Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

ANAVEX2-73 vizsgálat Rett-szindrómás gyermekbetegeken (EXCELLENCE)

2023. augusztus 18. frissítette: Anavex Life Sciences Corp.

Az ANAVEX2-73-RS-003 egy 2/3-as fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos biztonsági és hatásossági vizsgálat RTT-vel rendelkező gyermekbetegeken

Az ANAVEX2-73-RS-003 egy 2/3. fázisú, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos dóziseszkalációs biztonsági, tolerálhatósági és hatásossági vizsgálat 5-17 éves, RTT-ben szenvedő betegeken, végpontok felhasználásával, beleértve több klinikai és feltáró molekuláris és biokémiai intézkedések.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a 2/3. fázisú hatékonysági vizsgálat kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatként készült.

Ez az ANAVEX2-73 belsőleges oldat 12 hetes, placebo-kontrollos vizsgálata 5-17 éves RTT-ben szenvedő betegek kezelésére. Minden olyan beteg számára, aki megfelel az ANAVEX2-73 expozíciós kritériumainak, önkéntes lehetőséget kínálnak a 48 hetes nyílt meghosszabbítás folytatására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

92

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3084
        • Austin Health
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4TJ
        • Royal Hospital for Children
      • London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital
      • London, Egyesült Királyság, SE5 8AF
        • King's College of London
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
        • Manchester CGM, St Mary's Hospital
      • Nottingham, Egyesült Királyság, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospital NHS Trust
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Children's Hospital LHSC
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5H 3W4
        • Holland Bloorview Kids Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥ 5 évtől 17 éves korig (beleértve).
  • A klasszikus RTT diagnózisa 2010-es kritériumok szerint és egy MECP2 mutáció.
  • Regresszió utáni szakasz, amelyet úgy határoznak meg, mint a beszélt nyelvi vagy motoros (finom vagy durva) készségek utolsó elvesztése óta eltelt ≥ 6 hónap.
  • Klinikai globális benyomás – Súlyossági (CGI-S) pontszám 4 vagy nagyobb a szűréskor.
  • A jelenlegi gyógyszeres kezelési rend, beleértve a kiegészítőket is, legalább 4 hétig stabil.
  • Ha AED-eken, 1-4 AED megengedett. A kezelésnek stabilnak kell lennie (gyógyszer, dózis, beadási intervallum) a felvétel előtt 30 napig.
  • Ha az alany már stabil, nem gyógyszeres oktatási, viselkedési és/vagy étrendi beavatkozásban részesül, az ezeken a programokon való részvételnek folyamatosnak kell lennie a szűrővizsgálatot megelőző 90 napban, és az alanyok vagy szülőjük/gondozójuk/LAR nem választhatóan kezdeményez. új vagy módosítani kell a folyamatban lévő beavatkozásokat a vizsgálat időtartamára.
  • Az alany gondozója/LAR-ja angolul beszél, és elegendő nyelvtudással rendelkezik a gondozói felmérések elvégzéséhez, valamint képes pontos rohamnaplót vezetni.
  • Ha a résztvevő fogamzóképes nő (WOCBP#), negatív vizelet vagy szérum terhességi teszt szükséges annak igazolására, hogy nem terhes.
  • A vizsgálat-specifikus eljárások lefolytatása előtt az alany szülőjének/gondozójának/LAR-jának írásos beleegyezését kell adnia. Adott esetben a kutatócsoportnak meg kell kísérelnie mindkét szülő beleegyezését kérni.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek olyan progresszív egészségügyi vagy neurológiai állapotuk van, amely a vizsgálatot végző véleménye szerint megzavarná a vizsgálat lefolytatását.
  • Jelenlegi klinikailag jelentős szisztémás betegség, amely valószínűleg a beteg állapotának romlását eredményezi, vagy befolyásolja a beteg biztonságát a vizsgálat során.
  • Előzmény vagy klinikailag nyilvánvaló neurológiai (pl. fejsérülés eszméletvesztéssel) vagy pszichiátriai állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja az adatok értelmezhetőségét.
  • Májbetegség jelzése, amelyet az ALT (SGPT), AST (SGOT) vagy alkalikus foszfatáz szérumszintje határoz meg a normál felső határának (ULN) háromszorosa felett, a szűrés során meghatározottak szerint.
  • Immunszuppresszív gyógyszeres kezelés (pl. szisztémás kortikoszteroidok) az elmúlt 90 napon belül (helyi és nazális kortikoszteroidok és inhalációs kortikoszteroidok asztma kezelésére megengedett), vagy rosszindulatú daganatok kezelésére kemoterápiás szerekkel az elmúlt 3 évben.
  • Egyéb klinikailag jelentős eltérés a fizikai, neurológiai, laboratóriumi vagy elektrokardiogram (EKG) vizsgálat során (pl. hosszú QT), amely veszélyeztetheti a vizsgálatot, vagy káros lehet a résztvevőre.
  • Bármilyen ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer vagy a placebo készítmény bármely segédanyagával szemben.
  • Egyéb társbetegségek vagy krónikus betegségek azon túl, amelyekről ismert, hogy az RTT-hez kapcsolódnak.
  • Azok az alanyok, akik farmakológiai vagy nem farmakológiai beavatkozást terveznek kezdeményezni vagy megváltoztatni a vizsgálat során.
  • Azok az alanyok, akik jelenleg vagy az elmúlt 30 napban más vizsgálati gyógyszert szednek.
  • Bármilyen egyéb kritérium (például klinikailag jelentős szűrővizsgálati eredmény), amely a Vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálat lefolytatását vagy eredményét.
  • A CYP3A4 vagy CYP2C19 erős inhibitoraival vagy induktoraival végzett kezelés nem stabil (gyógyszer, dózis) a szűrést megelőző 30 napig. Bár ezek a gyógyszerek nincsenek kizárva, óvatosság javasolt, ha erős CYP3A4 vagy CYP2C19 induktorokat vagy inhibitorokat vesznek fel a résztvevőkbe (lásd a megfelelő részt).
  • Máj- és vesekárosodásban szenvedő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ANAVEX2-73 Aktív
ANAVEX2-73 folyékony belsőleges oldat
Drog: ANAVEX2-73 belsőleges folyadék
Folyékony belsőleges oldat
Más nevek:
  • Blarcamesine
Placebo Comparator: ANAVEX2-73 Placebo
Placebo folyékony belsőleges oldat
Drog: Placebo orális folyadék
Folyékony belsőleges oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
RSBQ
Időkeret: 12 hét
Változás az alapvonalról a kezelés végére (EOT) a Rett-szindróma viselkedési kérdőívben (RSBQ) összpontszám
12 hét
Nemkívánatos események eseményei
Időkeret: 12 hét
Változás az alapvonalról a kezelés végére (EOT)
12 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
Időkeret: 12 hét
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
12 hét
Motoros viselkedési értékelés – 7 dinamikus gyermekgyógyászati ​​tétel (MBA-Ped7)
Időkeret: 12 hét
Motoros viselkedési értékelés – 7 dinamikus gyermekgyógyászati ​​tétel (MBA-Ped7)
12 hét
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
Időkeret: 12 hét
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
12 hét
A rohamok gyakorisága a rohamnapló segítségével
Időkeret: 12 hét
A rohamok gyakorisága a rohamnapló segítségével
12 hét
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 12 hét
Nemkívánatos események előfordulása
12 hét
CGI-I
Időkeret: 12 hét
Változás az alapvonalról a kezelés végére (EOT) a klinikai globális benyomásjavító skála (CGI-I) pontszámában
12 hét
RSBQ Érzelmi faktor – Gyermekgyógyászat (az RSBQ részhalmaza)
Időkeret: 12 hét
RSBQ Érzelmi faktor – Gyermekgyógyászat (az RSBQ részhalmaza)
12 hét
Rett-szindróma gondozói leltár felmérése (RTT CIA)
Időkeret: 12 hét
Rett-szindróma gondozói leltár felmérése (RTT CIA)
12 hét
Gyermekegészségügyi kérdőív – Szülő 50. űrlap (CHQ-PF50)
Időkeret: 12 hét
Gyermekegészségügyi kérdőív – Szülő 50. űrlap (CHQ-PF50)
12 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Glutamát plazmakoncentráció
Időkeret: 12 hét
Glutamát plazmakoncentráció
12 hét
GABA plazmakoncentráció
Időkeret: 12 hét
GABA plazmakoncentráció
12 hét
Genetikai variáns SIGMAR1, COMT
Időkeret: 12 hét
Genetikai variáns SIGMAR1, COMT
12 hét
Maximális plazmakoncentráció [Cmax]
Időkeret: 12 hét
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos eseményekben szenvedő résztvevők száma a CTCAE v5.0 szerint
12 hét
A maximális plazmakoncentráció [Cmax] kapcsolata az RSBQ-val
Időkeret: 12 hét
Azon résztvevők száma, akiknél pozitív Maximális plazmakoncentráció [Cmax] kapcsolat van az RSBQ-val
12 hét
Egyéb aminosav-plazmakoncentrációk
Időkeret: 12 hét
Egyéb aminosav-plazmakoncentrációk
12 hét
Gén DNS variánsok és gén RNS expressziók mérése
Időkeret: 12 hét
Az aktív dózisú résztvevők száma összehasonlította a gén DNS-változatokat és a gén RNS expresszióit
12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Anavex Life Sciences Corp.

Együttműködők

Anavex Australia Pty Ltd.
Anavex Germany GmbH

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ANAVEX2-73-RS-003

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel