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Studio ANAVEX2-73 in pazienti pediatrici con sindrome di Rett (EXCELLENCE)

18 agosto 2023 aggiornato da: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 è uno studio di sicurezza ed efficacia di fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo in pazienti pediatrici con RTT

ANAVEX2-73-RS-003 è uno studio di fase 2/3, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'aumento della dose in pazienti di età compresa tra 5 e 17 anni con RTT che utilizza endpoint tra cui molteplici studi clinici ed esplorativi molecolari e misure biochimiche.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di efficacia di fase 2/3 è concepito come uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.

Questo è uno studio di 12 settimane controllato con placebo su ANAVEX2-73 soluzione orale per il trattamento di pazienti con RTT di età compresa tra 5 e 17 anni. A tutti i pazienti che soddisfano i criteri di esposizione per ANAVEX2-73 sarà offerta un'opzione volontaria per continuare un'estensione in aperto di 48 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

92

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Canada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4TJ
        • Royal Hospital For Children
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Regno Unito, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 5 anni a 17 (inclusi).
  • Diagnosi di RTT classica, secondo i criteri del 2010, e mutazione MECP2.
  • Stadio post-regressione, definito come ≥ 6 mesi dall'ultima perdita del linguaggio parlato o delle abilità motorie (fini o grossolane).
  • Impressione clinica globale - Punteggio di gravità (CGI-S) di 4 o superiore allo screening.
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico, compresi gli integratori, è rimasto stabile per almeno 4 settimane.
  • Se su AED, sono consentiti 1-4 AED. Il trattamento deve essere stabile (farmaco, dose, intervallo di somministrazione) per 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Se il soggetto sta già ricevendo interventi educativi, comportamentali e/o dietetici stabili non farmacologici, la partecipazione a questi programmi deve essere stata continua durante i 90 giorni precedenti la visita di screening e i soggetti o il loro genitore/caregiver/LAR non inizieranno elettivamente nuovi o modificare gli interventi in corso per la durata dello studio.
  • Il caregiver/LAR del soggetto parla inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver e ha la capacità di tenere accurati diari delle crisi.
  • Se il partecipante è una donna in età fertile (WOCBP #), è necessario un test di gravidanza su siero o urina negativo per confermare che non è incinta.
  • Prima dello svolgimento delle procedure specifiche dello studio, il genitore/tutore/LAR del soggetto deve fornire il consenso informato scritto. Se applicabile, il gruppo di ricerca deve tentare di ottenere il consenso di entrambi i genitori.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che presentano una condizione medica o neurologica progressiva che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con la conduzione dello studio.
  • - Malattia sistemica clinicamente significativa in atto che potrebbe provocare un deterioramento delle condizioni del paziente o influire sulla sicurezza del paziente durante lo studio.
  • Anamnesi o condizione neurologica clinicamente evidente (ad esempio, trauma cranico con perdita di coscienza) o condizione psichiatrica che l'investigatore ritiene possa interferire con l'interpretazione dei dati.
  • Indicazione di malattia epatica, definita dai livelli sierici di ALT (SGPT), AST (SGOT) o fosfatasi alcalina superiori a 3 volte il limite superiore della norma (ULN) come determinato durante lo screening.
  • Trattamento con farmaci immunosoppressori (ad esempio, corticosteroidi sistemici) negli ultimi 90 giorni (sono consentiti corticosteroidi topici e nasali e corticosteroidi inalatori per l'asma) o agenti chemioterapici per neoplasie negli ultimi 3 anni.
  • Altre anomalie clinicamente significative all'esame fisico, neurologico, di laboratorio o elettrocardiografico (ECG) (ad es. QT lungo) che potrebbero compromettere lo studio o essere dannose per il partecipante.
  • Qualsiasi ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli eccipienti contenuti nel farmaco in studio o nella formulazione del placebo.
  • Altre malattie concomitanti o croniche oltre a quelle note per essere associate a RTT.
  • - Soggetti che intendono iniziare o modificare l'intervento farmacologico o non farmacologico durante il corso dello studio.
  • Soggetti che assumono un altro farmaco sperimentale attualmente o negli ultimi 30 giorni.
  • Qualsiasi altro criterio (come un risultato di un esame del sangue di screening clinicamente significativo), che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe interferire con la conduzione o l'esito dello studio.
  • Il trattamento con forti inibitori o induttori di CYP3A4 o CYP2C19 non è stabile (farmaco, dose) per 30 giorni prima dello screening. Sebbene questi farmaci non siano esclusi, si consiglia cautela quando si arruolano partecipanti con potenti induttori o inibitori del CYP3A4 o CYP2C19 (vedere la rispettiva sezione).
  • Pazienti con insufficienza epatica e renale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ANAVEX2-73 Attivo
ANAVEX2-73 soluzione orale liquida
Droga: ANAVEX2-73 liquido orale
Soluzione orale liquida
Altri nomi:
  • Blarcamesine
Comparatore placebo: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo soluzione orale liquida
Droga: Placebo liquido orale
Soluzione orale liquida

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RSBQ
Lasso di tempo: 12 settimane
Variazione dal basale alla fine del trattamento (EOT) nel questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ) Punteggio totale
12 settimane
Incidenti di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Passaggio dal basale alla fine del trattamento (EOT)
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: 12 settimane
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
12 settimane
Motor Behavioral Assessment-7 articoli pediatrici dinamici (MBA-Ped7)
Lasso di tempo: 12 settimane
Motor Behavioral Assessment-7 articoli pediatrici dinamici (MBA-Ped7)
12 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: 12 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
12 settimane
Frequenza delle crisi tramite il diario delle crisi
Lasso di tempo: 12 settimane
Frequenza delle crisi tramite il diario delle crisi
12 settimane
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 12 settimane
Incidenza di eventi avversi
12 settimane
CGI-I
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dal basale alla fine del trattamento (EOT) nel punteggio CGI-I (Clinical Global Impression Improvement Scale).
12 settimane
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (sottoinsieme di RSBQ)
Lasso di tempo: 12 settimane
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (sottoinsieme di RSBQ)
12 settimane
Valutazione dell'inventario del caregiver della sindrome di Rett (RTT CIA)
Lasso di tempo: 12 settimane
Valutazione dell'inventario del caregiver della sindrome di Rett (RTT CIA)
12 settimane
Questionario sulla salute dei bambini-Modulo genitori 50 (CHQ-PF50)
Lasso di tempo: 12 settimane
Questionario sulla salute dei bambini-Modulo genitori 50 (CHQ-PF50)
12 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di glutammato
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione plasmatica di glutammato
12 settimane
Concentrazione plasmatica di GABA
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione plasmatica di GABA
12 settimane
Variante genetica SIGMAR1, COMT
Lasso di tempo: 12 settimane
Variante genetica SIGMAR1, COMT
12 settimane
Concentrazione plasmatica massima [Cmax]
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v5.0
12 settimane
Concentrazione plasmatica massima [Cmax] relazione con RSBQ
Lasso di tempo: 12 settimane
Numero di partecipanti con relazione positiva della concentrazione massima plasmatica [Cmax] con RSBQ
12 settimane
Altre concentrazioni plasmatiche di aminoacidi
Lasso di tempo: 12 settimane
Altre concentrazioni plasmatiche di aminoacidi
12 settimane
Misura delle varianti del DNA genico e dell'espressione dell'RNA genico
Lasso di tempo: 12 settimane
Il numero di partecipanti con dose attiva ha confrontato le varianti del DNA genico e le espressioni dell'RNA genico
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Collaboratori

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANAVEX2-73-RS-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Rett

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