Estudo ANAVEX2-73 em pacientes pediátricos com síndrome de Rett (EXCELLENCE)
18 de agosto de 2023 atualizado por: Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73-RS-003 é um estudo de segurança e eficácia de fase 2/3, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo em pacientes pediátricos com RTT
ANAVEX2-73-RS-003 é um estudo de segurança, tolerabilidade e eficácia de escalonamento de dose controlado por placebo, duplo-cego, randomizado e de Fase 2/3 em pacientes de 5 a 17 anos de idade com RTT usando endpoints, incluindo múltiplas análises clínicas e moleculares exploratórias e medidas bioquímicas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo de eficácia de Fase 2/3 foi concebido como um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo.
Este é um estudo de 12 semanas controlado por placebo de ANAVEX2-73 solução oral para o tratamento de pacientes com RTT de 5 a 17 anos de idade. Uma opção voluntária será oferecida para todos os pacientes que atenderem aos critérios de exposição para ANAVEX2-73 para continuar uma extensão aberta de 48 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
92
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3084
- Austin Health
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Children's Hospital LHSC
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Toronto, Ontario, Canadá, M5H 3W4
- Holland Bloorview Kids Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
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London, Reino Unido, SE5 8AF
- King's College of London
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Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Manchester CGM, St Mary's Hospital
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Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 5 anos a 17 (inclusive).
- Diagnóstico de RTT clássico, de acordo com os critérios de 2010, e uma mutação MECP2.
- Estágio pós-regressão, definido como ≥ 6 meses desde a última perda da linguagem falada ou habilidades motoras (finas ou grosseiras).
- Impressão clínica global - Pontuação de gravidade (CGI-S) de 4 ou superior na triagem.
- O regime de tratamento farmacológico atual, incluindo suplementos, tem se mantido estável por pelo menos 4 semanas.
- Se em AEDs, 1-4 AEDs permitidos. O tratamento deve ser estável (medicamento, dose, intervalo de administração) por 30 dias antes da inscrição.
- Se o sujeito já estiver recebendo intervenções educacionais, comportamentais e/ou dietéticas não farmacológicas estáveis, a participação nesses programas deve ter sido contínua durante os 90 dias anteriores à visita de triagem e os sujeitos ou seus pais/responsáveis/LAR não iniciarão eletivamente novas ou modificar intervenções em andamento durante o estudo.
- O cuidador/LAR do indivíduo fala inglês e possui habilidades linguísticas suficientes para concluir as avaliações do cuidador e tem a capacidade de manter diários de convulsões precisos.
- Se a participante for uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP#), é necessário um teste de gravidez de urina ou soro negativo para confirmar que ela não está grávida.
- Antes da condução dos procedimentos específicos do estudo, o pai/responsável/LAR do sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito. Se aplicável, a equipe de pesquisa deve tentar obter o consentimento de ambos os pais.
Critério de exclusão:
- Pacientes que têm uma condição médica ou neurológica progressiva que, na opinião do investigador, interferiria na condução do estudo.
- Doença sistêmica atual clinicamente significativa que provavelmente resultará na deterioração da condição do paciente ou afetará a segurança do paciente durante o estudo.
- História ou condição neurológica clinicamente evidente (por exemplo, traumatismo craniano com perda de consciência) ou psiquiátrica que o Investigador considere que pode interferir na interpretabilidade dos dados.
- Indicação de doença hepática, definida por níveis séricos de ALT (SGPT), AST (SGOT) ou fosfatase alcalina acima de 3x o limite superior do normal (LSN), conforme determinado durante a triagem.
- Tratamento com medicamentos imunossupressores (p.
- Outra anormalidade clinicamente significativa no exame físico, neurológico, laboratorial ou eletrocardiograma (ECG) (por exemplo, QT longo) que possa comprometer o estudo ou prejudicar o participante.
- Qualquer hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos excipientes contidos na droga do estudo ou formulação placebo.
- Outra comorbidade ou doença crônica além daquela conhecida por estar associada ao RTT.
- Indivíduos que planejam iniciar ou alterar intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o estudo.
- Indivíduos tomando outro medicamento experimental atualmente ou nos últimos 30 dias.
- Quaisquer outros critérios (como um resultado de exame de sangue de triagem clinicamente significativo) que, na opinião do investigador, possam interferir na condução ou resultado do estudo.
- O tratamento com fortes inibidores ou indutores de CYP3A4 ou CYP2C19 não é estável (medicamento, dose) por 30 dias antes da triagem. Embora esses medicamentos não sejam excluídos, recomenda-se cautela ao inscrever participantes em potentes indutores ou inibidores de CYP3A4 ou CYP2C19 (consulte a respectiva seção).
- Pacientes com insuficiência hepática e renal.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ANAVEX2-73 Ativo
ANAVEX2-73 solução oral líquida
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Solução oral líquida
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo solução oral líquida
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Solução oral líquida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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RSBQ
Prazo: 12 semanas
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Mudança desde a linha de base até o final do tratamento (EOT) no Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ) Pontuação total
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12 semanas
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Incidentes de Eventos Adversos
Prazo: 12 semanas
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Mudança da linha de base até o final do tratamento (EOT)
|
12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 12 semanas
|
Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
|
12 semanas
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Avaliação Comportamental Motora-7 itens pediátricos dinâmicos (MBA-Ped7)
Prazo: 12 semanas
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Avaliação Comportamental Motora-7 itens pediátricos dinâmicos (MBA-Ped7)
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12 semanas
|
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Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
Prazo: 12 semanas
|
Questionário de Hábitos de Sono Infantil (CSHQ)
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12 semanas
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Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
Prazo: 12 semanas
|
Frequência de convulsões por meio do diário de convulsões
|
12 semanas
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: 12 semanas
|
Incidência de Eventos Adversos
|
12 semanas
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CGI-I
Prazo: 12 semanas
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Alteração da linha de base até o final do tratamento (EOT) na pontuação da Escala de Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I)
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12 semanas
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RSBQ Emotional Factor-Pediatric (subconjunto do RSBQ)
Prazo: 12 semanas
|
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (subconjunto do RSBQ)
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12 semanas
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Avaliação do Inventário de Cuidadores da Síndrome de Rett (RTT CIA)
Prazo: 12 semanas
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Avaliação do Inventário de Cuidadores da Síndrome de Rett (RTT CIA)
|
12 semanas
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Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais 50 (CHQ-PF50)
Prazo: 12 semanas
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Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais 50 (CHQ-PF50)
|
12 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentração plasmática de glutamato
Prazo: 12 semanas
|
Concentração plasmática de glutamato
|
12 semanas
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Concentração plasmática de GABA
Prazo: 12 semanas
|
Concentração plasmática de GABA
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12 semanas
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Variante genética SIGMAR1, COMT
Prazo: 12 semanas
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Variante genética SIGMAR1, COMT
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12 semanas
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Concentração plasmática máxima [Cmax]
Prazo: 12 semanas
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado por CTCAE v5.0
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12 semanas
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Relação da concentração plasmática máxima [Cmax] com RSBQ
Prazo: 12 semanas
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Número de participantes com relação positiva de Concentração Plasmática Máxima [Cmax] com RSBQ
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12 semanas
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Outras concentrações plasmáticas de aminoácidos
Prazo: 12 semanas
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Outras concentrações plasmáticas de aminoácidos
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12 semanas
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Medida de variantes de DNA de genes e expressões de RNA de genes
Prazo: 12 semanas
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Número de participantes com variantes de DNA de gene comparadas com dose ativa e expressões de RNA de gene
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12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de julho de 2020
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
11 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de agosto de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de agosto de 2023
Última verificação
1 de agosto de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- ANAVEX2-73-RS-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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