Malattia del motoneurone - Studio sistematico randomizzato adattivo multi-braccio (MND-SMART)
MND-SMART sta studiando se i farmaci selezionati possono rallentare la progressione della malattia del motoneurone (MND) e migliorare la sopravvivenza.
Lo studio è "multi-braccio", il che significa che verrà testato più di un trattamento contemporaneamente. In primo grado il processo avrà 3 bracci; farmaco 1, farmaco 2 e placebo (farmaco fittizio). Ciò consente la valutazione del farmaco 1 rispetto al placebo e separatamente del farmaco 2 rispetto al placebo. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale al farmaco 1, al farmaco 2 o al placebo. I farmaci in fase di sperimentazione sono già approvati per l'uso in altre condizioni.
MND-SMART ha un design 'adattivo'. Ciò significa che i farmaci in fase di studio possono cambiare in base ai risultati emergenti. I trattamenti che si sono dimostrati inefficaci possono essere abbandonati e nuovi farmaci possono essere aggiunti durante la durata dello studio. Ciò consentirà nel tempo di valutare in modo efficiente e definitivo molti trattamenti.
I primi farmaci in fase di sperimentazione sono stati selezionati seguendo un processo rigoroso che prevede una revisione sistematica, imparziale e completa dei dati degli studi clinici passati, nonché delle informazioni provenienti dalla ricerca preclinica (studi nei laboratori), per MND e altri disturbi neurodegenerativi correlati. I farmaci sono stati classificati per l'inclusione in MND-SMART da un gruppo di esperti MND indipendenti in base a criteri prestabiliti. Questi includono la considerazione di come funzionano i farmaci, i loro profili di sicurezza e la qualità degli studi precedenti.
Nuovi farmaci saranno selezionati per la ricerca in MND-SMART sulla base di una revisione continua di prove scientifiche costantemente aggiornate, nonché di scoperte provenienti da piattaforme all'avanguardia per la scoperta di farmaci basati su cellule staminali umane.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Professor Chandran
- Numero di telefono: 0131 465 9612
- Email: siddharthan.chandran@ed.ac.uk
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Amy Stenson
- Numero di telefono: 0131 242 9122
- Email: astenson@exseed.ed.ac.uk
Luoghi di studio
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Aberdeen, Regno Unito
- Reclutamento
- Aberdeen Royal Infirmary
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Contatto:
- Callum Duncan
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Birmingham, Regno Unito, B15 2TH
- Reclutamento
- University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Venkatamaran Srinivasan
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Brighton, Regno Unito
- Reclutamento
- University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
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Investigatore principale:
- Andrew Barritt
-
Bury Saint Edmunds, Regno Unito, IP33 2QZ
- Reclutamento
- West Suffolk NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Francesca Crawley
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- Reclutamento
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Rhys Roberts
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Reclutamento
- Cardiff and Vale University Local Health Board
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Contatto:
- Ken Dawson
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Dundee, Regno Unito
- Reclutamento
- Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
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Contatto:
- Ian Morrison
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Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SB
- Reclutamento
- Anne Rowling Regenerative Neurology Clinic
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Contatto:
- Judith Newton
- Numero di telefono: 0131 465 9517
- Email: loth.mndsmart@nhslothian.scot.nhs.uk
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Exeter, Regno Unito
- Reclutamento
- Royal Devon and Exeter Hospital
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Contatto:
- Timothy Harrower
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Glasgow, Regno Unito
- Reclutamento
- Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
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Contatto:
- George Gorrie
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Inverness, Regno Unito
- Reclutamento
- NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
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Contatto:
- Javier Carod Artal
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Ipswich, Regno Unito, CO4 5JL
- Reclutamento
- East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Clare Galton
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London, Regno Unito
- Reclutamento
- King's College Hospital NHS Foundation Trust
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Investigatore principale:
- Ammar Al-Chalabi
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London, Regno Unito, SW17 0QT
- Reclutamento
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Pablo Garcia Reitboeck
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London, Regno Unito, E1 1FR
- Reclutamento
- Royal London Hospital
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Contatto:
- Aleks Radunovic
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Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
- Reclutamento
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Tim Williams
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Norwich, Regno Unito, NR4 7UY
- Reclutamento
- Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Godwin Mamutse
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Poole, Regno Unito
- Reclutamento
- University Hospitals of Dorset NHS Trust
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Investigatore principale:
- Charles Hillier
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Salford, Regno Unito
- Reclutamento
- Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Hisham Hamdalla
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Sheffield, Regno Unito
- Reclutamento
- Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Contatto:
- Christopher McDermott
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Southampton, Regno Unito
- Reclutamento
- Clinical Research Facility University Hospital Southampton
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Contatto:
- Ashwin Pinto
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County Armagh
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Portadown, County Armagh, Regno Unito, BT63 5QQ
- Reclutamento
- Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
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Contatto:
- Raeburn Forbes
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di MND (compresi i seguenti sottotipi: SLA secondo i criteri di El Escorial (possibile, probabile e definito), sclerosi laterale primaria e atrofia muscolare progressiva)
- Più di 18
- Le donne in età fertile secondo le linee guida del Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) devono sottoporsi a un test di gravidanza negativo entro 7 giorni prima o durante la visita di riferimento
- Le donne in età fertile e gli uomini fertili devono utilizzare un metodo contraccettivo appropriato per evitare eventuali effetti teratogeni improbabili dei farmaci selezionati dal momento del consenso, fino a 4 settimane dopo il trattamento compreso
- Disponibilità e capacità di rispettare il protocollo di prova e capacità di comprendere e completare i questionari
- Consenso informato scritto (questo può essere firmato da un delegato in caso di disfunzione dell'arto)
Criteri di esclusione:
- Pazienti con diagnosi di demenza frontotemporale (FTD-MND) o qualsiasi altro disturbo psichiatrico significativo che impedisce il consenso informato.
- Pazienti nella fase maniacale del disturbo bipolare.
- Alcolismo (autodichiarato)
- Ideazione suicidaria attiva valutata utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale
- In terapia concomitante con farmaci sperimentali (compresa la terapia biologica)
- Ipersensibilità nota, inclusa l'intolleranza ereditaria al fruttosio, o reazione avversa ai principi attivi e ai loro eccipienti (sezione 6.1 dell'RCP) o qualsiasi storia medica pregressa che controindica l'uso di uno qualsiasi degli IMP
- Donne in gravidanza o allattamento
- Se ALT, ALP, bilirubina o GGT >3 volte il limite superiore della norma.
- Se la clearance della creatinina (clearance della creatinina o eGFR)
- Se TSH 25 pmol/l)
- Se l'intervallo QT corretto su ECG a 12 derivazioni >450 ms
- Paziente con diagnosi di aritmie ventricolari, blocco cardiaco significativo (a discrezione dello sperimentatore) o nel periodo di recupero immediato dopo infarto del miocardio (<6 settimane).
- Sto già prendendo uno qualsiasi degli IMP in questo protocollo
- Il paziente è controindicato a qualsiasi IMP secondo la sezione 4.3 dell'RCP
- Assunzione di un farmaco che interagisce con i principi attivi e i loro eccipienti secondo gli SPC, inclusi ma non limitati a; Destrometorfano, Amantadina; Ketamina, inibitori delle monoaminossidasi ((IMAO), rasagilina, selegilina, safinamide, tranilcipromina, fenelzina, isocarbossazide, moclobemide).
- I pazienti che il PI considera non saranno in grado di rispettare il protocollo di studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
|
Placebo preso una volta al giorno
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Sperimentale: Memantina
|
Memantina cloridrato assunta una volta al giorno
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Sperimentale: Trazodone
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Trazodone cloridrato assunto una volta al giorno
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Sperimentale: Amantadina
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Amantadina cloridrato assunta una volta al giorno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione del declino di ALS-FRS(R) su 18 mesi
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Misura dell'esito co-primario
|
18 mesi
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Sopravvivenza
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Misura dell'esito co-primario
|
18 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Cognizione e comportamento
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Utilizzo dell'Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS)
|
18 mesi
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Funzione respiratoria - Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Modifica della FVC
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18 mesi
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Fase clinica della SLA di King
Lasso di tempo: 18 mesi
|
È ora di raggiungere la fase IV di King, intervallo di scala I - V
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18 mesi
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Cambiamenti nell'ansia e nella depressione
Lasso di tempo: 18 mesi
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Misurato utilizzando la scala dell'ansia e della depressione dell'ospedale (HADS), intervallo di scala 0 - 42
|
18 mesi
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Cambiamenti nella qualità della vita
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Misurato utilizzando EQ-5D-5L
|
18 mesi
|
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Sicurezza e tollerabilità degli IMP
Lasso di tempo: 18 mesi
|
Misurato utilizzando eventi avversi
|
18 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Professor Chandran, University of Edinburgh
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
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- Malattie Neurodegenerative
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- TDP-43 Proteinopatie
- Carenze di proteostasi
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- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
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- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antivirali
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Antagonisti degli aminoacidi eccitatori
- Agenti di aminoacidi eccitatori
- Analgesici, non narcotici
- Agenti tranquillanti
- Psicofarmaci
- Inibitori dell'assorbimento dei neurotrasmettitori
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agenti serotoninergici
- Agenti antidepressivi
- Agenti dopaminergici
- Agenti anti-ansia
- Agenti antidepressivi, seconda generazione
- Agenti antiparkinson
- Agenti anti-discinesia
- Inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina
- Soluzioni farmaceutiche
- Memantina
- Amantadina
- Trazodone
Altri numeri di identificazione dello studio
- AC18082
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
Per garantire la trasparenza dei dati, i risultati di eventuali confronti chiusi saranno pubblicati in una rivista peer reviewed non appena possibile, quando l'integrità dello studio non sarà compromessa.
I dati dei partecipanti a livello individuale saranno condivisi, previa anonimizzazione, al ricevimento di una richiesta valida.
Alcuni dati possono essere condivisi prima della pubblicazione dei risultati dello studio a seconda dei requisiti, tuttavia nessun dato di end point verrà rilasciato senza esplicita necessità e autorizzazione del TSC.
Ogni modulo di richiesta dati sarà esaminato individualmente per garantire che la proposta abbia una motivazione valida e una metodologia appropriata. Saranno condivisi solo i dati necessari per il progetto.
Un riepilogo dei risultati sarà fornito a tutti i partecipanti tramite newsletter e il sito web di prova.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I dati saranno condivisi con i ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente solida per raggiungere solo gli obiettivi della proposta.
I moduli di richiesta di condivisione dei dati sono disponibili all'indirizzo mnd-smart@Ed.ac.uk. I richiedenti dovranno firmare un accordo di accesso ai dati prima di ottenere l'accesso ai dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- CODICE_ANALITICO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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