Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ANAVEX2-73-onderzoek bij pediatrische patiënten met het Rett-syndroom (EXCELLENCE)

18 augustus 2023 bijgewerkt door: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 is een fase 2/3, dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek bij pediatrische patiënten met RTT

ANAVEX2-73-RS-003 is een fase 2/3, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde dosisescalatie, veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie bij patiënten van 5-17 jaar met RTT waarbij gebruik wordt gemaakt van eindpunten, waaronder meerdere klinische en verkennende moleculaire en biochemische maatregelen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2/3 werkzaamheidsstudie is opgezet als een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie.

Dit is een 12 weken durend placebogecontroleerd onderzoek met ANAVEX2-73 orale oplossing voor de behandeling van patiënten met RTT van 5-17 jaar oud. Er zal een vrijwillige optie worden aangeboden voor alle patiënten die voldoen aan de blootstellingscriteria voor ANAVEX2-73 om een ​​open-label extensie van 48 weken voort te zetten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

92

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australië, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Canada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Verenigd Koninkrijk, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 5 jaar tot 17 (inclusief).
  • Diagnose van klassieke RTT, volgens de criteria van 2010, en een MECP2-mutatie.
  • Post-regressiefase, gedefinieerd als ≥ 6 maanden sinds het laatste verlies van gesproken taal of motorische (fijne of grove) vaardigheden.
  • Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) score van 4 of hoger bij screening.
  • Het huidige farmacologische behandelingsregime, inclusief supplementen, is gedurende ten minste 4 weken stabiel gebleven.
  • Indien op AED's, 1-4 AED's toegestaan. De behandeling moet gedurende 30 dagen voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn (geneesmiddel, dosis, toedieningsinterval).
  • Als de proefpersoon al stabiele niet-farmacologische educatieve, gedrags- en/of dieetinterventies krijgt, moet de deelname aan deze programma's gedurende de 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek ononderbroken zijn geweest en zullen proefpersonen of hun ouder/verzorger/LAR niet vrijwillig starten nieuwe of wijzigen lopende interventies voor de duur van de studie.
  • De verzorger/LAR van de proefpersoon spreekt Engels en heeft voldoende taalvaardigheid om de beoordelingen door de verzorger te voltooien en heeft de mogelijkheid om nauwkeurige aanvalsdagboeken bij te houden.
  • Als de deelnemer een vrouw is die zwanger kan worden (WOCBP#), is een negatieve urine- of serumzwangerschapstest vereist om te bevestigen dat ze niet zwanger is.
  • Voorafgaand aan het uitvoeren van studiespecifieke procedures, moet de ouder/verzorger/LAR van de proefpersoon schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Indien van toepassing moet het onderzoeksteam proberen om toestemming te krijgen van beide ouders.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een progressieve medische of neurologische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering van het onderzoek zou verstoren.
  • Huidige klinisch significante systemische ziekte die waarschijnlijk zal leiden tot verslechtering van de toestand van de patiënt of de veiligheid van de patiënt zal aantasten tijdens het onderzoek.
  • Voorgeschiedenis of klinisch evidente neurologische (bijv. hoofdtrauma met bewustzijnsverlies) of psychiatrische aandoening waarvan de onderzoeker meent dat deze de interpreteerbaarheid van gegevens kan verstoren.
  • Indicatie van leverziekte, gedefinieerd door serumspiegels van ALT (SGPT), AST (SGOT) of alkalische fosfatase boven 3x bovengrens van normaal (ULN) zoals bepaald tijdens screening.
  • Behandeling met immunosuppressiva (bijv. systemische corticosteroïden) in de afgelopen 90 dagen (topische en nasale corticosteroïden en inhalatiecorticosteroïden voor astma zijn toegestaan) of chemotherapeutica voor maligniteit in de afgelopen 3 jaar.
  • Andere klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk, neurologisch, laboratorium- of elektrocardiogram (ECG) onderzoek (bijv. lange QT) die het onderzoek in gevaar kunnen brengen of schadelijk kunnen zijn voor de deelnemer.
  • Elke bekende overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel of de placeboformulering.
  • Andere comorbide of chronische ziekten waarvan bekend is dat ze niet geassocieerd zijn met RTT.
  • Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen.
  • Proefpersonen die momenteel of in de afgelopen 30 dagen een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruiken.
  • Elk ander criterium (zoals een klinisch significant resultaat van een bloedonderzoek), dat naar de mening van de onderzoeker het verloop of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen beïnvloeden.
  • Behandeling met sterke remmers of inductoren van CYP3A4 of CYP2C19 is niet stabiel (geneesmiddel, dosis) gedurende 30 dagen voorafgaand aan de screening. Hoewel deze medicijnen niet zijn uitgesloten, is voorzichtigheid geboden wanneer deelnemers worden ingeschreven voor krachtige CYP3A4- of CYP2C19-inductoren of -remmers (zie de respectievelijke rubriek).
  • Patiënten met lever- en nierinsufficiëntie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ANAVEX2-73 Actief
ANAVEX2-73 vloeibare orale oplossing
Geneesmiddel: ANAVEX2-73 orale vloeistof
Vloeibare orale oplossing
Andere namen:
  • Blarcamesine
Placebo-vergelijker: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo vloeibare orale oplossing
Geneesmiddel: Placebo orale vloeistof
Vloeibare orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
RSBQ
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering van baseline tot End of Treatment (EOT) in de Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totale score
12 weken
Incidenten van ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering van baseline tot einde van de behandeling (EOT)
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
Tijdsspanne: 12 weken
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
12 weken
Motorische gedragsanalyse - 7 dynamische pediatrische items (MBA-Ped7)
Tijdsspanne: 12 weken
Motorische gedragsanalyse - 7 dynamische pediatrische items (MBA-Ped7)
12 weken
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
Tijdsspanne: 12 weken
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
12 weken
Inbeslagnemingsfrequentie via aanvalsdagboek
Tijdsspanne: 12 weken
Inbeslagnemingsfrequentie via aanvalsdagboek
12 weken
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 12 weken
Incidentie van bijwerkingen
12 weken
CGI-I
Tijdsspanne: 12 weken
Verandering van baseline tot End of Treatment (EOT) in de Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)-score
12 weken
RSBQ Emotionele factor-pediatrisch (subset van de RSBQ)
Tijdsspanne: 12 weken
RSBQ Emotionele factor-pediatrisch (subset van de RSBQ)
12 weken
Rett Syndroom Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
Tijdsspanne: 12 weken
Rett Syndroom Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
12 weken
Vragenlijst voor de gezondheid van kinderen - ouderformulier 50 (CHQ-PF50)
Tijdsspanne: 12 weken
Vragenlijst voor de gezondheid van kinderen - ouderformulier 50 (CHQ-PF50)
12 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glutamaat plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
Glutamaat plasmaconcentratie
12 weken
GABA-plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 12 weken
GABA-plasmaconcentratie
12 weken
Genetische variant SIGMAR1, COMT
Tijdsspanne: 12 weken
Genetische variant SIGMAR1, COMT
12 weken
Maximale plasmaconcentratie [Cmax]
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v5.0
12 weken
Maximale plasmaconcentratie [Cmax] relatie met RSBQ
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers met positieve maximale plasmaconcentratie [Cmax] relatie met RSBQ
12 weken
Andere aminozuurplasmaconcentraties
Tijdsspanne: 12 weken
Andere aminozuurplasmaconcentraties
12 weken
Meten van gen-DNA-varianten en gen-RNA-expressies
Tijdsspanne: 12 weken
Aantal deelnemers met actieve dosis vergeleek gen-DNA-varianten en gen-RNA-expressies
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Medewerkers

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ANAVEX2-73-RS-003

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren