Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Motor Neurone Disease - Systematisk Multi-Arm Adaptive Randomized Trial (MND-SMART)

2. marts 2026 opdateret af: University of Edinburgh

MND-SMART undersøger, om udvalgte lægemidler kan bremse udviklingen af ​​motorneuronsygdom (MND) og forbedre overlevelsen.

Undersøgelsen er 'multi-arm', hvilket betyder, at mere end én behandling vil blive testet på samme tid. I første omgang vil retssagen have 3 arme; lægemiddel 1, lægemiddel 2 og placebo (dummy lægemiddel). Dette muliggør evaluering af lægemiddel 1 versus placebo og separat lægemiddel 2 versus placebo. Deltagerne vil blive tilfældigt allokeret til enten lægemiddel 1, lægemiddel 2 eller placebo. Medicin, der testes, er allerede godkendt til brug under andre forhold.

MND-SMART har et "adaptivt" design. Det betyder, at medicin, der undersøges, kan ændre sig i henhold til nye resultater. Behandlinger, der viser sig at være ineffektive, kan droppes, og nye lægemidler kan tilføjes i løbet af undersøgelsens varighed. Dette vil gøre det muligt for mange behandlinger over tid at blive evalueret effektivt og endeligt.

De første lægemidler, der testes, er blevet udvalgt efter en streng proces, der involverer en systematisk, objektiv og omfattende gennemgang af tidligere kliniske forsøgsdata samt information fra præklinisk forskning (undersøgelser i laboratorier) for MND og andre relaterede neurodegenerative lidelser. Lægemidler er blevet rangeret til inklusion i MND-SMART af en gruppe uafhængige MND-eksperter i henhold til fastsatte kriterier. Disse omfatter overvejelser om, hvordan lægemidlerne virker, deres sikkerhedsprofiler og kvaliteten af ​​tidligere undersøgelser.

Nye lægemidler vil blive udvalgt til undersøgelse i MND-SMART baseret på løbende gennemgang af konstant opdateret videnskabelig evidens samt resultater fra state-of-the-art humane stamcelle-baserede lægemiddelopdagelsesplatforme.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

For yderligere information, besøg venligst: https://mnd-smart.org/

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

1150

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Aberdeen Royal Infirmary
        • Kontakt:
          • Callum Duncan
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Rekruttering
        • University Hospitals of Birmingham NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Venkatamaran Srinivasan
      • Brighton, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University Hospitals Sussex NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Barritt
      • Bury St Edmunds, Det Forenede Kongerige, IP33 2QZ
        • Rekruttering
        • West Suffolk NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Francesca Crawley
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Rekruttering
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Rhys Roberts
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Rekruttering
        • Cardiff and Vale University Local Health Board
        • Kontakt:
          • Ken Dawson
      • Dundee, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Research Centre , Ninewells Hospital
        • Kontakt:
          • Ian Morrison
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SB
      • Exeter, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Royal Devon and Exeter Hospital
        • Kontakt:
          • Timothy Harrower
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth University Hospital Clinical Research Facility
        • Kontakt:
          • George Gorrie
      • Inverness, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • NHS Highland Clinical Research Facility, Raigmore Hospital
        • Kontakt:
          • Javier Carod Artal
      • Ipswich, Det Forenede Kongerige, CO4 5JL
        • Rekruttering
        • East Suffolk and North Essex NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Clare Galton
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • King's College Hospital NHS Foundation Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Ammar Al-Chalabi
      • London, Det Forenede Kongerige, SW17 0QT
        • Rekruttering
        • St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Pablo Garcia Reitboeck
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Rekruttering
        • Royal London Hospital
        • Kontakt:
          • Aleks Radunovic
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Rekruttering
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Tim Williams
      • Norwich, Det Forenede Kongerige, NR4 7UY
        • Rekruttering
        • Norfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Godwin Mamutse
      • Poole, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • University Hospitals of Dorset NHS Trust
        • Ledende efterforsker:
          • Charles Hillier
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Research Facility Salford Royal NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Hisham Hamdalla
      • Sheffield, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
          • Christopher McDermott
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Research Facility University Hospital Southampton
        • Kontakt:
          • Ashwin Pinto
    • County Armagh
      • Portadown, County Armagh, Det Forenede Kongerige, BT63 5QQ
        • Rekruttering
        • Southern Health and Social Care Trust, Craigavon Area Hospital
        • Kontakt:
          • Raeburn Forbes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af MND (herunder følgende undertyper: ALS efter El Escorial Criteria (mulig, sandsynlig og sikker), Primær lateral sklerose og progressiv muskelatrofi)
  • Over 18
  • Kvinder i den fødedygtige alder i henhold til retningslinjerne for Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) skal have en negativ graviditetstest inden for 7 dage før eller ved baseline besøget
  • Kvinder i den fødedygtige alder og fertile mænd skal bruge en passende præventionsmetode for at undgå usandsynlige teratogene virkninger af de valgte lægemidler fra tidspunktet for samtykke til 4 uger efter behandling inklusive.
  • Villig og i stand til at overholde forsøgsprotokollen og evne til at forstå og udfylde spørgeskemaer
  • Skriftligt informeret samtykke (dette kan underskrives af en fuldmægtig i tilfælde af dysfunktion af lemmer)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med frontotemporal demens (FTD-MND) eller enhver anden væsentlig psykiatrisk lidelse, der forhindrer informeret samtykke.
  • Patienter i den maniske fase af bipolar lidelse.
  • Alkoholisme (selvrapporteret)
  • Aktive selvmordstanker vurderet ved hjælp af Columbia-Suicide Severity Rating Scale
  • Ved samtidig forsøgsmedicin (inklusive biologisk terapi)
  • Kendt overfølsomhed, herunder arvelig fruktoseintolerance, eller uønskede reaktioner på de aktive stoffer og deres hjælpestoffer (SPC'er pkt. 6.1) eller tidligere medicinsk historie, der kontraindikerer brug af nogen af ​​IMP'erne
  • Graviditet eller ammende kvinder
  • Hvis ALT, ALP, bilirubin eller GGT >3 gange den øvre normalgrænse.
  • Hvis kreatininclearance (kreatininclearance eller eGFR)
  • Hvis TSH 25 pmol/l)
  • Hvis korrigeret QT-interval på 12-aflednings-EKG >450 ms
  • Patienter diagnosticeret med ventrikulære arytmier, signifikant hjerteblokade (efter investigatorens skøn) eller i den umiddelbare restitutionsperiode efter myokardieinfarkt (< 6 uger).
  • Tager allerede nogen af ​​IMP'erne i denne protokol
  • Patienten er kontraindiceret til nogen af ​​IMP'erne i henhold til SPC pkt. 4.3
  • Indtagelse af en medicin, der interagerer med de aktive stoffer og deres hjælpestoffer i henhold til produktresuméerne, inklusive men ikke begrænset til; dextromethorphan, amantadin; Ketamin, monoaminoxidasehæmmere ((MAO-hæmmere), rasagilin, selegilin, safinamid, tranylcypromin, phenelzin, isocarboxazid, moclobemid).
  • Patienter, som PI vurderer, vil ikke være i stand til at overholde undersøgelsesprotokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Memantin
Medicin: Memantin hydrochlorid oral opløsning
Memantinhydrocholorid taget én gang dagligt
Eksperimentel: Trazodon
Medicin: Trazodon Hydrochlorid oral opløsning
Trazodonhydrochlorid tages én gang dagligt
Eksperimentel: Amantadin
Medicin: Amantadin hydrochlorid oral opløsning
Amantadin Hydrochloride tages én gang dagligt
Eksperimentel: Tacrolimus
Medicin: Tacrolimus 1 mg cap
Tacrolimus 1 mg Overcapsuled Tablet taget en gang dagligt
Placebo komparator: Placebo (væske)
Medicin: Placebo oral opløsning
Placebo taget én gang dagligt
Placebo komparator: Placebo (tablet)
Medicin: Placebo -kapsel
Placebo taget en gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i faldet af ALS-FRS(R) over 18 måneder
Tidsramme: 18 måneder
Co-primært resultatmål
18 måneder
Overlevelse
Tidsramme: 18 måneder
Co-primært resultatmål
18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kognition og adfærd
Tidsramme: 18 måneder
Brug af Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
18 måneder
Åndedrætsfunktion - Forceret vital kapacitet
Tidsramme: 18 måneder
Ændring i FVC
18 måneder
King's ALS klinisk stadium
Tidsramme: 18 måneder
Tid til at nå King's stage IV, skalaområde I - V
18 måneder
Ændringer i angst og depression
Tidsramme: 18 måneder
Målt ved hjælp af hospitalsangst- og depressionsskalaen (HADS), skalaområde 0 - 42
18 måneder
Ændringer i livskvalitet
Tidsramme: 18 måneder
Målt med EQ-5D-5L
18 måneder
Sikkerhed og tolerabilitet af IMP'er
Tidsramme: 18 måneder
Målt ved hjælp af uønskede hændelser
18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Edinburgh

Samarbejdspartnere

University College, London
NHS Lothian
University of Warwick

Efterforskere

  • Studieleder: Professor Chandran, University of Edinburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. februar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

10. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC18082

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

For at sikre datagennemsigtighed vil resultaterne af eventuelle lukkede sammenligninger blive offentliggjort i et peer reviewed tidsskrift, så snart det er muligt, når integriteten af ​​forsøget ikke vil blive påvirket.

Deltagerdata på individuelt niveau vil blive delt, efter afidentifikation, efter modtagelse af en gyldig anmodning.

Nogle data kan blive delt før offentliggørelsen af ​​undersøgelsesresultater afhængigt af kravene, men ingen slutpunktsdata vil blive frigivet uden eksplicit behov og tilladelse fra TSC.

Hver dataanmodningsformular vil blive gennemgået individuelt for at sikre, at forslaget har en gyldig begrundelse og passende metode. Kun data, der kræves til projektet, vil blive delt.

Et resumé af resultaterne vil blive givet til alle deltagere via nyhedsbreve og forsøgets hjemmeside.

IPD-delingstidsramme

Efter offentliggørelse af undersøgelsesresultater, ingen slutdato.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive delt med forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag kun for at nå forslagets mål.

Anmodningsformularer til datadeling er tilgængelige fra mnd-smart@Ed.ac.uk. Anmodere skal underskrive en dataadgangsaftale, før de får adgang til data.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Motorneuronsygdom, amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Memantin hydrochlorid oral opløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner