Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up gentherapiestudie voor XLRP RPGR

23 april 2024 bijgewerkt door: Janssen Research & Development, LLC

Langdurige follow-upstudie van deelnemers na een open-label, multicenter, fase I/II dosisescalatieonderzoek van een recombinante adeno-geassocieerde virusvector (AAV2-RPGR) voor gentherapie bij volwassenen en kinderen met X-gekoppelde retinitis pigmentosa Vanwege defecten in Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Het is een lange termijn follow-up studie waarin de veiligheid van patiënten tot 60 maanden na AAV2-vector wordt beoordeeld bij deelnemers met XLRP veroorzaakt door mutaties in RPGR.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

55

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Mannetjes die AAV2-RPGR kregen in het MGT009-onderzoek

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • AAV2-RPGR ontvangen in de MGT009-studie

Uitsluitingscriteria:

  • Niet willen of kunnen voldoen aan de eisen van de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Opvolg cohort
geen interventie vervolgonderzoek
Biologisch: AAV5-hRKp.RPGR
Deelnemers krijgen in dit onderzoek geen interventie. Deelnemers uit de retrospectieve (MGT009-NCT03252847) studie zullen follow-up krijgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid op langere termijn van AAV5-hRKp.RPGR toegediend aan deelnemers
Tijdsspanne: 60 maanden
De veiligheid op langere termijn van subretinaal AAV5-hRKp.RPGR toegediend aan deelnemers zal worden gerapporteerd.
60 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in functionele visie op looptijd bij visueel geleide mobiliteitsbeoordeling (VMA)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Verandering in het functionele zicht op de looptijd na toediening van de behandeling in VMA (versie 1.0) zal worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in functionele visie van domeinscores met lage luminantievragenlijst (LLQ) in door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Veranderingen in de functionele visie op LLQ-domeinscores in PRO zullen worden gerapporteerd. Het instrument wordt per domein gescoord, berekend door individuele items te schalen van 0 tot 100 en vervolgens de afzonderlijke items voor elk domein te middelen. Een hogere score weerspiegelt een hoger functioneel niveau.
Tot 60 maanden
Verandering in de best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA) met behulp van de Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
De werkzaamheid op langere termijn van AAV5-hRKp.RPGR in verandering in BCVA met behulp van de ETDRS-kaartletterscore zal worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in gezichtsscherpte met lage luminantie (LLVA), beoordeeld door de ETDRS-grafiek onder omstandigheden met lage luminantie
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Veranderingen in LLVA zoals beoordeeld door de ETDRS-grafiek onder omstandigheden met lage luminantie zullen worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen het centrale gezichtsveld van 10 graden, exclusief scotoma (MRS10) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Veranderingen in de gemiddelde retinale gevoeligheid binnen de centrale 10 graden exclusief scotoma (MRS10) in statische perimetrie zullen worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in de gevoeligheid van het netvlies door puntsgewijze vergelijking van gegevens in statische perimetrie binnen het volledige gezichtsveld
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Verandering in de gevoeligheid van het netvlies door puntsgewijze vergelijking van gegevens in statische perimetrie binnen het volledige gezichtsveld zal worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in de gevoeligheid van het netvlies door puntsgewijze vergelijking van gegevens in statische perimetrie binnen het centrale gezichtsveld van 30 graden
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Verandering in de gevoeligheid van het netvlies door puntsgewijze vergelijking van gegevens in statische perimetrie binnen het centrale gezichtsveld van 30 graden zal worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden
Verandering in gemiddelde retinale gevoeligheid binnen het volledige gezichtsveld, exclusief scotoma (MRS90) in statische perimetrie
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Veranderingen in de gemiddelde gevoeligheid van het netvlies binnen het volledige gezichtsveld met uitzondering van scotoma (MRS90) in statische perimetrie zullen worden gerapporteerd.
Tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Onderzoekers

  • Studie directeur: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 juli 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

18 november 2026

Studie voltooiing (Geschat)

18 november 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT010 (Andere identificatie: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden retinitis pigmentosa

Klinische onderzoeken op AAV5-hRKp.RPGR

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren