Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное последующее исследование генной терапии для XLRP RPGR

23 апреля 2024 г. обновлено: Janssen Research & Development, LLC

Долгосрочное последующее наблюдение за участниками открытого, многоцентрового, фазы I/II испытания с повышением дозы рекомбинантного вектора аденоассоциированного вируса (AAV2-RPGR) для генной терапии взрослых и детей с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой Из-за дефектов регулятора ГТФазы пигментного ретинита (RPGR)

Это долгосрочное последующее исследование, оценивающее безопасность пациентов на срок до 60 месяцев после введения вектора AAV2 у участников с XLRP, вызванным мутациями в RPGR.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

55

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Соединенное Королевство, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мужчины, получающие AAV2-RPGR в исследовании MGT009

Описание

Критерии включения:

  • Получил AAV2-RPGR в исследовании MGT009.

Критерий исключения:

  • Нежелание или неспособность соответствовать требованиям исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Последующая когорта
последующее исследование без вмешательства
Биологический: AAV5-hRKp.RPGR
Участники не будут получать никакого вмешательства в это исследование. Участники ретроспективного исследования (MGT009-NCT03252847) будут находиться под наблюдением.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените долгосрочную безопасность применения AAV5-hRKp.RPGR, назначаемого участникам.
Временное ограничение: 60 месяцев
Будет сообщено о долгосрочной безопасности субретинального введения AAV5-hRKp.RPGR участникам.
60 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функционального видения времени ходьбы при визуальной оценке мобильности (VMA)
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении функционального видения времени ходьбы после введения лечения в VMA (версия 1.0).
До 60 месяцев
Изменение функционального зрения по показателям анкеты низкой яркости (LLQ) в результатах, сообщаемых пациентами (PRO)
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении функционального видения показателей домена LLQ в PRO. Инструмент оценивается по областям, рассчитывается путем масштабирования отдельных элементов от 0 до 100 и последующего усреднения отдельных элементов для каждого домена. Более высокий балл отражает более высокий функциональный уровень.
До 60 месяцев
Изменение наилучшей корригированной остроты зрения (BCVA) с использованием исследования диабетической ретинопатии раннего лечения (ETDRS).
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено о долгосрочной эффективности AAV5-hRKp.RPGR в изменении BCVA с использованием буквенной оценки ETDRS.
До 60 месяцев
Изменение остроты зрения при низкой освещенности (LLVA) по оценке диаграммы ETDRS в условиях низкой освещенности
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении LLVA, оцененном с помощью диаграммы ETDRS, в условиях низкой освещенности.
До 60 месяцев
Изменение средней чувствительности сетчатки в центральном поле зрения 10 градусов, за исключением скотомы (MRS10), в статической периметрии
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении средней чувствительности сетчатки в пределах центральных 10 градусов, исключая скотому (MRS10), при статической периметрии.
До 60 месяцев
Изменение чувствительности сетчатки при поточечном сравнении данных статической периметрии в пределах всего поля зрения
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении чувствительности сетчатки путем точечного сравнения данных статической периметрии в пределах всего поля зрения.
До 60 месяцев
Изменение чувствительности сетчатки при точечном сравнении данных статической периметрии в центральном поле зрения 30 градусов
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении чувствительности сетчатки путем точечного сравнения данных статической периметрии в центральном поле зрения 30 градусов.
До 60 месяцев
Изменение средней чувствительности сетчатки во всем поле зрения, за исключением скотомы (MRS90), в статической периметрии
Временное ограничение: До 60 месяцев
Будет сообщено об изменении средней чувствительности сетчатки во всем поле зрения, за исключением скотомы (MRS90), при статической периметрии.
До 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Janssen Research & Development, LLC

Следователи

  • Директор по исследованиям: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 июля 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

18 ноября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

18 ноября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 марта 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MGT010 (Другой идентификатор: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пигментный ретинит, сцепленный с Х-хромосомой

Клинические исследования AAV5-hRKp.RPGR

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ecuador

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться