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XLRP RPGR 的长期随访基因治疗研究

2024年4月23日 更新者：Janssen Research & Development, LLC

在对成人和儿童 X 连锁色素性视网膜炎进行基因治疗的重组腺相关病毒载体 (AAV2-RPGR) 的开放标签、多中心、I/II 期剂量递增试验后对参与者进行长期随访研究由于视网膜色素变性 GTP 酶调节剂 (RPGR) 的缺陷

这是一项长期随访研究，评估患者在接受 AAV2 载体后长达 60 个月的安全性，这些患者患有由 RPGR 突变引起的 XLRP。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

55

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • 英国
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London、英国、EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在 MGT009 研究中接受 AAV2-RPGR 的男性

描述

纳入标准：

  • 在 MGT009 研究中获得 AAV2-RPGR

排除标准：

  • 不愿意或不能满足学习要求

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
跟进队列
无干预随访研究
生物：AAV5-hRKp RPGR
参与者在本研究中不会接受任何干预。 回顾性 (MGT009-NCT03252847) 研究的参与者将接受随访。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
评估参与者服用 AAV5-hRKp.RPGR 的长期安全性
大体时间：60 个月
将报告对参与者进行视网膜下 AAV5-hRKp.RPGR 的长期安全性。
60 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
视觉引导移动评估 (VMA) 中步行时间的功能性视力变化
大体时间：长达 60 个月
将报告 VMA（版本 1.0）治疗后步行时间功能性视力的变化。
长达 60 个月
患者报告结果 (PRO) 中低亮度问卷 (LLQ) 领域评分的功能性视力变化
大体时间：长达 60 个月
将报告 PRO 中 LLQ 域分数的功能视力变化。 该工具按领域评分，通过将各个项目从 0 缩放到 100，然后对每个领域的各个项目求平均值来计算。 分数越高反映功能水平越高。
长达 60 个月
使用早期治疗糖尿病视网膜病变研究 (ETDRS) 图表字母评分的最佳矫正视力 (BCVA) 变化
大体时间：长达 60 个月
将使用 ETDRS 图表字母评分报告 AAV5-hRKp.RPGR 对 BCVA 变化的长期功效。
长达 60 个月
低亮度条件下通过 ETDRS 图评估的低亮度视力 (LLVA) 变化
大体时间：长达 60 个月
将报告低亮度条件下 ETDRS 图评估的 LLVA 变化。
长达 60 个月
静态视野检查中排除暗点 (MRS10) 的中央 10 度视野内平均视网膜敏感度的变化
大体时间：长达 60 个月
将报告静态视野检查中中央 10 度范围内不包括暗点 (MRS10) 的平均视网膜敏感度的变化。
长达 60 个月
通过全视野内静态视野检查中数据的逐点比较来改变视网膜敏感度
大体时间：长达 60 个月
通过对整个视野内的静态视野检查中的数据进行逐点比较，将报告视网膜敏感度的变化。
长达 60 个月
通过中央 30 度视野内静态视野测量数据的逐点比较来改变视网膜敏感度
大体时间：长达 60 个月
通过对中央 30 度视野内的静态视野检查中的数据进行逐点比较，将报告视网膜敏感度的变化。
长达 60 个月
静态视野检查中排除暗点 (MRS90) 的整个视野​​内平均视网膜敏感度的变化
大体时间：长达 60 个月
将报告静态视野检查中不包括暗点 (MRS90) 的整个视野​​内平均视网膜敏感度的变化。
长达 60 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Janssen Research & Development, LLC

调查人员

  • 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月31日

初级完成 (估计的)

2026年11月18日

研究完成 (估计的)

2026年11月18日

研究注册日期

首次提交

2019年7月15日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月12日

首次发布 (实际的)

2020年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月23日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • MGT010 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT编号)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

X连锁视网膜色素变性的临床试验

AAV5-hRKp RPGR的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in China

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

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