Estudo de Terapia Gênica de Acompanhamento de Longo Prazo para XLRP RPGR
Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes Após um Teste Aberto, Multicêntrico, de Escalonamento de Dose de Fase I/II de um Vetor de Vírus Adeno-Associado Recombinante (AAV2-RPGR) para Terapia Gênica de Adultos e Crianças com Retinite Pigmentosa Ligada ao X Devido a Defeitos no Regulador GTPase da Retinite Pigmentosa (RPGR)
This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study
Descrição
Inclusion Criteria:
- Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study
Exclusion Criteria:
- Unwilling or unable to meet with the requirements of the study
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: COHORT
- Perspectivas de Tempo: PROSPECTIVE
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Follow up cohort
no intervention follow up study |
Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Prazo: 60 Months
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Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported. |
60 Months
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Prazo: Up to 60 Months
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Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Prazo: Up to 60 Months
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Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level. |
Up to 60 Months
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Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Prazo: Up to 60 Months
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The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Prazo: Up to 60 Months
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Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Prazo: Up to 60 months
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Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
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Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Prazo: Up to 60 months
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Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported. |
Up to 60 months
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Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Prazo: Up to 60 months
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Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported. |
Up to 60 months
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Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Prazo: Up to 60 months
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Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- MGT010
- 2018 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- 2018-000425-31 (Número EudraCT)
- MGT010 (Outro identificador: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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