Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ANAVEX2-73-undersøgelse i pædiatriske patienter med Rett-syndrom (EXCELLENCE)

18. august 2023 opdateret af: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 er en fase 2/3, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerhed og effektivitet hos pædiatriske patienter med RTT

ANAVEX2-73-RS-003 er et fase 2/3, dobbeltblindt, randomiseret, placebo-kontrolleret dosisoptrapningssikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsstudie hos patienter i alderen 5-17 år med RTT ved brug af endepunkter, herunder multiple kliniske og eksplorative molekylære og biokemiske foranstaltninger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase 2/3-effektivitetsstudie er designet som et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret studie.

Dette er en 12-ugers placebokontrolleret undersøgelse af ANAVEX2-73 oral opløsning til behandling af patienter med RTT 5-17 år. En frivillig mulighed vil blive tilbudt for alle patienter, der opfylder eksponeringskriterierne for ANAVEX2-73, for at fortsætte en 48-ugers åben forlængelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Canada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4TJ
        • Royal Hospital For Children
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 5 år til 17 (inklusive).
  • Diagnose af klassisk RTT i henhold til 2010-kriterier og en MECP2-mutation.
  • Post-regression, defineret som ≥ 6 måneder siden sidste tab af talesprog eller motoriske (fine eller grove) færdigheder.
  • Clinical Global Impression - Sværhedsgrad (CGI-S) score på 4 eller højere ved screening.
  • Det nuværende farmakologiske behandlingsregime, inklusive kosttilskud, har været stabilt i mindst 4 uger.
  • Hvis på AED'er, er 1-4 AED'er tilladt. Behandlingen skal være stabil (lægemiddel, dosis, administrationsinterval) i 30 dage før optagelse.
  • Hvis forsøgspersonen allerede modtager stabile ikke-farmakologiske undervisnings-, adfærds- og/eller diætinterventioner, skal deltagelse i disse programmer have været kontinuerlig i de 90 dage forud for screeningsbesøget, og forsøgspersoner eller deres forælder/plejer/LAR vil ikke påbegynde valgfrit. nye eller ændre igangværende interventioner i løbet af undersøgelsen.
  • Fagets pårørende/LAR er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogkundskaber til at gennemføre pårørendevurderingerne og har evnen til at føre præcise anfaldsdagbøger.
  • Hvis deltageren er en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP#), kræves en negativ urin- eller serumgraviditetstest for at bekræfte, at hun ikke er gravid.
  • Forud for gennemførelse af undersøgelsesspecifikke procedurer skal forsøgspersonens forælder/plejer/LAR give skriftligt informeret samtykke. Hvis det er relevant, skal forskerholdet forsøge at indhente samtykke fra begge forældre.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, som har en fremadskridende medicinsk eller neurologisk tilstand, som efter investigatorens mening ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen.
  • Aktuel klinisk signifikant systemisk sygdom, der sandsynligvis vil resultere i forværring af patientens tilstand eller påvirke patientens sikkerhed under undersøgelsen.
  • Anamnese eller klinisk tydelig neurologisk (f.eks. hovedtraume med tab af bevidsthed) eller psykiatrisk tilstand, som efterforskeren vurderer, kan forstyrre fortolkningen af ​​data.
  • Indikation af leversygdom, defineret ved serumniveauer af ALT (SGPT), AST (SGOT) eller alkalisk fosfatase over 3x øvre normalgrænse (ULN) som bestemt under screening.
  • Behandling med immunsuppressiv medicin (f.eks. systemiske kortikosteroider) inden for de sidste 90 dage (topiske og nasale kortikosteroider og inhalerede kortikosteroider mod astma er tilladt) eller kemoterapeutiske midler mod malignitet inden for de sidste 3 år.
  • Anden klinisk signifikant abnormitet ved fysisk, neurologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersøgelse (f.eks. lang QT), som kan kompromittere undersøgelsen eller være skadelig for deltageren.
  • Enhver kendt overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne indeholdt i undersøgelseslægemidlet eller placeboformuleringen.
  • Anden komorbid eller kronisk sygdom ud over den, der vides at være forbundet med RTT.
  • Forsøgspersoner, der planlægger at påbegynde eller ændre farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervention i løbet af undersøgelsen.
  • Forsøgspersoner, der tager et andet forsøgslægemiddel i øjeblikket eller inden for de sidste 30 dage.
  • Eventuelle andre kriterier (såsom et klinisk signifikant screeningsresultat af blodprøver), som efter investigatorens opfattelse kan forstyrre undersøgelsens gennemførelse eller resultat.
  • Behandling med stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4 eller CYP2C19 er ikke stabil (lægemiddel, dosis) i 30 dage før screening. Selvom disse lægemidler ikke er udelukket, tilrådes forsigtighed ved indskrivning af deltagere på potente CYP3A4- eller CYP2C19-inducere eller -hæmmere (se respektive afsnit).
  • Patienter med nedsat lever- og nyrefunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ANAVEX2-73 Aktiv
ANAVEX2-73 flydende oral opløsning
Medicin: ANAVEX2-73 oral væske
Flydende oral opløsning
Andre navne:
  • Blarcamesine
Placebo komparator: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo flydende oral opløsning
Medicin: Placebo oral væske
Flydende oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
RSBQ
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Samlet score
12 uger
Hændelser af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT)
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: 12 uger
Angst, depression og humørskala (ADAMS)
12 uger
Motorisk adfærdsvurdering-7 dynamiske pædiatriske artikler (MBA-Ped7)
Tidsramme: 12 uger
Motorisk adfærdsvurdering-7 dynamiske pædiatriske artikler (MBA-Ped7)
12 uger
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
Tidsramme: 12 uger
Børns søvnvaner spørgeskema (CSHQ)
12 uger
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
Tidsramme: 12 uger
Anfaldshyppighed via anfaldsdagbog
12 uger
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: 12 uger
Forekomst af uønskede hændelser
12 uger
CGI-I
Tidsramme: 12 uger
Ændring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) score
12 uger
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (undergruppe af RSBQ)
Tidsramme: 12 uger
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (undergruppe af RSBQ)
12 uger
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
Tidsramme: 12 uger
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
12 uger
Børnesundhedsspørgeskema - forældreformular 50 (CHQ-PF50)
Tidsramme: 12 uger
Børnesundhedsspørgeskema - forældreformular 50 (CHQ-PF50)
12 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glutamat Plasma Koncentration
Tidsramme: 12 uger
Glutamat Plasma Koncentration
12 uger
GABA Plasma Koncentration
Tidsramme: 12 uger
GABA Plasma Koncentration
12 uger
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsramme: 12 uger
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
12 uger
Maksimal plasmakoncentration [Cmax]
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v5.0
12 uger
Maksimal plasmakoncentration [Cmax] forhold til RSBQ
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere med positiv Maksimal Plasma Koncentration [Cmax] relation med RSBQ
12 uger
Andre aminosyreplasmakoncentrationer
Tidsramme: 12 uger
Andre aminosyreplasmakoncentrationer
12 uger
Mål for gen-DNA-varianter og gen-RNA-ekspressioner
Tidsramme: 12 uger
Antal deltagere med aktiv dosis sammenlignede gen-DNA-varianter og gen-RNA-ekspressioner
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Samarbejdspartnere

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2023

Studieafslutning (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

11. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANAVEX2-73-RS-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med ANAVEX2-73 oral væske

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner