운동 신경 질환 - 체계적 다중 팔 적응형 무작위 시험 (MND-SMART)
MND-SMART는 선택된 약물이 운동 신경 질환(MND)의 진행을 늦추고 생존을 향상시킬 수 있는지 조사하고 있습니다.
이 연구는 하나 이상의 치료법이 동시에 테스트된다는 것을 의미하는 '멀티 암'입니다. 첫 번째 사례에서 시험에는 3개의 부문이 있습니다. 약물 1, 약물 2 및 위약(가짜 약물). 이를 통해 약물 1 대 위약 및 별도로 약물 2 대 위약을 평가할 수 있습니다. 참가자는 약물 1, 약물 2 또는 위약에 무작위로 할당됩니다. 테스트 중인 의약품은 이미 다른 조건에서 사용할 수 있도록 승인되었습니다.
MND-SMART는 '적응형' 디자인을 가지고 있습니다. 이는 연구 중인 의약품이 새로운 결과에 따라 변경될 수 있음을 의미합니다. 효과가 없는 것으로 나타난 치료는 중단하고 연구 기간 동안 새로운 약물을 추가할 수 있습니다. 이를 통해 시간이 지남에 따라 많은 치료를 효율적이고 확실하게 평가할 수 있습니다.
MND 및 기타 관련 신경퇴행성 장애에 대한 전임상 연구(실험실 연구)의 정보뿐만 아니라 과거 임상 시험 데이터에 대한 체계적이고 편파적이지 않으며 포괄적인 검토를 포함하는 엄격한 프로세스를 거쳐 첫 번째 테스트 의약품이 선택되었습니다. MND-SMART에 포함된 약물은 정해진 기준에 따라 독립적인 MND 전문가 그룹에 의해 순위가 매겨졌습니다. 여기에는 약물의 작용 방식, 안전성 프로파일 및 이전 연구의 품질에 대한 고려가 포함됩니다.
최신 인간 줄기 세포 기반 약물 발견 플랫폼의 결과뿐만 아니라 지속적으로 업데이트되는 과학적 증거의 지속적인 검토를 기반으로 MND-SMART에서 조사할 신약이 선정될 것입니다.
연구 개요
상태
상세 설명
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Professor Chandran
- 전화번호: 0131 465 9612
- 이메일: siddharthan.chandran@ed.ac.uk
연구 연락처 백업
- 이름: Amy Stenson
- 전화번호: 0131 242 9122
- 이메일: astenson@exseed.ed.ac.uk
연구 장소
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Aberdeen, 영국
- 모병
- Aberdeen Royal Infirmary
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연락하다:
- Callum Duncan
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Birmingham, 영국, B15 2TH
- 모병
- University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Venkatamaran Srinivasan
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Brighton, 영국
- 모병
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
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수석 연구원:
- Andrew Barritt
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Bury Saint Edmunds, 영국, IP33 2QZ
- 모병
- West Suffolk NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Francesca Crawley
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- 모병
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Rhys Roberts
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Cardiff, 영국, CF14 4XW
- 모병
- Cardiff and Vale University Local Health Board
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연락하다:
- Ken Dawson
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Dundee, 영국
- 모병
- Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
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연락하다:
- Ian Morrison
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Edinburgh, 영국, EH16 4SB
- 모병
- Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic
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연락하다:
- Judith Newton
- 전화번호: 0131 465 9517
- 이메일: loth.mndsmart@nhslothian.scot.nhs.uk
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Exeter, 영국
- 모병
- Royal Devon and Exeter Hospital
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연락하다:
- Timothy Harrower
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Glasgow, 영국
- 모병
- Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
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연락하다:
- George Gorrie
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Inverness, 영국
- 모병
- NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
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연락하다:
- Javier Carod Artal
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Ipswich, 영국, CO4 5JL
- 모병
- East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Clare Galton
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London, 영국
- 모병
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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수석 연구원:
- Ammar Al-Chalabi
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London, 영국, SW17 0QT
- 모병
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Pablo Garcia Reitboeck
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London, 영국, E1 1FR
- 모병
- Royal London Hospital
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연락하다:
- Aleks Radunovic
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- 모병
- Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Tim Williams
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Norwich, 영국, NR4 7UY
- 모병
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Godwin Mamutse
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Poole, 영국
- 모병
- University Hospitals of Dorset NHS Trust
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수석 연구원:
- Charles Hillier
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Salford, 영국
- 모병
- Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Hisham Hamdalla
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Sheffield, 영국
- 모병
- Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust
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연락하다:
- Christopher McDermott
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Southampton, 영국
- 모병
- Clinical Research Facility University Hospital Southampton
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연락하다:
- Ashwin Pinto
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County Armagh
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Portadown, County Armagh, 영국, BT63 5QQ
- 모병
- Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
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연락하다:
- Raeburn Forbes
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- MND의 확인된 진단(다음 하위 유형 포함: El Escorial Criteria에 의한 ALS(가능, 가능성 및 확정), 원발성 측삭 경화증 및 진행성 근육 위축)
- 18 이상
- CTFG(Clinical Trials Facilitation and Coordination Group) 지침에 따른 가임 여성은 기준선 방문 전 또는 방문 시점에서 7일 이내에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.
- 가임 여성 및 가임 남성은 동의 시점부터 치료 포함 후 4주까지 선택한 약물의 기형 유발 가능성이 없는 영향을 피하기 위해 적절한 피임 방법을 사용해야 합니다.
- 시험 프로토콜을 준수할 의향과 능력, 설문지를 이해하고 작성할 수 있는 능력
- 서면 동의서(사지 기능 장애의 경우 대리인이 서명할 수 있음)
제외 기준:
- 전두 측두엽 치매(FTD-MND) 또는 정보에 입각한 동의가 제공되지 않는 기타 중요한 정신 장애로 진단받은 환자.
- 양극성 장애의 조증 단계에 있는 환자.
- 알코올 중독(자기 보고)
- Columbia-Suicide Severity Rating Scale을 사용하여 평가한 능동적 자살 생각
- 동시 연구 약물(생물학적 요법 포함)
- 유전성 과당 불내성, 활성 물질 및 부형제(SPC 섹션 6.1)에 대한 부작용 또는 IMP 사용을 금하는 과거 병력을 포함한 알려진 과민증
- 임신 또는 수유 중인 여성
- ALT, ALP, 빌리루빈 또는 GGT가 정상 상한치의 3배를 초과하는 경우.
- 크레아티닌 청소율(크레아티닌 청소율 또는 eGFR)이 있는 경우
- TSH 25pmol/l인 경우)
- 12리드 ECG >450ms에서 수정된 QT 간격인 경우
- 심실성 부정맥, 심각한 심장 차단(조사자의 재량에 따름) 또는 심근 경색 후 즉각적인 회복 기간(< 6주)으로 진단된 환자.
- 이미 이 프로토콜에서 IMP를 사용 중입니다.
- SPC 섹션 4.3에 따라 IMP에 대한 환자의 금기
- 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 SPC에 따라 활성 물질 및 부형제와 상호 작용하는 약물 복용 덱스트로메토르판, 아만타딘; 케타민, 모노아민옥시다제 억제제((MAOIs), Rasagiline, Selegiline, Safinamide, Tranylcypromine, Phenelzine, Isocarboxazid, Moclobemide).
- PI가 고려하는 환자는 연구 프로토콜을 준수할 수 없을 것입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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매일 한 번 위약 복용
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실험적: 메만틴
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1일 1회 복용하는 메만틴 염산염
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실험적: 트라조돈
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Trazodone Hydrochloride 1일 1회 복용
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실험적: 아만타딘
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아만타딘염산염 1일 1회 복용
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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18개월 동안 ALS-FRS(R) 감소의 변화
기간: 18개월
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공동 1차 결과 측정
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18개월
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활착
기간: 18개월
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공동 1차 결과 측정
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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인지와 행동
기간: 18개월
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Edinburgh 인지 및 행동 ALS 화면(ECAS) 사용
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18개월
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호흡 기능 - 강제 폐활량
기간: 18개월
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FVC의 변화
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18개월
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King's ALS 임상 병기
기간: 18개월
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왕의 단계 IV에 도달하는 시간, 척도 범위 I - V
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18개월
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불안과 우울증의 변화
기간: 18개월
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병원 불안 및 우울증 척도(HADS)를 사용하여 측정, 척도 범위 0 - 42
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18개월
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삶의 질 변화
기간: 18개월
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EQ-5D-5L을 사용하여 측정
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18개월
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IMP의 안전성 및 내약성
기간: 18개월
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부작용을 사용하여 측정
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Professor Chandran, University of Edinburgh
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 대사 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 신경근 질환
- 신경퇴행성 질환
- 척수 질환
- TDP-43 단백질병
- 단백질 결핍증
- 운동 신경 질환
- 근위축성 측삭 경화증
- 약물의 생리적 효과
- 신경 전달 물질
- 약리작용의 분자기전
- 항감염제
- 중추신경계 억제제
- 말초 신경계 작용제
- 항바이러스제
- 진통제
- 감각 시스템 에이전트
- 흥분성 아미노산 길항제
- 흥분성 아미노산 제제
- 진통제, 비마약성
- 안정제
- 향정신성 약물
- 신경전달물질 섭취 억제제
- 막 수송 변조기
- 세로토닌 제제
- 항우울제
- 도파민 작용제
- 항불안제
- 항우울제, 2세대
- 항파킨슨제
- 항이상운동증제
- 선택적 세로토닌 재흡수 억제제
- 제약 솔루션
- 메만틴
- 아만타딘
- 트라조돈
기타 연구 ID 번호
- AC18082
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
데이터 투명성을 보장하기 위해 모든 비공개 비교 결과는 임상시험의 무결성이 영향을 받지 않을 때 가능한 한 빨리 동료 검토 저널에 게시됩니다.
개인 수준의 참가자 데이터는 유효한 요청을 받는 즉시 비식별화 후 공유됩니다.
일부 데이터는 요구 사항에 따라 연구 결과 발표 전에 공유될 수 있지만 명시적인 필요와 TSC의 허가 없이는 종료점 데이터가 공개되지 않습니다.
각 데이터 요청 양식은 제안이 유효한 근거와 적절한 방법론을 갖도록 개별적으로 검토됩니다. 프로젝트에 필요한 데이터만 공유됩니다.
결과 요약은 뉴스레터와 시험 웹사이트를 통해 모든 참가자에게 제공됩니다.
IPD 공유 기간
IPD 공유 액세스 기준
데이터는 제안의 목적만을 달성하기 위해 방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원들과 공유될 것입니다.
데이터 공유 요청 양식은 mnd-smart@Ed.ac.uk에서 구할 수 있습니다. 요청자는 데이터 액세스를 제공받기 전에 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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