Rett 综合征儿科患者的 ANAVEX2-73 研究 (EXCELLENCE)
2023年8月18日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.
ANAVEX2-73-RS-003 是一项针对 RTT 儿科患者的 2/3 期、双盲、随机、安慰剂对照的安全性和有效性研究
ANAVEX2-73-RS-003 是一项针对 5-17 岁 RTT 患者的 2/3 期、双盲、随机、安慰剂对照剂量递增安全性、耐受性和疗效研究，使用的终点包括多个临床和探索性分子和生化措施。
研究概览
详细说明
该 2/3 期疗效研究被设计为一项双盲、随机、安慰剂对照研究。
这是一项针对 ANAVEX2-73 口服液治疗 5-17 岁 RTT 患者的为期 12 周的安慰剂对照研究。 将为所有符合 ANAVEX2-73 暴露标准的患者提供自愿选择，以继续为期 48 周的开放标签延期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
92
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- Children's Hospital LHSC
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5H 3W4
- Holland Bloorview Kids Hospital
-
-
-
-
New South Wales
-
Sydney、New South Wales、澳大利亚、2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3084
- Austin Health
-
-
-
-
-
Edinburgh、英国、EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children
-
London、英国、SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital
-
London、英国、SE5 8AF
- King's College of London
-
Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester CGM, St Mary's Hospital
-
Nottingham、英国、NG7 2UH
- Nottingham University Hospital NHS Trust
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 5 岁至 17 岁（含）。
- 根据 2010 年标准诊断为经典 RTT 和 MECP2 突变。
- 后退化阶段，定义为自上次丧失口语或运动（精细或粗大）技能后 ≥ 6 个月。
- 筛选时临床总体印象 - 严重性 (CGI-S) 得分为 4 分或更高。
- 目前的药物治疗方案，包括补充剂，已经稳定了至少 4 周。
- 如果使用 AED，则允许使用 1-4 个 AED。 入组前 30 天治疗必须稳定（药物、剂量、给药间隔）。
- 如果受试者已经在接受稳定的非药物教育、行为和/或饮食干预，则必须在筛选访问之前的 90 天内持续参与这些计划，并且受试者或其父母/看护人/LAR 不会选择性地启动在研究期间新的或修改正在进行的干预措施。
- 受试者的看护者/LAR 会说英语，并具有足够的语言技能来完成看护者评估，并有能力保持准确的癫痫发作日记。
- 如果参与者是有生育能力的女性 (WOCBP#)，则需要进行尿液或血清妊娠试验阴性以确认她没有怀孕。
- 在进行特定研究程序之前，受试者的父母/看护人/LAR 必须提供书面知情同意书。 如果适用，研究团队必须尝试获得父母双方的同意。
排除标准：
- 患有进行性医学或神经系统疾病的患者，研究者认为这些疾病会干扰研究的进行。
- 目前有临床意义的全身性疾病，可能导致患者病情恶化或影响患者在研究期间的安全。
- 调查员认为可能会干扰数据可解释性的病史或临床上明显的神经系统疾病（例如，头部外伤伴意识丧失）或精神疾病。
- 肝病指征，定义为血清 ALT (SGPT)、AST (SGOT) 或碱性磷酸酶水平高于正常值上限 (ULN) 的 3 倍，如筛选期间所确定。
- 在过去 90 天内使用免疫抑制药物（例如全身性皮质类固醇）治疗（允许使用局部和鼻用皮质类固醇以及用于哮喘的吸入性皮质类固醇）或在过去 3 年内使用化疗药物治疗恶性肿瘤。
- 其他可能影响研究或对参与者有害的身体、神经、实验室或心电图 (ECG) 检查的临床显着异常（例如，长 QT）。
- 对研究药物或安慰剂制剂中包含的任何赋形剂的任何已知超敏反应。
- 除了已知与 RTT 相关的其他合并症或慢性疾病。
- 计划在研究过程中开始或改变药物或非药物干预的受试者。
- 当前或最近 30 天内服用另一种研究药物的受试者。
- 研究者认为可能会干扰研究实施或结果的任何其他标准（例如具有临床意义的筛查血液测试结果）。
- 使用 CYP3A4 或 CYP2C19 的强抑制剂或诱导剂进行的治疗在筛选前 30 天内不稳定（药物、剂量）。 尽管不排除这些药物，但在招募使用强效 CYP3A4 或 CYP2C19 诱导剂或抑制剂的参与者时，建议谨慎（参见相应部分）。
- 肝肾功能损害患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ANAVEX2-73 活性
ANAVEX2-73液体口服液
|
液体口服液
其他名称：
|
|
安慰剂比较：ANAVEX2-73 安慰剂
安慰剂液体口服液
|
液体口服液
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
RSBQ
大体时间：12周
|
雷特综合症行为问卷 (RSBQ) 总分从基线到治疗结束 (EOT) 的变化
|
12周
|
|
不良事件事件
大体时间：12周
|
从基线到治疗结束 (EOT) 的变化
|
12周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS)
大体时间：12周
|
焦虑、抑郁和情绪量表 (ADAMS)
|
12周
|
|
Motor Behavioral Assessment-7动态儿科项目（MBA-Ped7）
大体时间：12周
|
Motor Behavioral Assessment-7动态儿科项目（MBA-Ped7）
|
12周
|
|
儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
大体时间：12周
|
儿童睡眠习惯问卷（CSHQ）
|
12周
|
|
通过发作日记的发作频率
大体时间：12周
|
通过发作日记的发作频率
|
12周
|
|
不良事件发生率
大体时间：12周
|
不良事件发生率
|
12周
|
|
CGI-I
大体时间：12周
|
临床整体印象改善量表 (CGI-I) 评分从基线到治疗结束 (EOT) 的变化
|
12周
|
|
RSBQ 情绪因素-儿科（RSBQ 的子集）
大体时间：12周
|
RSBQ 情绪因素-儿科（RSBQ 的子集）
|
12周
|
|
雷特综合症看护者清单评估 (RTT CIA)
大体时间：12周
|
雷特综合症看护者清单评估 (RTT CIA)
|
12周
|
|
儿童健康问卷-家长表 50 (CHQ-PF50)
大体时间：12周
|
儿童健康问卷-家长表 50 (CHQ-PF50)
|
12周
|
其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
谷氨酸血浆浓度
大体时间：12周
|
谷氨酸血浆浓度
|
12周
|
|
GABA 血浆浓度
大体时间：12周
|
GABA 血浆浓度
|
12周
|
|
遗传变异 SIGMAR1, COMT
大体时间：12周
|
遗传变异 SIGMAR1, COMT
|
12周
|
|
最大血浆浓度 [Cmax]
大体时间：12周
|
根据 CTCAE v5.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
|
12周
|
|
最大血浆浓度 [Cmax] 与 RSBQ 的关系
大体时间：12周
|
最大血浆浓度 [Cmax] 与 RSBQ 呈正相关的参与者人数
|
12周
|
|
其他氨基酸血浆浓度
大体时间：12周
|
其他氨基酸血浆浓度
|
12周
|
|
基因 DNA 变异和基因 RNA 表达的测量
大体时间：12周
|
活性剂量的参与者人数比较了基因 DNA 变异和基因 RNA 表达
|
12周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月1日
初级完成 (实际的)
2023年6月1日
研究完成 (实际的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月8日
首次发布 (实际的)
2020年3月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年8月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月18日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.