Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ANAVEX2-73-studie på pediatriska patienter med Retts syndrom (EXCELLENCE)

18 augusti 2023 uppdaterad av: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 är en fas 2/3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad säkerhets- och effektstudie i pediatriska patienter med RTT

ANAVEX2-73-RS-003 är en fas 2/3, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad dosökningsstudie, säkerhet, tolerabilitet och effekt hos patienter 5-17 år med RTT med användning av endpoints inklusive flera kliniska och explorativa molekylära och explorativa biokemiska åtgärder.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas 2/3-effektstudie är utformad som en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie.

Detta är en 12-veckors placebokontrollerad studie av ANAVEX2-73 oral lösning för behandling av patienter med RTT 5-17 år. Ett frivilligt alternativ kommer att erbjudas för alla patienter som uppfyller exponeringskriterierna för ANAVEX2-73 att fortsätta en 48-veckors öppen förlängning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

92

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Storbritannien
      • Edinburgh, Storbritannien, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Storbritannien, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Storbritannien, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 17 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 5 år till 17 (inklusive).
  • Diagnos av klassisk RTT, enligt 2010 års kriterier, och en MECP2-mutation.
  • Stadium efter regression, definierat som ≥ 6 månader sedan senaste förlust av talat språk eller motoriska (fina eller grova) färdigheter.
  • Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) poäng på 4 eller högre vid screening.
  • Nuvarande farmakologisk behandlingsregim, inklusive kosttillskott, har varit stabil i minst 4 veckor.
  • Om på AED:er, tillåts 1-4 AED. Behandlingen måste vara stabil (läkemedel, dos, administreringsintervall) i 30 dagar före inskrivning.
  • Om försökspersonen redan får stabila icke-farmakologiska utbildnings-, beteende- och/eller kostinterventioner, måste deltagandet i dessa program ha varit kontinuerligt under de 90 dagarna före screeningbesöket och försökspersonerna eller deras förälder/vårdgivare/LAR kommer inte att initiera valfritt nya eller modifiera pågående insatser under studiens varaktighet.
  • Ämnets vårdgivare/LAR är engelsktalande och har tillräckliga språkkunskaper för att klara vårdgivarbedömningarna och har förmåga att föra korrekta anfallsdagböcker.
  • Om deltagaren är en kvinna i fertil ålder (WOCBP#) krävs ett negativt urin- eller serumgraviditetstest för att bekräfta att hon inte är gravid.
  • Innan studiespecifika procedurer genomförs måste försökspersonens förälder/vårdgivare/LAR lämna skriftligt informerat samtycke. Om tillämpligt måste forskargruppen försöka inhämta samtycke från båda föräldrarna.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har ett progressivt medicinskt eller neurologiskt tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle störa genomförandet av studien.
  • Aktuell kliniskt signifikant systemisk sjukdom som sannolikt kommer att resultera i försämring av patientens tillstånd eller påverka patientens säkerhet under studien.
  • Historik eller kliniskt uppenbart neurologiskt (t.ex. huvudtrauma med medvetslöshet) eller psykiatriskt tillstånd som utredaren bedömer kan störa tolkningen av data.
  • Indikation på leversjukdom, definierad av serumnivåer av ALAT (SGPT), ASAT (SGOT) eller alkaliskt fosfatas över 3x övre normalgräns (ULN) som bestämts under screening.
  • Behandling med immunsuppressiva läkemedel (t.ex. systemiska kortikosteroider) inom de senaste 90 dagarna (topiska och nasala kortikosteroider och inhalerade kortikosteroider för astma är tillåtna) eller kemoterapeutiska medel för malignitet under de senaste 3 åren.
  • Andra kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk, neurologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersökning (t.ex. lång QT) som kan äventyra studien eller vara skadlig för deltagaren.
  • All känd överkänslighet mot något av hjälpämnena i studieläkemedlet eller placeboformuleringen.
  • Annan komorbid eller kronisk sjukdom utöver den som är känd för att vara associerad med RTT.
  • Försökspersoner som planerar att initiera eller ändra farmakologisk eller icke-farmakologisk intervention under studiens gång.
  • Försökspersoner som tar ett annat prövningsläkemedel för närvarande eller inom de senaste 30 dagarna.
  • Alla andra kriterier (såsom ett kliniskt signifikant blodprovsresultat), som enligt utredarens åsikt skulle kunna störa studiens genomförande eller resultat.
  • Behandling med starka hämmare eller inducerare av CYP3A4 eller CYP2C19 är inte stabil (läkemedel, dos) under 30 dagar före screening. Även om dessa mediciner inte är uteslutna, rekommenderas försiktighet vid inskrivning av deltagare på potenta CYP3A4- eller CYP2C19-inducerare eller -hämmare (se respektive avsnitt).
  • Patienter med nedsatt lever- och njurfunktion.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ANAVEX2-73 Aktiv
ANAVEX2-73 flytande oral lösning
Läkemedel: ANAVEX2-73 oral vätska
Flytande oral lösning
Andra namn:
  • Blarcamesine
Placebo-jämförare: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo flytande oral lösning
Läkemedel: Placebo oral vätska
Flytande oral lösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
RSBQ
Tidsram: 12 veckor
Ändring från baseline till End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totalpoäng
12 veckor
Incidenter av negativa händelser
Tidsram: 12 veckor
Ändra från baseline till End of Treatment (EOT)
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ångest, depression och humörskala (ADAMS)
Tidsram: 12 veckor
Ångest, depression och humörskala (ADAMS)
12 veckor
Motor Behavioral Assessment-7 dynamiska pediatriska föremål (MBA-Ped7)
Tidsram: 12 veckor
Motor Behavioral Assessment-7 dynamiska pediatriska föremål (MBA-Ped7)
12 veckor
Barns sömnvanor Questionnaire (CSHQ)
Tidsram: 12 veckor
Barns sömnvanor Questionnaire (CSHQ)
12 veckor
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
Tidsram: 12 veckor
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
12 veckor
Förekomst av negativa händelser
Tidsram: 12 veckor
Förekomst av negativa händelser
12 veckor
CGI-I
Tidsram: 12 veckor
Ändring från baslinje till End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) poäng
12 veckor
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (underuppsättning av RSBQ)
Tidsram: 12 veckor
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (underuppsättning av RSBQ)
12 veckor
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
Tidsram: 12 veckor
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
12 veckor
Frågeformulär för barnhälsa - Föräldraformulär 50 (CHQ-PF50)
Tidsram: 12 veckor
Frågeformulär för barnhälsa - Föräldraformulär 50 (CHQ-PF50)
12 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Glutamat Plasma Koncentration
Tidsram: 12 veckor
Glutamat Plasma Koncentration
12 veckor
GABA Plasma Koncentration
Tidsram: 12 veckor
GABA Plasma Koncentration
12 veckor
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsram: 12 veckor
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
12 veckor
Maximal plasmakoncentration [Cmax]
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar enligt CTCAE v5.0
12 veckor
Maximal plasmakoncentration [Cmax] förhållande med RSBQ
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare med ett positivt förhållande mellan maximal plasmakoncentration [Cmax] med RSBQ
12 veckor
Andra aminosyrakoncentrationer i plasma
Tidsram: 12 veckor
Andra aminosyrakoncentrationer i plasma
12 veckor
Mät på gen-DNA-varianter och gen-RNA-uttryck
Tidsram: 12 veckor
Antal deltagare med aktiv dos jämfört gen-DNA-varianter och gen-RNA-uttryck
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Samarbetspartners

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2023

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 mars 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 mars 2020

Första postat (Faktisk)

11 mars 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ANAVEX2-73-RS-003

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera