月
呼吸功能 - 用力肺活量
大体时间：18个月
FVC 的变化
18个月
国王肌萎缩侧索硬化临床阶段
大体时间：18个月
达到 King's 阶段 IV 的时间，等级范围 I - V
18个月
焦虑和抑郁的变化
大体时间：18个月
使用医院焦虑和抑郁量表 (HADS) 测量，量表范围 0 - 42
18个月
生活质量的变化
大体时间：18个月
使用 EQ-5D-5L 测量
18个月
IMP 的安全性和耐受性
大体时间：18个月
使用不良事件进行测量
18个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Edinburgh

合作者

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

调查人员

  • 研究主任：Professor Chandran、University of Edinburgh

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年2月27日

初级完成 (估计的)

2030年12月1日

研究完成 (估计的)

2030年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年3月4日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月6日

首次发布 (实际的)

2020年3月10日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月4日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月2日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AC18082

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

为确保数据透明，任何封闭比较的结果将在不影响试验完整性的情况下尽快发表在同行评审的期刊上。

在收到有效请求后，将在取消身份识别后共享个人级别的参与者数据。

根据要求，某些数据可能会在研究结果发布之前共享，但是，如果没有明确的需要和 TSC 的许可，不会发布任何终点数据。

每个数据请求表将被单独审查，以确保提案具有有效的理由和适当的方法。 仅共享项目所需的数据。

结果摘要将通过时事通讯和试验网站提供给所有参与者。

IPD 共享时间框架

研究结果公布后，没有结束日期。

IPD 共享访问标准

数据将与提供方法论合理建议的研究人员共享，以仅实现建议的目标。

数据共享申请表可从 mnd-smart@Ed.ac.uk 获得。 在向请求者提供数据访问权限之前，请求者需要签署数据访问协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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