Pitkäaikainen seurantageeniterapiatutkimus XLRP RPGR:lle
Pitkäaikainen seurantatutkimus osallistujista avoimen, monikeskuksen, vaiheen I/II annoksen eskalaatiotutkimuksen jälkeen rekombinantti-adeno-assosioituneesta virusvektorista (AAV2-RPGR) geeniterapiassa aikuisilla ja lapsilla, joilla on X-linkitetty retiniitti pigmentosa. Johtuen Retinitis Pigmentosa GTPase Regulatorin (RPGR) vioista
This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study
Kuvaus
Inclusion Criteria:
- Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study
Exclusion Criteria:
- Unwilling or unable to meet with the requirements of the study
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: COHORT
- Aikanäkymät: PROSPECTIVE
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Follow up cohort
no intervention follow up study |
Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Aikaikkuna: 60 Months
|
Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported. |
60 Months
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Aikaikkuna: Up to 60 Months
|
Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Aikaikkuna: Up to 60 Months
|
Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Aikaikkuna: Up to 60 Months
|
The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Aikaikkuna: Up to 60 Months
|
Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Aikaikkuna: Up to 60 months
|
Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Aikaikkuna: Up to 60 months
|
Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Aikaikkuna: Up to 60 months
|
Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Aikaikkuna: Up to 60 months
|
Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT010
- 2018 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- 2018-000425-31 (EudraCT-numero)
- MGT010 (Muu tunniste: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .