Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование генной терапии для XLRP RPGR

23 сентября 2026 г. обновлено: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Долгосрочное последующее наблюдение за участниками открытого, многоцентрового, фазы I/II испытания с повышением дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2-RPGR) для генной терапии взрослых и детей с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой Из-за дефектов регулятора ГТФазы пигментного ретинита (RPGR)

This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

42

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study

Описание

Inclusion Criteria:

  • Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study

Exclusion Criteria:

  • Unwilling or unable to meet with the requirements of the study

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: COHORT
  • Временные перспективы: PROSPECTIVE

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Follow up cohort

no intervention follow up study
Биологический: AAV5-hRKp.RPGR

Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Временное ограничение: 60 Months

Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported.
60 Months

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Временное ограничение: Up to 60 Months

Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported.
Up to 60 Months
Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Временное ограничение: Up to 60 Months

Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level.
Up to 60 Months
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Временное ограничение: Up to 60 Months

The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported.
Up to 60 Months
Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Временное ограничение: Up to 60 Months

Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported.
Up to 60 Months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Временное ограничение: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Временное ограничение: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Временное ограничение: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported.
Up to 60 months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Временное ограничение: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MeiraGTx Ocular UK Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

  • MGT010
  • 2018 (Грант/контракт NIH США)
  • 2018-000425-31 (Номер EudraCT)
  • MGT010 (Другой идентификатор: MeiraGTx Ocular UK Ltd)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться