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Étude ANAVEX2-73 chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett (EXCELLENCE)

18 août 2023 mis à jour par: Anavex Life Sciences Corp.

ANAVEX2-73-RS-003 est une étude de phase 2/3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo sur l'innocuité et l'efficacité chez des patients pédiatriques atteints de RTT

ANAVEX2-73-RS-003 est une étude de phase 2/3, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo avec escalade de dose sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité chez des patients âgés de 5 à 17 ans atteints de RTT utilisant des critères d'évaluation comprenant plusieurs études cliniques et exploratoires moléculaires et mesures biochimiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude d'efficacité de phase 2/3 est conçue comme une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo.

Il s'agit d'une étude contrôlée par placebo de 12 semaines sur la solution buvable ANAVEX2-73 pour le traitement des patients atteints de RTT âgés de 5 à 17 ans. Une option volontaire sera offerte à tous les patients qui répondent aux critères d'exposition à ANAVEX2-73 pour poursuivre une extension en ouvert de 48 semaines.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

92

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Health
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Canada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Royaume-Uni, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Royaume-Uni, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Royaume-Uni, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âgé de ≥ 5 ans à 17 ans (inclus).
  • Diagnostic de RTT classique, selon les critères de 2010, et d'une mutation MECP2.
  • Stade post-régression, défini comme ≥ 6 mois depuis la dernière perte de langage parlé ou de compétences motrices (fines ou grossières).
  • Impression globale clinique - score de gravité (CGI-S) de 4 ou plus lors du dépistage.
  • Le régime de traitement pharmacologique actuel, y compris les suppléments, est stable depuis au moins 4 semaines.
  • Si sur AED, 1-4 AED autorisés. Le traitement doit être stable (médicament, dose, intervalle d'administration) pendant 30 jours avant l'inscription.
  • Si le sujet reçoit déjà des interventions éducatives, comportementales et / ou diététiques non pharmacologiques stables, la participation à ces programmes doit avoir été continue pendant les 90 jours précédant la visite de dépistage et les sujets ou leur parent / soignant / LAR n'initieront pas électivement nouvelles ou modifier les interventions en cours pendant la durée de l'étude.
  • Le soignant / LAR du sujet parle anglais et possède des compétences linguistiques suffisantes pour effectuer les évaluations du soignant et a la capacité de tenir des journaux de crise précis.
  • Si la participante est une femme en âge de procréer (WOCBP #), un test de grossesse urinaire ou sérique négatif est nécessaire pour confirmer qu'elle n'est pas enceinte.
  • Avant la conduite de procédures spécifiques à l'étude, le parent/soignant/LAR du sujet doit fournir un consentement éclairé écrit. Le cas échéant, l'équipe de recherche doit tenter d'obtenir le consentement des deux parents.

Critère d'exclusion:

  • Les patients qui ont une affection médicale ou neurologique progressive qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conduite de l'étude.
  • Maladie systémique actuelle cliniquement significative susceptible d'entraîner une détérioration de l'état du patient ou d'affecter la sécurité du patient pendant l'étude.
  • Antécédents ou état neurologique cliniquement évident (par exemple, traumatisme crânien avec perte de conscience) ou état psychiatrique que l'investigateur juge susceptible d'interférer avec l'interprétabilité des données.
  • Indication d'une maladie du foie, définie par des taux sériques d'ALT (SGPT), d'AST (SGOT) ou de phosphatase alcaline au-dessus de 3 x la limite supérieure de la normale (LSN) telle que déterminée lors du dépistage.
  • Traitement avec des médicaments immunosuppresseurs (p.
  • Autre anomalie cliniquement significative lors d'un examen physique, neurologique, de laboratoire ou d'électrocardiogramme (ECG) (par exemple, QT long) qui pourrait compromettre l'étude ou être préjudiciable au participant.
  • Toute hypersensibilité connue à l'un des excipients contenus dans le médicament à l'étude ou la formulation placebo.
  • Autre maladie comorbide ou chronique au-delà de celle connue pour être associée au RTT.
  • Sujets qui envisagent d'initier ou de modifier une intervention pharmacologique ou non pharmacologique au cours de l'étude.
  • Sujets prenant un autre médicament expérimental actuellement ou au cours des 30 derniers jours.
  • Tout autre critère (tel qu'un résultat de test sanguin de dépistage cliniquement significatif) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la conduite ou le résultat de l'étude.
  • Le traitement par des inhibiteurs ou inducteurs puissants du CYP3A4 ou du CYP2C19 n'est pas stable (médicament, dose) pendant les 30 jours précédant le dépistage. Bien que ces médicaments ne soient pas exclus, la prudence est recommandée lors du recrutement de participants prenant de puissants inducteurs ou inhibiteurs du CYP3A4 ou du CYP2C19 (voir la section correspondante).
  • Insuffisance hépatique et rénale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ANAVEX2-73 Actif
ANAVEX2-73 solution buvable liquide
Médicament: ANAVEX2-73 liquide oral
Solution buvable liquide
Autres noms:
  • Blarcamésine
Comparateur placebo: ANAVEX2-73 Placebo
Solution buvable liquide placebo
Médicament: Liquide oral placebo
Solution buvable liquide

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
RSBQ
Délai: 12 semaines
Changement de la ligne de base à la fin du traitement (EOT) dans le questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ) Score total
12 semaines
Incidents d'événements indésirables
Délai: 12 semaines
Changement de la ligne de base à la fin du traitement (EOT)
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: 12 semaines
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
12 semaines
Évaluation du comportement moteur-7 éléments pédiatriques dynamiques (MBA-Ped7)
Délai: 12 semaines
Évaluation du comportement moteur-7 éléments pédiatriques dynamiques (MBA-Ped7)
12 semaines
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: 12 semaines
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
12 semaines
Fréquence des crises via le journal des crises
Délai: 12 semaines
Fréquence des crises via le journal des crises
12 semaines
Incidence des événements indésirables
Délai: 12 semaines
Incidence des événements indésirables
12 semaines
CGI-I
Délai: 12 semaines
Changement entre le départ et la fin du traitement (EOT) dans le score de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I)
12 semaines
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (sous-ensemble du RSBQ)
Délai: 12 semaines
RSBQ Emotional Factor-Pediatric (sous-ensemble du RSBQ)
12 semaines
Évaluation de l'inventaire des soignants du syndrome de Rett (RTT CIA)
Délai: 12 semaines
Évaluation de l'inventaire des soignants du syndrome de Rett (RTT CIA)
12 semaines
Questionnaire sur la santé de l'enfant - Formulaire parental 50 (CHQ-PF50)
Délai: 12 semaines
Questionnaire sur la santé de l'enfant - Formulaire parental 50 (CHQ-PF50)
12 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration plasmatique de glutamate
Délai: 12 semaines
Concentration plasmatique de glutamate
12 semaines
Concentration plasmatique de GABA
Délai: 12 semaines
Concentration plasmatique de GABA
12 semaines
Variante génétique SIGMAR1, COMT
Délai: 12 semaines
Variante génétique SIGMAR1, COMT
12 semaines
Concentration plasmatique maximale [Cmax]
Délai: 12 semaines
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement, évalués par CTCAE v5.0
12 semaines
Relation entre la concentration plasmatique maximale [Cmax] et le RSBQ
Délai: 12 semaines
Nombre de participants ayant une relation positive entre la concentration plasmatique maximale [Cmax] et le RSBQ
12 semaines
Autres concentrations plasmatiques d'acides aminés
Délai: 12 semaines
Autres concentrations plasmatiques d'acides aminés
12 semaines
Mesure des variants d'ADN génique et des expressions d'ARN génique
Délai: 12 semaines
Nombre de participants avec des variants d'ADN génique comparés à la dose active et des expressions d'ARN génique
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Anavex Life Sciences Corp.

Collaborateurs

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2020

Première publication (Réel)

11 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 août 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 août 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ANAVEX2-73-RS-003

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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