Långtidsuppföljande genterapistudie för XLRP RPGR
16 januari 2026 uppdaterad av: Janssen Research & Development, LLC
Långtidsuppföljningsstudie av deltagare efter en öppen, multicenter, fas I/II-dosupptrappningsstudie av en rekombinant adenoassocierad virusvektor (AAV2-RPGR) för genterapi av vuxna och barn med X-länkad retinitis Pigmentosa På grund av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Det är en långtidsuppföljningsstudie som bedömer säkerheten för patienter i upp till 60 månader efter AAV2-vektor hos deltagare med XLRP orsakad av mutationer i RPGR.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
42
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannien, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannien, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Hanar som fick AAV2-RPGR i MGT009-studien
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Fick AAV2-RPGR i MGT009-studien
Exklusions kriterier:
- Ovillig eller oförmögen att uppfylla studiens krav
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Följ upp kohort
ingen interventionsuppföljningsstudie
|
Deltagarna kommer inte att få någon intervention i denna studie.
Deltagare från den retrospektiva (MGT009-NCT03252847) studien kommer att följas upp.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedöm säkerheten på längre sikt för AAV5-hRKp.RPGR administrerat till deltagare
Tidsram: 60 månader
|
Långsiktig säkerhet för subretinal AAV5-hRKp.RPGR administrerad till deltagarna kommer att rapporteras.
|
60 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i funktionell vision av gångtid i Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i funktionell syn på gångtid efter behandlingsadministrering i VMA (version 1.0) kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i funktionell vision av domänresultat med låg luminans (LLQ) i patientrapporterat resultat (PRO)
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i funktionell vision av LLQ-domänpoäng i PRO kommer att rapporteras.
Instrumentet poängsätts efter domän, beräknas genom att skala individuella objekt från 0 till 100 och sedan beräkna ett genomsnitt av de individuella objekten för varje domän.
Ett högre betyg återspeglar högre funktionsnivå.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i bästa korrigerade synskärpa (BCVA) med hjälp av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Den långsiktiga effekten av AAV5-hRKp.RPGR vid förändring av BCVA med hjälp av ETDRS-diagrambokstavsresultat kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i låg luminans synskärpa (LLVA) som bedöms av ETDRS-diagram under låga luminansförhållanden
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i LLVA enligt ETDRS-diagrammet under låga luminansförhållanden kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i genomsnittlig näthinnekänslighet inom det centrala 10-graders synfältet exklusive Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i genomsnittlig retinal känslighet inom de centrala 10 graderna exklusive skotom (MRS10) i statisk perimetri kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i näthinnekänslighet genom punktvis jämförelse av data i statisk perimetri inom hela synfältet
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i näthinnekänslighet genom punktvis jämförelse av data i statisk perimetri inom hela synfältet kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i näthinnekänslighet genom punktvis jämförelse av data i statisk perimetri inom det centrala 30 graders synfältet
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i näthinnekänslighet genom punktvis jämförelse av data i statisk perimetri inom det centrala 30 graders synfältet kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
|
Förändring i genomsnittlig näthinnekänslighet inom hela synfältet exklusive Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsram: Upp till 60 månader
|
Förändring i genomsnittlig retinal känslighet inom hela synfältet exklusive skotom (MRS90) i statisk perimetri kommer att rapporteras.
|
Upp till 60 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Utredare
- Studierektor: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2017
Primärt slutförande (Faktisk)
17 september 2025
Avslutad studie (Faktisk)
17 september 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 mars 2020
Första postat (Faktisk)
18 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
21 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
16 januari 2026
Senast verifierad
1 januari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MGT010 (Annan identifierare: Janssen Research & Development, LLC)
- 2018-000425-31 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .