Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ANAVEX2-73 Badanie z udziałem pacjentów pediatrycznych z zespołem Retta (EXCELLENCE)

18 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 to badanie fazy 2/3, podwójnie ślepej próby, randomizowane, kontrolowane placebo, dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów pediatrycznych z RTT

ANAVEX2-73-RS-003 to randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 z podwójnie ślepą próbą zwiększania dawki, tolerancji i skuteczności u pacjentów w wieku 5-17 lat z RTT z wykorzystaniem punktów końcowych, w tym wielu klinicznych i eksploracyjnych badań molekularnych i środki biochemiczne.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie skuteczności fazy 2/3 zostało zaprojektowane jako podwójnie ślepe, randomizowane badanie kontrolowane placebo.

Jest to 12-tygodniowe badanie kontrolowane placebo dotyczące stosowania roztworu doustnego ANAVEX2-73 w leczeniu pacjentów z RTT w wieku 5-17 lat. Wszystkim pacjentom, którzy spełnią kryteria ekspozycji na ANAVEX2-73, zostanie zaoferowana dobrowolna opcja kontynuacji 48-tygodniowego otwartego przedłużenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

92

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH16 4TJ
        • Royal Hospital For Children
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 5 lat do 17 lat (włącznie).
  • Rozpoznanie klasycznego RTT według kryteriów z 2010 roku i mutacji MECP2.
  • Etap postregresyjny, definiowany jako ≥ 6 miesięcy od ostatniej utraty języka mówionego lub zdolności motorycznych (dobrych lub ogólnych).
  • Całkowity obraz kliniczny — nasilenie (CGI-S) 4 lub więcej podczas badania przesiewowego.
  • Obecny schemat leczenia farmakologicznego, w tym suplementacja, jest stabilny od co najmniej 4 tygodni.
  • Jeśli na AED, dozwolone 1-4 AED. Leczenie musi być stabilne (lek, dawka, przerwa w podawaniu) przez 30 dni przed włączeniem.
  • Jeśli pacjent otrzymuje już stabilne niefarmakologiczne interwencje edukacyjne, behawioralne i/lub dietetyczne, uczestnictwo w tych programach musi być nieprzerwane przez 90 dni przed wizytą przesiewową, a badani lub ich rodzic/opiekun/LAR nie będą planowo inicjować nowe lub zmodyfikować trwające interwencje na czas trwania badania.
  • Opiekun pacjenta/LAR mówi po angielsku i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć ocenę opiekuna i ma możliwość prowadzenia dokładnego dziennika napadów.
  • Jeśli uczestnikiem jest kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP#), wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy, aby potwierdzić, że nie jest w ciąży.
  • Przed przeprowadzeniem procedur specyficznych dla badania rodzic/opiekun/LAR uczestnika musi przedstawić pisemną świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zespół badawczy musi podjąć próbę uzyskania zgody obojga rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z postępującym schorzeniem medycznym lub neurologicznym, który w opinii badacza mógłby zakłócić przebieg badania.
  • Obecna klinicznie istotna choroba ogólnoustrojowa, która może spowodować pogorszenie stanu pacjenta lub wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania.
  • Historia lub jawne klinicznie objawy neurologiczne (np. uraz głowy z utratą przytomności) lub psychiatryczne, które zdaniem badacza mogą zakłócać interpretację danych.
  • Wskazanie na chorobę wątroby, określone przez poziomy ALT (SGPT), AST (SGOT) w surowicy lub fosfatazy alkalicznej powyżej 3-krotności górnej granicy normy (GGN), jak określono podczas badań przesiewowych.
  • Leczenie lekami immunosupresyjnymi (np. ogólnoustrojowymi kortykosteroidami) w ciągu ostatnich 90 dni (dozwolone są miejscowe i donosowe kortykosteroidy oraz wziewne kortykosteroidy w przypadku astmy) lub chemioterapeutykami w leczeniu nowotworów złośliwych w ciągu ostatnich 3 lat.
  • Inne istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniu fizycznym, neurologicznym, laboratoryjnym lub elektrokardiogramie (EKG) (np. długi odstęp QT), które mogą zagrozić badaniu lub być szkodliwe dla uczestnika.
  • Jakakolwiek znana nadwrażliwość na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w badanym leku lub w preparacie placebo.
  • Inna współistniejąca lub przewlekła choroba poza tą, o której wiadomo, że jest związana z RTT.
  • Pacjenci, którzy planują rozpocząć lub zmienić interwencję farmakologiczną lub niefarmakologiczną w trakcie badania.
  • Osoby przyjmujące inny badany lek obecnie lub w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Wszelkie inne kryteria (takie jak klinicznie istotny wynik przesiewowego badania krwi), które w opinii badacza mogłyby zakłócić przebieg lub wynik badania.
  • Leczenie silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4 lub CYP2C19 nie jest stabilne (lek, dawka) przez 30 dni przed skriningiem. Chociaż te leki nie są wykluczone, zaleca się ostrożność podczas włączania uczestników do leczenia silnymi induktorami lub inhibitorami CYP3A4 lub CYP2C19 (patrz odpowiednia sekcja).
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby i nerek.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ANAVEX2-73 Aktywny
ANAVEX2-73 płynny roztwór doustny
Lek: ANAVEX2-73 płyn doustny
Płynny roztwór doustny
Inne nazwy:
  • Blarcamezyna
Komparator placebo: ANAVEX2-73 Placebo
Płynny roztwór doustny placebo
Lek: Płyn doustny placebo
Płynny roztwór doustny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
RSBQ
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana od stanu wyjściowego do końca leczenia (EOT) w Kwestionariuszu Zachowania Zespołu Retta (RSBQ) Łączny wynik
12 tygodni
Przypadki zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do zakończenia leczenia (EOT)
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala lęku, depresji i nastroju (ADAMS)
12 tygodni
Ocena zachowania motorycznego – 7 dynamicznych elementów pediatrycznych (MBA-Ped7)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena zachowania motorycznego – 7 dynamicznych elementów pediatrycznych (MBA-Ped7)
12 tygodni
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Kwestionariusz nawyków snu dzieci (CSHQ)
12 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
Ramy czasowe: 12 tygodni
Częstotliwość napadów za pomocą dziennika napadów
12 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 12 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych
12 tygodni
CGI-I
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do końca leczenia (EOT) w punktacji Globalnej Skali Poprawy Wrażenia Klinicznego (CGI-I)
12 tygodni
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (podzbiór RSBQ)
Ramy czasowe: 12 tygodni
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (podzbiór RSBQ)
12 tygodni
Ocena inwentarza opiekuna z zespołem Retta (RTT CIA)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Ocena inwentarza opiekuna z zespołem Retta (RTT CIA)
12 tygodni
Kwestionariusz zdrowia dziecka – formularz dla rodziców 50 (CHQ-PF50)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Kwestionariusz zdrowia dziecka – formularz dla rodziców 50 (CHQ-PF50)
12 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie glutaminianu w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Stężenie glutaminianu w osoczu
12 tygodni
Stężenie GABA w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Stężenie GABA w osoczu
12 tygodni
Wariant genetyczny SIGMAR1, COMT
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wariant genetyczny SIGMAR1, COMT
12 tygodni
Maksymalne stężenie w osoczu [Cmax]
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v5.0
12 tygodni
Związek maksymalnego stężenia w osoczu [Cmax] z RSBQ
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników z dodatnią zależnością maksymalnego stężenia w osoczu [Cmax] z RSBQ
12 tygodni
Inne stężenia aminokwasów w osoczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Inne stężenia aminokwasów w osoczu
12 tygodni
Miara wariantów DNA genów i ekspresji genów RNA
Ramy czasowe: 12 tygodni
Liczba uczestników z dawką aktywną porównała warianty DNA genów i ekspresje genów RNA
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Współpracownicy

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANAVEX2-73-RS-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Badania kliniczne na ANAVEX2-73 płyn doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj