Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ANAVEX2-73 у педиатрических пациентов с синдромом Ретта (EXCELLENCE)

18 августа 2023 г. обновлено: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 — это двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование безопасности и эффективности фазы 2/3 у детей с синдромом Ретта.

ANAVEX2-73-RS-003 — это двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое исследование безопасности, переносимости и эффективности повышения дозы у пациентов в возрасте 5–17 лет с RTT с использованием конечных точек, включая множественные клинические и исследовательские молекулярные и биохимические меры.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование эффективности фазы 2/3 разработано как двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.

Это 12-недельное плацебо-контролируемое исследование перорального раствора ANAVEX2-73 для лечения пациентов с RTT в возрасте 5-17 лет. Всем пациентам, отвечающим критериям воздействия ANAVEX2-73, будет предложен добровольный вариант продолжения 48-недельного открытого продления.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

92

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3084
        • Austin Health
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Канада, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Соединенное Королевство, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от ≥ 5 лет до 17 лет (включительно).
  • Диагноз классический RTT по критериям 2010 г. и мутация MECP2.
  • Стадия пострегрессии, определяемая как ≥ 6 месяцев с момента последней потери разговорной речи или моторики (мелкой или грубой).
  • Общее клиническое впечатление — оценка тяжести (CGI-S) 4 или выше при скрининге.
  • Текущая схема фармакологического лечения, включая добавки, была стабильной в течение как минимум 4 недель.
  • Если на AED, разрешено 1-4 AED. Лечение должно быть стабильным (препарат, доза, интервал введения) в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Если субъект уже получает стабильные немедикаментозные образовательные, поведенческие и/или диетические вмешательства, участие в этих программах должно быть непрерывным в течение 90 дней до визита для скрининга, и субъекты или их родители/опекуны/LAR не будут выборочно инициировать новые или изменить текущие вмешательства на время исследования.
  • Опекун / LAR субъекта говорит по-английски и обладает достаточными языковыми навыками для проведения оценок опекунов и может вести точные дневники припадков.
  • Если участница является женщиной детородного возраста (WOCBP#), для подтверждения того, что она не беременна, требуется отрицательный тест мочи или сыворотки на беременность.
  • Перед проведением процедур, связанных с исследованием, родитель/опекун/LAR субъекта должен дать письменное информированное согласие. Если применимо, исследовательская группа должна попытаться получить согласие обоих родителей.

Критерий исключения:

  • Пациенты с прогрессирующим соматическим или неврологическим заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования.
  • Текущее клинически значимое системное заболевание, которое может привести к ухудшению состояния пациента или повлиять на безопасность пациента во время исследования.
  • Анамнез или клинически очевидные неврологические (например, черепно-мозговая травма с потерей сознания) или психические заболевания, которые, по мнению исследователя, могут помешать интерпретации данных.
  • Указание на заболевание печени, определяемое уровнями АЛТ (SGPT), AST (SGOT) или щелочной фосфатазы в сыворотке выше 3-кратного верхнего предела нормы (ULN), как определено во время скрининга.
  • Лечение иммунодепрессантами (например, системными кортикостероидами) в течение последних 90 дней (разрешены местные и назальные кортикостероиды и ингаляционные кортикостероиды при астме) или химиотерапевтическими средствами при злокачественных новообразованиях в течение последних 3 лет.
  • Другие клинически значимые отклонения при физическом, неврологическом, лабораторном исследовании или исследовании электрокардиограммы (ЭКГ) (например, удлиненный интервал QT), которые могут поставить под угрозу исследование или нанести ущерб участнику.
  • Любая известная гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ, содержащихся в исследуемом препарате или препарате плацебо.
  • Другие сопутствующие или хронические заболевания, кроме тех, которые, как известно, связаны с RTT.
  • Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологическое или немедикаментозное вмешательство в ходе исследования.
  • Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат в настоящее время или в течение последних 30 дней.
  • Любые другие критерии (например, клинически значимый результат скринингового анализа крови), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на проведение или исход исследования.
  • Лечение сильными ингибиторами или индукторами CYP3A4 или CYP2C19 нестабильно (препарат, доза) в течение 30 дней до скрининга. Хотя эти препараты не исключены, рекомендуется соблюдать осторожность при включении участников в группу мощных индукторов или ингибиторов CYP3A4 или CYP2C19 (см. соответствующий раздел).
  • Пациенты с печеночной и почечной недостаточностью.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ANAVEX2-73 Активный
ANAVEX2-73 жидкий раствор для приема внутрь
Лекарство: ANAVEX2-73 пероральная жидкость
Жидкий раствор для приема внутрь
Другие имена:
  • Бларкамезин
Плацебо Компаратор: ANAVEX2-73 Плацебо
Жидкий раствор плацебо для приема внутрь
Лекарство: Жидкость для приема внутрь плацебо
Жидкий раствор для приема внутрь

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
РСБК
Временное ограничение: 12 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем до окончания лечения (EOT) в опроснике поведения при синдроме Ретта (RSBQ) Общий балл
12 недель
Случаи нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 недель
Изменение от исходного уровня до окончания лечения (EOT)
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: 12 недель
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
12 недель
Моторно-поведенческая оценка-7 динамических педиатрических заданий (MBA-Ped7)
Временное ограничение: 12 недель
Моторно-поведенческая оценка-7 динамических педиатрических заданий (MBA-Ped7)
12 недель
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: 12 недель
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
12 недель
Частота припадков по дневнику припадков
Временное ограничение: 12 недель
Частота припадков по дневнику припадков
12 недель
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 12 недель
Частота нежелательных явлений
12 недель
Компьютерная графика-I
Временное ограничение: 12 недель
Изменение по шкале общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) от исходного уровня до окончания лечения (EOT)
12 недель
Эмоциональный фактор RSBQ-педиатрический (подмножество RSBQ)
Временное ограничение: 12 недель
Эмоциональный фактор RSBQ-педиатрический (подмножество RSBQ)
12 недель
Инвентарная оценка лиц, ухаживающих за больными с синдромом Ретта (RTT CIA)
Временное ограничение: 12 недель
Инвентарная оценка лиц, ухаживающих за больными с синдромом Ретта (RTT CIA)
12 недель
Опросник здоровья ребенка — форма для родителей 50 (CHQ-PF50)
Временное ограничение: 12 недель
Опросник здоровья ребенка — форма для родителей 50 (CHQ-PF50)
12 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Концентрация глутамата в плазме
Временное ограничение: 12 недель
Концентрация глутамата в плазме
12 недель
Концентрация ГАМК в плазме
Временное ограничение: 12 недель
Концентрация ГАМК в плазме
12 недель
Генетический вариант SIGMAR1, COMT
Временное ограничение: 12 недель
Генетический вариант SIGMAR1, COMT
12 недель
Максимальная концентрация в плазме [Cmax]
Временное ограничение: 12 недель
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, по оценке CTCAE v5.0
12 недель
Связь максимальной концентрации в плазме [Cmax] с RSBQ
Временное ограничение: 12 недель
Количество участников с положительной связью максимальной концентрации в плазме [Cmax] с RSBQ
12 недель
Другие концентрации аминокислот в плазме
Временное ограничение: 12 недель
Другие концентрации аминокислот в плазме
12 недель
Измерение вариантов генной ДНК и экспрессии генной РНК
Временное ограничение: 12 недель
Количество участников с активной дозой сравнивали варианты ДНК гена и экспрессию РНК гена
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Anavex Life Sciences Corp.

Соавторы

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 марта 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 августа 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ANAVEX2-73-RS-003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться