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레트 증후군 소아 환자에 대한 ANAVEX2-73 연구 (EXCELLENCE)

2023년 8월 18일 업데이트: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003은 RTT 소아 환자에 대한 2/3상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 안전성 및 효능 연구입니다.

ANAVEX2-73-RS-003은 5~17세의 RTT 환자를 대상으로 한 이중맹검, 무작위배정, 위약 대조 용량 증량 안전성, 내약성 및 효능 연구로, 여러 임상 및 탐색적 분자 및 생화학적 조치.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 2/3상 효능 연구는 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구로 설계되었습니다.

이것은 5~17세의 RTT 환자 치료를 위한 ANAVEX2-73 경구 용액의 12주 위약 대조 연구입니다. 48주 오픈라벨 연장을 지속하기 위해 ANAVEX2-73의 노출 기준을 충족하는 모든 환자에게 자발적 옵션이 제공될 예정이다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

92

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, 영국, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, 영국, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • 호주
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3084
        • Austin Health

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 5세 이상 ~ 17세(포함).
  • 2010 기준 및 MECP2 돌연변이에 따른 고전적 RTT의 진단.
  • 구어 또는 운동(미세 또는 총체) 기술의 마지막 상실 이후 ≥ 6개월로 정의되는 퇴행 후 단계.
  • 임상 전반 인상 - 스크리닝 시 심각도(CGI-S) 점수 4 이상.
  • 보충제를 포함한 현재의 약물 치료 요법은 최소 4주 동안 안정적이었습니다.
  • AED의 경우 1-4개의 AED가 허용됩니다. 치료는 등록 전 30일 동안 안정적이어야 합니다(약물, 용량, 투여 간격).
  • 피험자가 이미 안정적인 비약물 교육, 행동 및/또는 식이 중재를 받고 있는 경우, 이러한 프로그램에 대한 참여는 스크리닝 방문 전 90일 동안 지속되어야 하며 피험자 또는 그의 부모/간병인/LAR은 선택적으로 시작하지 않습니다. 연구 기간 동안 진행 중인 중재를 새롭게 하거나 수정합니다.
  • 피험자의 간병인/LAR은 영어를 구사하고 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력이 있으며 정확한 발작 일지를 작성할 수 있는 능력이 있습니다.
  • 참가자가 가임기 여성(WOCBP#)인 경우, 임신이 아님을 확인하기 위해 음성 소변 또는 혈청 임신 검사가 필요합니다.
  • 특정 연구 절차를 수행하기 전에 피험자의 부모/보호자/LAR은 사전 서면 동의를 제공해야 합니다. 해당되는 경우 연구팀은 두 부모의 동의를 얻으려고 시도해야 합니다.

제외 기준:

  • 연구자의 의견에 따라 연구 수행을 방해할 진행성 의학적 또는 신경학적 상태를 가진 환자.
  • 연구 동안 환자의 상태를 악화시키거나 환자의 안전에 영향을 미칠 가능성이 있는 현재 임상적으로 중요한 전신 질환.
  • 병력 또는 임상적으로 명백한 신경학적(예: 의식 상실을 동반한 두부 외상) 또는 연구자가 데이터의 해석 가능성을 방해할 수 있다고 생각하는 정신 질환.
  • ALT(SGPT), AST(SGOT) 또는 스크리닝 중에 결정된 정상 상한치(ULN)의 3배를 초과하는 알칼리성 포스파타아제의 혈청 수준으로 정의되는 간 질환의 징후.
  • 지난 90일 이내에 면역억제제(예: 전신 코르티코스테로이드)로 치료(천식에 대한 국소 및 비강 코르티코스테로이드 및 흡입 코르티코스테로이드가 허용됨) 또는 지난 3년 이내에 악성 종양에 대한 화학요법제 치료.
  • 신체적, 신경학적, 검사실 또는 심전도(ECG) 검사(예: 긴 QT)에서 연구를 손상시키거나 참가자에게 해로울 수 있는 기타 임상적으로 유의한 이상.
  • 연구 약물 또는 위약 제형에 함유된 임의의 부형제에 대한 모든 알려진 과민성.
  • RTT와 관련된 것으로 알려진 것 이외의 다른 동반이환 또는 만성 질환.
  • 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물학적 개입을 시작하거나 변경할 계획인 피험자.
  • 현재 또는 지난 30일 이내에 다른 연구용 약물을 복용 중인 피험자.
  • 조사자의 의견에 연구 수행 또는 결과를 방해할 수 있는 임의의 기타 기준(예: 임상적으로 유의한 스크리닝 혈액 검사 결과).
  • CYP3A4 또는 CYP2C19의 강력한 억제제 또는 유도제를 사용한 치료는 스크리닝 전 30일 동안 안정적이지 않습니다(약물, 용량). 이러한 약물이 배제되지는 않지만 참가자를 강력한 CYP3A4 또는 CYP2C19 유도제 또는 억제제에 등록할 때 주의해야 합니다(해당 섹션 참조).
  • 간 및 신장 장애가 있는 환자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ANAVEX2-73 액티브
ANAVEX2-73 액상내복액
의약품: ANAVEX2-73 구강 액체
액상 구강 용액
다른 이름들:
  • 블라카메신
위약 비교기: ANAVEX2-73 위약
플라시보 액상 구강 용액
의약품: 위약 구강 액체
액상 구강 용액

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RSBQ
기간: 12주
Rett Syndrome Behavior Questionnaire(RSBQ) 총 점수에서 기준선에서 치료 종료(EOT)까지의 변화
12주
이상반응 발생
기간: 12주
기준선에서 치료 종료(EOT)까지의 변화
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS)
기간: 12주
불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS)
12주
운동 행동 평가-7 동적 소아 항목(MBA-Ped7)
기간: 12주
운동 행동 평가-7 동적 소아 항목(MBA-Ped7)
12주
어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)
기간: 12주
어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)
12주
발작 일지를 통한 발작 빈도
기간: 12주
발작 일지를 통한 발작 빈도
12주
부작용의 발생률
기간: 12주
부작용의 발생률
12주
CGI-I
기간: 12주
CGI-I(Clinical Global Impression Improvement Scale) 점수에서 기준선에서 치료 종료(EOT)까지의 변화
12주
RSBQ 감정적 요인-소아(RSBQ의 하위 집합)
기간: 12주
RSBQ 감정적 요인-소아(RSBQ의 하위 집합)
12주
레트 증후군 간병인 재고 평가(RTT CIA)
기간: 12주
레트 증후군 간병인 재고 평가(RTT CIA)
12주
아동 건강 설문지-부모 양식 50(CHQ-PF50)
기간: 12주
아동 건강 설문지-부모 양식 50(CHQ-PF50)
12주

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
글루타메이트 혈장 농도
기간: 12주
글루타메이트 혈장 농도
12주
GABA 플라즈마 농도
기간: 12주
GABA 플라즈마 농도
12주
유전자 변형 SIGMAR1, COMT
기간: 12주
유전자 변형 SIGMAR1, COMT
12주
최대 혈장 농도[Cmax]
기간: 12주
CTCAE v5.0으로 평가한 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
12주
최대 혈장 농도[Cmax]와 RSBQ의 관계
기간: 12주
RSBQ와 긍정적인 최대 혈장 농도[Cmax] 관계가 있는 참가자 수
12주
기타 아미노산 혈장 농도
기간: 12주
기타 아미노산 혈장 농도
12주
유전자 DNA 변이체 및 유전자 RNA 발현 측정
기간: 12주
유전자 DNA 변이체와 유전자 RNA 발현을 비교한 활성 용량 참가자 수
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Anavex Life Sciences Corp.

협력자

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2023년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 8일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 8월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ANAVEX2-73-RS-003

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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