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Étude de suivi à long terme sur la thérapie génique pour XLRP RPGR

23 septembre 2026 mis à jour par: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Étude de suivi à long terme des participants à la suite d'un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2-RPGR) pour la thérapie génique d'adultes et d'enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X En raison de défauts dans le régulateur GTPase de la rétinite pigmentaire (RPGR)

This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

42

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study

La description

Inclusion Criteria:

  • Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study

Exclusion Criteria:

  • Unwilling or unable to meet with the requirements of the study

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: COHORT
  • Perspectives temporelles: PROSPECTIVE

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Follow up cohort

no intervention follow up study
Biologique: AAV5-hRKp.RPGR

Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Délai: 60 Months

Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported.
60 Months

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Délai: Up to 60 Months

Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported.
Up to 60 Months
Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Délai: Up to 60 Months

Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level.
Up to 60 Months
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Délai: Up to 60 Months

The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported.
Up to 60 Months
Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Délai: Up to 60 Months

Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported.
Up to 60 Months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Délai: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Délai: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Délai: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported.
Up to 60 months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Délai: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

MeiraGTx Ocular UK Ltd

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

17 septembre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

17 septembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2020

Première publication (Réel)

18 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Autres numéros d'identification d'étude

  • MGT010
  • 2018 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 2018-000425-31 (Numéro EudraCT)
  • MGT010 (Autre identifiant: MeiraGTx Ocular UK Ltd)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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