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Étude de suivi à long terme sur la thérapie génique pour XLRP RPGR

23 avril 2024 mis à jour par: Janssen Research & Development, LLC

Étude de suivi à long terme des participants à la suite d'un essai ouvert, multicentrique, de phase I/II d'escalade de dose d'un vecteur de virus adéno-associé recombinant (AAV2-RPGR) pour la thérapie génique d'adultes et d'enfants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X En raison de défauts dans le régulateur GTPase de la rétinite pigmentaire (RPGR)

Il s'agit d'une étude de suivi à long terme évaluant la sécurité des patients jusqu'à 60 mois après le vecteur AAV2 chez les participants atteints de XLRP causée par des mutations dans RPGR.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

55

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Hommes recevant AAV2-RPGR dans l'étude MGT009

La description

Critère d'intégration:

  • Reçu AAV2-RPGR dans l'étude MGT009

Critère d'exclusion:

  • Refus ou incapacité de répondre aux exigences de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Suivi de cohorte
aucune étude de suivi d'intervention
Biologique: AAV5-hRKp.RPGR
Les participants ne recevront aucune intervention dans cette étude. Les participants à l'étude rétrospective (MGT009-NCT03252847) feront l'objet d'un suivi.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la sécurité à plus long terme de l'AAV5-hRKp.RPGR administré aux participants
Délai: 60 mois
La sécurité à plus long terme de l'AAV5-hRKp.RPGR sous-rétinien administré aux participants sera rapportée.
60 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la vision fonctionnelle du temps de marche dans l'évaluation de la mobilité guidée par la vision (VMA)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Modification de la vision fonctionnelle du temps de marche après l'administration du traitement dans VMA (version 1.0) sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la vision fonctionnelle des scores du domaine du questionnaire à faible luminance (LLQ) dans les résultats rapportés par les patients (PRO)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Le changement dans la vision fonctionnelle des scores du domaine LLQ dans PRO sera signalé. L'instrument est noté par domaine, calculé en mettant à l'échelle les éléments individuels de 0 à 100, puis en faisant la moyenne des éléments individuels pour chaque domaine. Un score plus élevé reflète un niveau fonctionnel plus élevé.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) à l'aide du score de lettre du graphique de l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS)
Délai: Jusqu'à 60 mois
L'efficacité à plus long terme de l'AAV5-hRKp.RPGR sur le changement de la BCVA à l'aide du score des lettres du graphique ETDRS sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois
Modification de l'acuité visuelle à faible luminance (LLVA), telle qu'évaluée par le graphique ETDRS dans des conditions de faible luminance
Délai: Jusqu'à 60 mois
Le changement de LLVA tel qu'évalué par le graphique ETDRS dans des conditions de faible luminance sera signalé.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel central de 10 degrés à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique
Délai: Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne moyenne dans les 10 degrés centraux à l'exclusion du scotome (MRS10) en périmétrie statique sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne par comparaison ponctuelle des données de périmétrie statique dans le champ visuel complet
Délai: Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne par comparaison ponctuelle des données en périmétrie statique dans le champ visuel complet sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne par comparaison ponctuelle des données de périmétrie statique dans le champ visuel central de 30 degrés
Délai: Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne par comparaison ponctuelle des données de périmétrie statique dans le champ visuel central de 30 degrés sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) en périmétrie statique
Délai: Jusqu'à 60 mois
Modification de la sensibilité rétinienne moyenne dans le champ visuel complet à l'exclusion du scotome (MRS90) en périmétrie statique sera rapportée.
Jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Janssen Research & Development, LLC

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 juillet 2017

Achèvement primaire (Estimé)

18 novembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

18 novembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juillet 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2020

Première publication (Réel)

18 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MGT010 (Autre identifiant: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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