XLRP RPGR에 대한 장기 추적 유전자 치료 연구
2024년 4월 23일 업데이트: Janssen Research & Development, LLC
X-연관 색소성 망막염이 있는 성인 및 소아의 유전자 치료를 위한 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터(AAV2-RPGR)의 오픈 라벨, 다기관, I/II상 용량 증량 시험 후 참가자에 대한 장기 추적 연구 색소성 망막염 GTPase 조절제(RPGR)의 결함으로 인해
RPGR의 돌연변이로 인한 XLRP 참가자의 AAV2 벡터에 이어 최대 60개월 동안 환자의 안전성을 평가하는 장기 후속 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
55
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, 영국, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MGT009 연구에서 AAV2-RPGR을 받은 남성
설명
포함 기준:
- MGT009 연구에서 AAV2-RPGR 획득
제외 기준:
- 연구의 요구 사항을 충족하지 못하거나 충족할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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후속 코호트
개입하지 않은 후속 연구
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참가자는 본 연구에 어떠한 개입도 받지 않습니다.
회고적(MGT009-NCT03252847) 연구의 참가자는 후속 조치를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자에게 관리되는 AAV5-hRKp.RPGR의 장기적인 안전성 평가
기간: 60개월
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참가자에게 투여된 망막하 AAV5-hRKp.RPGR의 장기적인 안전성이 보고될 것입니다.
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60개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비전 유도 이동성 평가(VMA)에서 보행 시간에 대한 기능적 비전의 변화
기간: 최대 60개월
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VMA(버전 1.0)에서 치료 투여 후 보행 시간의 기능적 시력 변화가 보고될 것입니다.
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최대 60개월
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환자 보고 결과(PRO)에서 저휘도 설문지(LLQ) 도메인 점수의 기능적 시력 변화
기간: 최대 60개월
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PRO의 LLQ 도메인 점수에 대한 기능적 비전의 변화가 보고됩니다.
계측기는 도메인별로 점수를 매기고 개별 항목을 0에서 100까지 확장한 다음 각 도메인의 개별 항목을 평균하여 계산합니다.
점수가 높을수록 기능적 수준이 높다는 것을 나타냅니다.
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최대 60개월
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당뇨병성망막병증 조기 치료 연구(ETDRS) 차트 문자 점수를 사용한 최대 교정 시력(BCVA)의 변화
기간: 최대 60개월
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ETDRS 차트 문자 점수를 사용하여 BCVA 변화에 대한 AAV5-hRKp.RPGR의 장기 효능이 보고될 것입니다.
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최대 60개월
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저휘도 조건에서 ETDRS 차트로 평가한 저휘도 시력(LLVA)의 변화
기간: 최대 60개월
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낮은 휘도 조건에서 ETDRS 차트로 평가된 LLVA의 변화가 보고됩니다.
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최대 60개월
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정적 시야 측정에서 암점종(MRS10)을 제외한 중앙 10도 시야 내 평균 망막 민감도의 변화
기간: 최대 60개월
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정적 시야 측정에서 암점(MRS10)을 제외하고 중앙 10도 이내의 평균 망막 민감도 변화가 보고됩니다.
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최대 60개월
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전체 시야 내 정적 시야 데이터의 점별 비교를 통한 망막 민감도의 변화
기간: 최대 60개월
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전체 시야 내에서 정적 시야의 데이터를 점별로 비교하여 망막 민감도의 변화를 보고합니다.
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최대 60개월
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중앙 30도 시야 내 정적 시야 데이터의 점별 비교를 통한 망막 민감도의 변화
기간: 최대 60개월
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중앙 30도 시야 내 정적 시야 데이터의 점별 비교를 통한 망막 민감도의 변화가 보고됩니다.
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최대 60개월
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정적 시야 측정에서 암점종(MRS90)을 제외한 전체 시야 내 평균 망막 민감도의 변화
기간: 최대 60개월
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정적 시야 측정에서 암점(MRS90)을 제외한 전체 시야 내 평균 망막 민감도의 변화가 보고됩니다.
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최대 60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 31일
기본 완료 (추정된)
2026년 11월 18일
연구 완료 (추정된)
2026년 11월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 12일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 23일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
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X-연관 색소성 망막염에 대한 임상 시험
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CSL Behring모집하지 않고 적극적으로
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