レット症候群の小児患者におけるANAVEX2-73研究 (EXCELLENCE)
2023年8月18日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73-RS-003 は、RTT の小児患者を対象とした第 2/3 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照安全性および有効性試験です。
ANAVEX2-73-RS-003 は、複数の臨床的および探索的分子および生化学的対策。
調査の概要
詳細な説明
このフェーズ 2/3 有効性研究は、二重盲検無作為化プラセボ対照研究として設計されています。
これは、5～17 歳の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口溶液の 12 週間のプラセボ対照試験です。 ANAVEX2-73 の暴露基準を満たすすべての患者には、48 週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
92
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Edinburgh、イギリス、EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children
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London、イギリス、SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
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London、イギリス、SE5 8AF
- King's College of London
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Manchester CGM, St Mary's Hospital
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Nottingham、イギリス、NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3084
- Austin Health
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- Children's Hospital LHSC
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Toronto、Ontario、カナダ、M5H 3W4
- Holland Bloorview Kids Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 5歳以上から17歳まで（含む）。
- 2010 年の基準による古典的な RTT の診断、および MECP2 変異。
- 退行後段階。最後に話し言葉または運動能力（微細または粗大）が失われてから 6 か月以上経過していると定義されます。
- -臨床全体の印象-スクリーニング時の重症度（CGI-S）スコアが4以上。
- サプリメントを含む現在の薬理学的治療レジメンは、少なくとも4週間安定しています.
- AED の場合、1 ～ 4 個の AED が許可されます。 -治療は、登録前の30日間安定している必要があります（薬物、用量、投与間隔）。
- 被験者がすでに安定した非薬理学的教育、行動、および/または食事介入を受けている場合、これらのプログラムへの参加は、スクリーニング訪問前の90日間継続的である必要があり、被験者またはその親/介護者/ LARは選択的に開始しません研究期間中の進行中の介入を新規または変更します。
- 被験者の介護者/LARは英語を話し、介護者の評価を完了するのに十分な言語スキルを持ち、正確な発作日誌を維持する能力を持っています.
- 参加者が出産の可能性のある女性 (WOCBP#) である場合、妊娠していないことを確認するために尿または血清妊娠検査が陰性である必要があります。
- 研究固有の手順を実施する前に、被験者の親/介護者/LAR は書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。 該当する場合、研究チームは両方の親から同意を得ようとする必要があります。
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、研究の実施を妨げる進行性の医学的または神経学的状態を有する患者。
- -現在の臨床的に重大な全身性疾患で、患者の状態が悪化する可能性がある、または研究中の患者の安全に影響を与える可能性があります。
- -病歴または臨床的に明らかな神経学的（例：意識喪失を伴う頭部外傷）または精神医学的状態 治験責任医師がデータの解釈可能性を妨げる可能性があると見なす。
- -スクリーニング中に決定された、ALT（SGPT）、AST（SGOT）、または正常上限（ULN）の3倍を超えるアルカリホスファターゼの血清レベルによって定義される肝疾患の兆候。
- -過去90日以内の免疫抑制薬（例、全身性コルチコステロイド）による治療（局所および鼻のコルチコステロイドおよび喘息の吸入コルチコステロイドは許可されています）または過去3年以内の悪性腫瘍に対する化学療法剤。
- -身体的、神経学的、検査室、または心電図（ECG）検査（QT延長など）でのその他の臨床的に重大な異常で、研究を損なうか、参加者に有害である可能性があります。
- -治験薬またはプラセボ製剤に含まれる賦形剤に対する既知の過敏症。
- RTT に関連することが知られている以外の併存疾患または慢性疾患。
- -研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更する予定の被験者。
- -現在または過去30日以内に別の治験薬を服用している被験者。
- -治験責任医師の意見では、研究の実施または結果を妨げる可能性があるその他の基準（臨床的に重要なスクリーニング血液検査結果など）。
- -CYP3A4またはCYP2C19の強力な阻害剤または誘導剤による治療は、スクリーニング前の30日間は安定していません（薬物、用量）。 これらの薬は除外されませんが、強力な CYP3A4 または CYP2C19 誘導剤または阻害剤に参加者を登録する際には注意が必要です (それぞれのセクションを参照してください)。
- 肝臓および腎臓に障害のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アナベックス2-73 アクティブ
アナベックス2-73 液状内服液
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液体内服液
他の名前：
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プラセボコンパレーター：ANAVEX2-73 プラセボ
プラセボ液状経口液剤
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液体内服液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RSBQ
時間枠：12週間
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レット症候群行動アンケート（RSBQ）の合計スコアにおけるベースラインから治療終了（EOT）までの変化
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12週間
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有害事象の発生
時間枠：12週間
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ベースラインから治療終了 (EOT) までの変化
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
時間枠：12週間
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
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12週間
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Motor Behavioral Assessment-7 動的小児項目 (MBA-Ped7)
時間枠：12週間
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Motor Behavioral Assessment-7 動的小児項目 (MBA-Ped7)
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12週間
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
時間枠：12週間
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
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12週間
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発作日誌による発作頻度
時間枠：12週間
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発作日誌による発作頻度
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12週間
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有害事象の発生率
時間枠：12週間
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有害事象の発生率
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12週間
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CGI-Ⅰ
時間枠：12週間
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Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) スコアのベースラインから治療終了 (EOT) までの変化
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12週間
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RSBQ Emotional Factor-Pediatric (RSBQ のサブセット)
時間枠：12週間
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RSBQ Emotional Factor-Pediatric (RSBQ のサブセット)
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12週間
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レット症候群介護者インベントリ評価 (RTT CIA)
時間枠：12週間
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レット症候群介護者インベントリ評価 (RTT CIA)
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12週間
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子供の健康アンケート - 親フォーム 50 (CHQ-PF50)
時間枠：12週間
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子供の健康アンケート - 親フォーム 50 (CHQ-PF50)
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12週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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グルタミン酸血漿濃度
時間枠：12週間
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グルタミン酸血漿濃度
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12週間
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GABA血漿濃度
時間枠：12週間
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GABA血漿濃度
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12週間
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遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
時間枠：12週間
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遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
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12週間
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最大血漿濃度[Cmax]
時間枠：12週間
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CTCAE v5.0 によって評価された、治療関連の有害事象のある参加者の数
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12週間
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最大血漿濃度 [Cmax] と RSBQ の関係
時間枠：12週間
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RSBQ と正の最大血漿濃度 [Cmax] 関係を持つ参加者の数
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12週間
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その他のアミノ酸血漿濃度
時間枠：12週間
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その他のアミノ酸血漿濃度
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12週間
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遺伝子 DNA バリアントと遺伝子 RNA 発現の測定
時間枠：12週間
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遺伝子 DNA バリアントと遺伝子 RNA 発現を比較した有効用量の参加者の数
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月1日
一次修了 (実際)
2023年6月1日
研究の完了 (実際)
2023年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月8日
最初の投稿 (実際)
2020年3月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年8月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年8月18日
最終確認日
2023年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。