XLRP RPGRの長期フォローアップ遺伝子治療研究
2026年1月16日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
X染色体連鎖性網膜色素変性症の成人および子供の遺伝子治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター（AAV2-RPGR）の非盲検、多施設、第I / II相用量漸増試験後の参加者の長期フォローアップ研究網膜色素変性症GTPaseレギュレーター（RPGR）の欠陥による
これは、RPGR の変異によって引き起こされた XLRP の参加者を対象に、AAV2 ベクターの投与後 60 か月までの患者の安全性を評価する長期フォローアップ研究です。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
42
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London、イギリス、EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
MGT009試験でAAV2-RPGRを投与された男性
説明
包含基準:
- MGT009試験でAAV2-RPGRを取得
除外基準:
- -研究の要件を満たすことを望まない、または満たすことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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フォローアップコホート
無介入フォローアップ研究
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参加者はこの研究にいかなる介入も受けません。
遡及的研究（MGT009-NCT03252847）の参加者は追跡調査の対象となります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者に投与された AAV5-hRKp.RPGR の長期安全性を評価する
時間枠：60ヶ月
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参加者に投与された網膜下 AAV5-hRKp.RPGR の長期安全性が報告されます。
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60ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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視覚誘導型移動評価（VMA）における歩行時間の機能的視覚の変化
時間枠：最長60ヶ月
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VMA (バージョン 1.0) における治療投与後の歩行時間の機能的視覚の変化を報告します。
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最長60ヶ月
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患者報告結果（PRO）における低輝度アンケート（LLQ）ドメインスコアの機能的視覚の変化
時間枠：最長60ヶ月
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PRO における LLQ ドメインスコアの機能的ビジョンの変化が報告されます。
この商品はドメインごとにスコア付けされ、個々の項目を 0 から 100 までスケールし、各ドメインの個々の項目を平均することによって計算されます。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
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最長60ヶ月
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早期治療糖尿病性網膜症研究 (ETDRS) チャートレタースコアを使用した最良矯正視力 (BCVA) の変化
時間枠：最長60ヶ月
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ETDRS チャートレタースコアを使用した BCVA の変化における AAV5-hRKp.RPGR の長期有効性が報告されます。
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最長60ヶ月
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低輝度条件下での ETDRS チャートによって評価された低輝度視力 (LLVA) の変化
時間枠：最長60ヶ月
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低輝度条件下で ETDRS チャートによって評価された LLVA の変化が報告されます。
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最長60ヶ月
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静的視野測定における暗点を除く中心10度視野（MRS10）内の平均網膜感度の変化
時間枠：最長60ヶ月
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静的視野測定における暗点（MRS10）を除く中心10度以内の平均網膜感度の変化が報告されます。
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最長60ヶ月
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全視野内の静的視野測定データの点ごとの比較による網膜感度の変化
時間枠：最長60ヶ月
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全視野内の静的視野測定におけるデータの点ごとの比較による網膜感度の変化が報告されます。
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最長60ヶ月
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中心30度視野内の静的視野測定データの点ごとの比較による網膜感度の変化
時間枠：最長60ヶ月
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中心30度視野内の静的視野測定におけるデータの点ごとの比較による網膜感度の変化が報告されます。
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最長60ヶ月
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静的視野測定における暗点を除く全視野（MRS90）内の平均網膜感度の変化
時間枠：最長60ヶ月
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静的視野測定における暗点を除く全視野（MRS90）内の平均網膜感度の変化が報告されます。
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最長60ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年7月31日
一次修了 (実際)
2025年9月17日
研究の完了 (実際)
2025年9月17日
試験登録日
最初に提出
2019年7月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年3月12日
最初の投稿 (実際)
2020年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月16日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。