Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantageeniterapiatutkimus XLRP RPGR:lle

tiistai 23. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Janssen Research & Development, LLC

Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista avoimen, monikeskuksen, vaiheen I/II annoksen eskalaatiotutkimuksen jälkeen rekombinantti-adeno-assosioituneesta virusvektorista (AAV2-RPGR) geeniterapiassa aikuisilla ja lapsilla, joilla on X-linkitetty retiniitti pigmentosa. Johtuen Retinitis Pigmentosa GTPase Regulatorin (RPGR) vioista

Tämä on pitkän aikavälin seurantatutkimus, jossa arvioidaan potilaiden turvallisuutta jopa 60 kuukauden ajan AAV2-vektorin jälkeen osallistujilla, joilla on RPGR-mutaatioiden aiheuttama XLRP.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

55

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Miehet, jotka saivat AAV2-RPGR:tä MGT009-tutkimuksessa

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sai AAV2-RPGR:n MGT009-tutkimuksessa

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei halua tai pysty täyttämään tutkimuksen vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Seuraa kohorttia
ei interventio-seurantatutkimusta
Biologinen: AAV5-hRKp.RPGR
Osallistujat eivät saa osallistua tähän tutkimukseen. Retrospektiivisen (MGT009-NCT03252847) tutkimuksen osallistujia seurataan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi osallistujille annetun AAV5-hRKp.RPGR:n pitkäaikaisturvallisuus
Aikaikkuna: 60 kuukautta
Osallistujille annetun subretinaalisen AAV5-hRKp.RPGR:n pitkäaikaisesta turvallisuudesta raportoidaan.
60 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kävelyajan toiminnallisessa näkemisessä näköohjatussa liikkuvuusarvioinnissa (VMA)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Kävelyajan toiminnallisen näön muutos VMA:ssa (versio 1.0) hoidon antamisen jälkeen raportoidaan.
Jopa 60 kuukautta
Low Luminance Questionnaire (LLQ) -verkkoalueen pistemäärän muutos potilaiden raportoidussa tuloksessa (PRO)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
PRO:n LLQ-verkkotunnuksen tulosten toiminnallisen näkemyksen muutos raportoidaan. Instrumentti pisteytetään toimialueen mukaan, lasketaan skaalaamalla yksittäiset kohteet välillä 0–100 ja laskemalla sitten kunkin toimialueen yksittäisten kohteiden keskiarvo. Korkeampi pistemäärä heijastaa korkeampaa toimintatasoa.
Jopa 60 kuukautta
Paras korjatun näöntarkkuuden (BCVA) muutos käyttämällä varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimusta (ETDRS) Chart Letter Score
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
AAV5-hRKp.RPGR:n pitkän aikavälin tehokkuus BCVA:n muutoksessa ETDRS-kaavion kirjainpistemäärää käyttäen raportoidaan.
Jopa 60 kuukautta
Muutos matalan luminanssin näöntarkkuudessa (LLVA) ETDRS-kaavion arvioituna matalan luminanssin olosuhteissa
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Muutos LLVA:ssa, joka on arvioitu ETDRS-kaaviolla alhaisen luminanssin olosuhteissa, raportoidaan.
Jopa 60 kuukautta
Muutos verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä 10 asteen näkökentässä, lukuun ottamatta skotoomaa (MRS10) staattisessa perimetriassa
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Muutos verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä staattisessa perimetriassa raportoidaan 10 asteen sisällä, pois lukien skotoma (MRS10).
Jopa 60 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden muutos staattisen ympärysmitan tietojen pistevertailulla koko näkökentässä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden muutos raportoidaan staattisen ympärysmitan tietojen pisteittäisen vertailun avulla koko näkökentässä.
Jopa 60 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden muutos staattisen ympärysmitan tietojen pistevertailulla keskimmäisen 30 asteen näkökentän sisällä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Verkkokalvon herkkyyden muutos raportoidaan staattisen ympärysmitan tietojen pisteittäisen vertailun avulla Keski-30 asteen näkökentässä.
Jopa 60 kuukautta
Muutos verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä koko näkökentässä lukuun ottamatta skotomaa (MRS90) staattisessa perimetriassa
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Muutos verkkokalvon keskimääräisessä herkkyydessä koko näkökentässä lukuun ottamatta skotomaa (MRS90) staattisessa perimetriassa raportoidaan.
Jopa 60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Janssen Research & Development, LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGT010 (Muu tunniste: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset AAV5-hRKp.RPGR

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ireland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa