Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Motor Neuron Disease - Systematisk Multi-Arm Adaptive Randomized Trial (MND-SMART)

28 november 2023 uppdaterad av: University of Edinburgh

MND-SMART undersöker om utvalda läkemedel kan bromsa utvecklingen av motorneuronsjukdom (MND) och förbättra överlevnaden.

Studien är "flerarmig" vilket innebär att mer än en behandling kommer att testas samtidigt. I första hand kommer rättegången att ha 3 armar; läkemedel 1, läkemedel 2 och placebo (blandat läkemedel). Detta möjliggör utvärdering av läkemedel 1 kontra placebo och separat läkemedel 2 kontra placebo. Deltagarna kommer att slumpmässigt fördelas till antingen läkemedel 1, läkemedel 2 eller placebo. Läkemedel som testas är redan godkända för användning under andra förhållanden.

MND-SMART har en "adaptiv" design. Detta innebär att läkemedel som studeras kan förändras enligt nya resultat. Behandlingar som visat sig vara ineffektiva kan avbrytas och nya läkemedel kan läggas till under studiens varaktighet. Detta kommer att göra det möjligt för många behandlingar, över tiden, att utvärderas effektivt och definitivt.

De första läkemedlen som testas har valts ut efter en rigorös process som involverar en systematisk, opartisk och omfattande genomgång av data från tidigare kliniska prövningar, såväl som information från preklinisk forskning (studier i laboratorier), för MND och andra relaterade neurodegenerativa störningar. Läkemedel har rankats för inkludering i MND-SMART av en grupp oberoende MND-experter enligt fastställda kriterier. Dessa inkluderar hänsyn till hur läkemedlen fungerar, deras säkerhetsprofiler och kvaliteten på tidigare studier.

Nya läkemedel kommer att väljas ut för undersökning i MND-SMART baserat på kontinuerlig granskning av ständigt uppdaterade vetenskapliga bevis samt fynd från toppmoderna humana stamcellsbaserade läkemedelsupptäcktsplattformar.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

För mer information, besök: https://mnd-smart.org/

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

800

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Storbritannien
      • Aberdeen, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Storbritannien, B15 2TH
        • Rekrytering
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Storbritannien
        • Rekrytering
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Huvudutredare:
          • Andrew Barritt
      • Bury Saint Edmunds, Storbritannien, IP33 2QZ
        • Rekrytering
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • Rekrytering
        • Cambridge University Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Storbritannien, CF14 4XW
        • Rekrytering
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Kontakt:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Kontakt:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SB
      • Exeter, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Kontakt:
          • George Gorrie
      • Inverness, Storbritannien
        • Rekrytering
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Kontakt:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Storbritannien, CO4 5JL
        • Rekrytering
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Clare Galton
      • London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Huvudutredare:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Storbritannien, SW17 0QT
        • Rekrytering
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Storbritannien, E1 1FR
        • Rekrytering
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannien, NE7 7DN
        • Rekrytering
        • Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Tim Williams
      • Norwich, Storbritannien, NR4 7UY
        • Rekrytering
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Storbritannien
        • Rekrytering
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Huvudutredare:
          • Charles Hillier
      • Salford, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Sheffield Teaching Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Kontakt:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Storbritannien, BT63 5QQ
        • Rekrytering
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Kontakt:
          • Raeburn Forbes

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Bekräftad diagnos av MND (inklusive följande undertyper: ALS enligt El Escorial Criteria (möjligt, troligt och definitivt), primär lateral skleros och progressiv muskelatrofi)
  • Över 18
  • Kvinnor i fertil ålder enligt riktlinjerna för Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) måste ha ett negativt graviditetstest inom 7 dagar före eller vid baslinjebesöket
  • Kvinnor i fertil ålder och fertila män måste använda en lämplig preventivmetod för att undvika eventuella osannolika teratogena effekter av de valda läkemedlen från samtycke till 4 veckor efter behandling inklusive.
  • Vill och kan följa prövningsprotokollet och förmåga att förstå och fylla i frågeformulär
  • Skriftligt informerat samtycke (detta kan undertecknas av en fullmakt vid lem dysfunktion)

Exklusions kriterier:

  • Patienter som diagnostiserats med frontotemporal demens (FTD-MND) eller någon annan betydande psykiatrisk störning som förhindrar att informerat samtycke ges.
  • Patienter i den maniska fasen av bipolär sjukdom.
  • Alkoholism (självrapporterad)
  • Aktiva självmordstankar utvärderade med Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  • Vid samtidig prövningsmedicinering (inklusive biologisk terapi)
  • Känd överkänslighet, inklusive ärftlig fruktosintolerans, eller biverkningar av de aktiva substanserna och deras hjälpämnen (SPC, avsnitt 6.1) eller tidigare medicinsk historia som kontraindikerar användning av någon av IMP:erna
  • Graviditet eller ammande kvinnor
  • Om ALT, ALP, bilirubin eller GGT >3 gånger den övre normalgränsen.
  • Om kreatininclearance (kreatininclearance eller eGFR)
  • Om TSH 25 pmol/l)
  • Om korrigerat QT-intervall på 12-avlednings-EKG >450 ms
  • Patienten har diagnosen ventrikulär arytmi, signifikant hjärtblockad (efter utredarens bedömning) eller i den omedelbara återhämtningsperioden efter hjärtinfarkt (< 6 veckor).
  • Tar redan någon av IMPs i detta protokoll
  • Patienten är kontraindicerad för någon av IMPs enligt SPC avsnitt 4.3
  • Att ta ett läkemedel som interagerar med de aktiva substanserna och deras hjälpämnen enligt produktresumén, inklusive men inte begränsat till; dextrometorfan, amantadin; Ketamin, monoaminoxidashämmare ((MAO-hämmare), rasagilin, selegilin, safinamid, tranylcypromin, fenelzin, isokarboxazid, moklobemid).
  • Patienter som PI anser inte kommer att kunna följa studieprotokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo oral lösning
Placebo tas en gång dagligen
Experimentell: Memantin
Läkemedel: Memantinhydroklorid oral lösning
Memantinhydroklorid tas en gång dagligen
Experimentell: Trazodon
Läkemedel: Trazodon Hydrochloride oral lösning
Trazodonhydroklorid tas en gång dagligen
Experimentell: Amantadin
Läkemedel: Amantadine Hydrochloride Oral Solution
Amantadine Hydrochloride tas en gång dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i minskning av ALS-FRS(R) under 18 månader
Tidsram: 18 månader
Ko-primärt utfallsmått
18 månader
Överlevnad
Tidsram: 18 månader
Ko-primärt utfallsmått
18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kognition och beteende
Tidsram: 18 månader
Använda Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
18 månader
Andningsfunktion - Forcerad vitalkapacitet
Tidsram: 18 månader
Förändring i FVC
18 månader
King's ALS Clinical stage
Tidsram: 18 månader
Dags att nå King's stage IV, skalområde I - V
18 månader
Förändringar i ångest och depression
Tidsram: 18 månader
Mätt med hjälp av sjukhusets ångest- och depressionsskala (HADS), skalområde 0 - 42
18 månader
Förändringar i livskvalitet
Tidsram: 18 månader
Uppmätt med EQ-5D-5L
18 månader
Säkerhet och tolerabilitet för IMP
Tidsram: 18 månader
Mäts med hjälp av biverkningar
18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Edinburgh

Samarbetspartners

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Utredare

  • Studierektor: Professor Chandran, University of Edinburgh

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 februari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 mars 2020

Första postat (Faktisk)

10 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 november 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 november 2023

Senast verifierad

1 november 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AC18082

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

För att säkerställa datatransparens kommer resultaten av eventuella slutna jämförelser att publiceras i en peer reviewed tidskrift så snart det är möjligt när integriteten för studien inte kommer att påverkas.

Deltagardata på individuell nivå kommer att delas, efter avidentifiering, vid mottagande av en giltig begäran.

Vissa data kan komma att delas före publicering av studieresultat beroende på kraven, men inga slutpunktsdata kommer att släppas utan uttryckligt behov och tillstånd från TSC.

Varje formulär för begäran om uppgifter kommer att granskas individuellt för att säkerställa att förslaget har en giltig motivering och lämplig metod. Endast data som krävs för projektet kommer att delas.

En sammanfattning av resultaten kommer att ges till alla deltagare via nyhetsbrev och testwebbplatsen.

Tidsram för IPD-delning

Efter publicering av studieresultat, inget slutdatum.

Kriterier för IPD Sharing Access

Data kommer att delas med forskare som tillhandahåller ett metodologiskt välgrundat förslag endast för att uppnå målen med förslaget.

Formulär för begäran om datadelning finns tillgängliga från mnd-smart@Ed.ac.uk. Beställare måste underteckna ett dataåtkomstavtal innan de får tillgång till data.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Memantinhydroklorid oral lösning

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera