ANAVEX2-73 -tutkimus lapsipotilailla, joilla on Rett-oireyhtymä (EXCELLENCE)
perjantai 18. elokuuta 2023 päivittänyt: Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73-RS-003 on vaiheen 2/3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lapsipotilailla, joilla on RTT
ANAVEX2-73-RS-003 on vaiheen 2/3, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu annoksen nostoturvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus 5–17-vuotiailla potilailla, joilla on RTT. biokemialliset toimenpiteet.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä vaiheen 2/3 tehokkuustutkimus on suunniteltu kaksoissokkoutetuksi, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi tutkimukseksi.
Tämä on 12 viikkoa kestänyt lumekontrolloitu tutkimus ANAVEX2-73-oraaliliuoksesta 5-17-vuotiaiden RTT-potilaiden hoitoon. Kaikille potilaille, jotka täyttävät ANAVEX2-73:n altistuskriteerit, tarjotaan vapaaehtoinen vaihtoehto jatkaa 48 viikon avointa jatkoaikaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
92
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital LHSC
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5H 3W4
- Holland Bloorview Kids Hospital
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 8AF
- King's College of London
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
- Manchester CGM, St Mary's Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta, NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 5-17-vuotiaat (mukaan lukien).
- Klassisen RTT:n diagnoosi vuoden 2010 kriteerien mukaan ja MECP2-mutaatio.
- Regression jälkeinen vaihe, joka määritellään ≥ 6 kuukaudeksi puhutun kielen tai motoristen (pienten tai karkeiden) taitojen viimeisestä menettämisestä.
- Kliininen globaali vaikutelma – vakavuus (CGI-S) -pistemäärä 4 tai suurempi seulonnassa.
- Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma, mukaan lukien lisäravinteet, on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa.
- Jos käytössä on AED, 1-4 AED:tä sallittu. Hoidon on oltava stabiilia (lääke, annos, antoväli) 30 päivää ennen rekisteröintiä.
- Jos koehenkilö saa jo vakaita ei-farmakologisia koulutus-, käyttäytymis- ja/tai ravitsemustoimenpiteitä, näihin ohjelmiin osallistumisen on täytynyt olla jatkuvaa seulontakäyntiä edeltävien 90 päivän aikana, eivätkä koehenkilöt tai heidän vanhempansa/hoitajansa/LAR-hoito aloita valinnaisesti. uusia tai muuttaa käynnissä olevia interventioita tutkimuksen ajaksi.
- Kohteen omaishoitaja/LAR puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajan arvioinnit ja hänellä on kyky pitää tarkkoja kohtauspäiväkirjoja.
- Jos osallistuja on hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP#), vaaditaan negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti varmistaakseen, ettei hän ole raskaana.
- Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista tutkittavan vanhemman/hoitajan/LAR:n on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa tutkimusryhmän on yritettävä saada suostumus molemmilta vanhemmilta.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on etenevä lääketieteellinen tai neurologinen sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen suorittamista.
- Nykyinen kliinisesti merkittävä systeeminen sairaus, joka todennäköisesti johtaa potilaan tilan heikkenemiseen tai vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tutkimuksen aikana.
- Historiallinen tai kliinisesti ilmeinen neurologinen (esim. pään trauma ja tajunnanmenetys) tai psykiatrinen tila, jonka tutkija katsoo voivan häiritä tietojen tulkintaa.
- Osoitus maksasairaudesta, joka määritellään seerumin ALT- (SGPT), AST- (SGOT) tai alkalisen fosfataasin tasoilla, jotka ylittävät 3x normaalin ylärajan (ULN) seulonnan aikana määritettynä.
- Hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä (esim. systeemisillä kortikosteroideilla) viimeisen 90 päivän aikana (paikalliset ja nenän kautta käytettävät kortikosteroidit ja inhaloitavat kortikosteroidit astman hoitoon ovat sallittuja) tai kemoterapeuttisilla aineilla pahanlaatuisten kasvainten hoitoon viimeisen 3 vuoden aikana.
- Muut kliinisesti merkittävät poikkeamat fyysisessä, neurologisessa, laboratorio- tai EKG-tutkimuksessa (esim. pitkä QT-aika), jotka voivat vaarantaa tutkimuksen tai olla haitallisia osallistujalle.
- Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen tai lumevalmisteen sisältämille apuaineille.
- Muu samanaikainen tai krooninen sairaus kuin RTT:hen liittyvä sairaus.
- Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
- Koehenkilöt, jotka käyttävät toista tutkimuslääkettä tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.
- Muut kriteerit (kuten kliinisesti merkittävä seulontaverikokeen tulos), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai tulosta.
- Hoito vahvoilla CYP3A4:n tai CYP2C19:n estäjillä tai indusoijilla ei ole stabiili (lääke, annos) 30 päivää ennen seulontaa. Vaikka näitä lääkkeitä ei suljeta pois, varovaisuutta on syytä noudattaa, kun osallistujat otetaan mukaan voimakkaiden CYP3A4- tai CYP2C19-induktorien tai -estäjien käyttöön (katso vastaava kohta).
- Potilaat, joilla on maksan ja munuaisten vajaatoiminta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ANAVEX2-73 aktiivinen
ANAVEX2-73 nestemäinen oraaliliuos
|
Nestemäinen oraaliliuos
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: ANAVEX2-73 Placebo
Plasebo nestemäinen oraaliliuos
|
Nestemäinen oraaliliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
RSBQ
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen (EOT) Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyn (RSBQ) kokonaispistemäärässä
|
12 viikkoa
|
|
Haittatapahtumat
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon loppuun (EOT)
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
|
12 viikkoa
|
|
Motorisen käyttäytymisen arviointi – 7 dynaamista lastenhoitokohdetta (MBA-Ped7)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Motorisen käyttäytymisen arviointi – 7 dynaamista lastenhoitokohdetta (MBA-Ped7)
|
12 viikkoa
|
|
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
|
12 viikkoa
|
|
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
|
12 viikkoa
|
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
12 viikkoa
|
|
CGI-I
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen (EOT) kliinisen yleisen vaikutelman paranemisasteikon (CGI-I) pisteissä
|
12 viikkoa
|
|
RSBQ Emotional Factor - Pediatric (RSBQ:n osajoukko)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
RSBQ Emotional Factor - Pediatric (RSBQ:n osajoukko)
|
12 viikkoa
|
|
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Rett Syndrome Caregiver Inventory Assessment (RTT CIA)
|
12 viikkoa
|
|
Lasten terveyskysely - vanhemman lomake 50 (CHQ-PF50)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Lasten terveyskysely - vanhemman lomake 50 (CHQ-PF50)
|
12 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Plasman glutamaattipitoisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Plasman glutamaattipitoisuus
|
12 viikkoa
|
|
GABA-plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
GABA-plasmapitoisuus
|
12 viikkoa
|
|
Geneettinen variantti SIGMAR1, COMT
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Geneettinen variantti SIGMAR1, COMT
|
12 viikkoa
|
|
Plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v5.0:n arvioituna
|
12 viikkoa
|
|
Plasman maksimipitoisuuden [Cmax] suhde RSBQ:n kanssa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on positiivinen plasman maksimipitoisuuden [Cmax] suhde RSBQ:n kanssa
|
12 viikkoa
|
|
Muut aminohappopitoisuudet plasmassa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Muut aminohappopitoisuudet plasmassa
|
12 viikkoa
|
|
Geeni-DNA-varianttien ja geeni-RNA-ilmentymien mittaaminen
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Aktiivisen annoksen saaneiden osallistujien lukumäärä vertaili geenin DNA-variantteja ja geenin RNA-ilmentymiä
|
12 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 30. kesäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 8. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 8. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 21. elokuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. elokuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. elokuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANAVEX2-73-RS-003
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .