ANAVEX2-73-studie i pediatriske pasienter med Rett-syndrom (EXCELLENCE)
18. august 2023 oppdatert av: Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73-RS-003 er en fase 2/3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert sikkerhets- og effektstudie hos pediatriske pasienter med RTT
ANAVEX2-73-RS-003 er en fase 2/3, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert doseøkningsstudie med sikkerhet, tolerabilitet og effekt hos pasienter 5-17 år med RTT ved bruk av endepunkter inkludert flere kliniske og utforskende molekylære og biokjemiske tiltak.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne fase 2/3-effektstudien er designet som en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie.
Dette er en 12-ukers placebokontrollert studie av ANAVEX2-73 mikstur for behandling av pasienter med RTT 5-17 år. Et frivillig alternativ vil bli tilbudt for alle pasienter som oppfyller eksponeringskriteriene for ANAVEX2-73 for å fortsette en 48-ukers åpen forlengelse.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
92
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Children's Hospital LHSC
-
Toronto, Ontario, Canada, M5H 3W4
- Holland Bloorview Kids Hospital
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children
-
London, Storbritannia, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
London, Storbritannia, SE5 8AF
- King's College of London
-
Manchester, Storbritannia, M13 9WL
- Manchester CGM, St Mary's Hospital
-
Nottingham, Storbritannia, NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥ 5 år til 17 år (inklusive).
- Diagnose av klassisk RTT, i henhold til 2010-kriterier, og en MECP2-mutasjon.
- Post-regresjonsstadium, definert som ≥ 6 måneder siden siste tap av talespråk eller motoriske (fine eller grove) ferdigheter.
- Clinical Global Impression - Alvorlighetsscore (CGI-S) på 4 eller høyere ved screening.
- Gjeldende farmakologisk behandlingsregime, inkludert kosttilskudd, har vært stabil i minst 4 uker.
- Hvis på AED-er, er 1-4 AED-er tillatt. Behandlingen må være stabil (medikament, dose, administrasjonsintervall) i 30 dager før påmelding.
- Hvis forsøkspersonen allerede mottar stabile ikke-farmakologiske pedagogiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner, må deltakelsen i disse programmene ha vært kontinuerlig i løpet av de 90 dagene før screeningbesøket, og forsøkspersonene eller deres foreldre/omsorgsperson/LAR vil ikke initiere valgfritt. nye eller endre pågående intervensjoner for varigheten av studien.
- Fagets omsorgsperson/LAR er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å gjennomføre omsorgspersonvurderingene og har evne til å føre nøyaktige anfallsdagbøker.
- Hvis deltakeren er en kvinne i fertil alder (WOCBP#), kreves en negativ urin- eller serumgraviditetstest for å bekrefte at hun ikke er gravid.
- Før gjennomføring av studiespesifikke prosedyrer skal forsøkspersonens foresatte/omsorgsperson/LAR gi skriftlig informert samtykke. Hvis det er aktuelt, må forskningsteamet forsøke å innhente samtykke fra begge foreldrene.
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter som har en progressiv medisinsk eller nevrologisk tilstand som etter etterforskerens oppfatning vil forstyrre gjennomføringen av studien.
- Gjeldende klinisk signifikant systemisk sykdom som sannsynligvis vil føre til forverring av pasientens tilstand eller påvirke pasientens sikkerhet under studien.
- Anamnese eller klinisk tydelig nevrologisk (f.eks. hodetraume med tap av bevissthet) eller psykiatrisk tilstand som etterforskeren mener kan forstyrre tolkningen av data.
- Indikasjon på leversykdom, definert av serumnivåer av ALAT (SGPT), AST (SGOT) eller alkalisk fosfatase over 3x øvre normalgrense (ULN) som bestemt under screening.
- Behandling med immundempende medisiner (f.eks. systemiske kortikosteroider) i løpet av de siste 90 dagene (aktuelle og nasale kortikosteroider og inhalerte kortikosteroider for astma er tillatt) eller kjemoterapeutiske midler for malignitet i løpet av de siste 3 årene.
- Andre klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk, nevrologisk, laboratorie- eller elektrokardiogram (EKG) undersøkelse (f.eks. lang QT) som kan kompromittere studien eller være skadelig for deltakeren.
- Enhver kjent overfølsomhet overfor noen av hjelpestoffene i studiemedisinen eller placeboformuleringen.
- Annen komorbid eller kronisk sykdom utover det som er kjent for å være assosiert med RTT.
- Forsøkspersoner som planlegger å sette i gang eller endre farmakologisk eller ikke-farmakologisk intervensjon i løpet av studien.
- Personer som tar et annet undersøkelsesmiddel for øyeblikket eller i løpet av de siste 30 dagene.
- Eventuelle andre kriterier (som et klinisk signifikant blodprøveresultat fra screening), som etter etterforskerens oppfatning kan forstyrre studiegjennomføringen eller resultatet.
- Behandling med sterke hemmere eller induktorer av CYP3A4 eller CYP2C19 er ikke stabil (medikament, dose) i 30 dager før screening. Selv om disse medikamentene ikke er utelukket, anbefales det å utvise forsiktighet ved registrering av deltakere på potente CYP3A4- eller CYP2C19-induktorer eller -hemmere (se respektive avsnitt).
- Pasienter med nedsatt lever- og nyrefunksjon.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ANAVEX2-73 Aktiv
ANAVEX2-73 flytende mikstur
|
Flytende mikstur
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo flytende mikstur
|
Flytende mikstur
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
RSBQ
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score
|
12 uker
|
|
Hendelser av uønskede hendelser
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline til End of Treatment (EOT)
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
Tidsramme: 12 uker
|
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS)
|
12 uker
|
|
Motor Behavioral Assessment-7 dynamiske pediatriske elementer (MBA-Ped7)
Tidsramme: 12 uker
|
Motor Behavioral Assessment-7 dynamiske pediatriske elementer (MBA-Ped7)
|
12 uker
|
|
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
Tidsramme: 12 uker
|
Children's Sleep Habits Questionnaire (CSHQ)
|
12 uker
|
|
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
Tidsramme: 12 uker
|
Anfallsfrekvens via anfallsdagbok
|
12 uker
|
|
Forekomst av uønskede hendelser
Tidsramme: 12 uker
|
Forekomst av uønskede hendelser
|
12 uker
|
|
CGI-I
Tidsramme: 12 uker
|
Endring fra baseline til End of Treatment (EOT) i Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I) poengsum
|
12 uker
|
|
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (undergruppe av RSBQ)
Tidsramme: 12 uker
|
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (undergruppe av RSBQ)
|
12 uker
|
|
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
Tidsramme: 12 uker
|
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
|
12 uker
|
|
Child Health Questionnaire-Foreldreskjema 50 (CHQ-PF50)
Tidsramme: 12 uker
|
Child Health Questionnaire-Foreldreskjema 50 (CHQ-PF50)
|
12 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Glutamat Plasma Konsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
Glutamat Plasma Konsentrasjon
|
12 uker
|
|
GABA Plasma Konsentrasjon
Tidsramme: 12 uker
|
GABA Plasma Konsentrasjon
|
12 uker
|
|
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
Tidsramme: 12 uker
|
Genetisk variant SIGMAR1, COMT
|
12 uker
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax]
Tidsramme: 12 uker
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v5.0
|
12 uker
|
|
Maksimal plasmakonsentrasjon [Cmax] forhold til RSBQ
Tidsramme: 12 uker
|
Antall deltakere med positiv Maksimal Plasma Konsentrasjon [Cmax] forhold med RSBQ
|
12 uker
|
|
Andre aminosyreplasmakonsentrasjoner
Tidsramme: 12 uker
|
Andre aminosyreplasmakonsentrasjoner
|
12 uker
|
|
Mål for gen-DNA-varianter og gen-RNA-uttrykk
Tidsramme: 12 uker
|
Antall deltakere med aktiv dose sammenlignet gen-DNA-varianter og gen-RNA-uttrykk
|
12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2020
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
11. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. august 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. august 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ANAVEX2-73-RS-003
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .