Estudo de Terapia Gênica de Acompanhamento de Longo Prazo para XLRP RPGR
16 de janeiro de 2026 atualizado por: Janssen Research & Development, LLC
Estudo de Acompanhamento de Longo Prazo de Participantes Após um Teste Aberto, Multicêntrico, de Escalonamento de Dose de Fase I/II de um Vetor de Vírus Adeno-Associado Recombinante (AAV2-RPGR) para Terapia Gênica de Adultos e Crianças com Retinite Pigmentosa Ligada ao X Devido a Defeitos no Regulador GTPase da Retinite Pigmentosa (RPGR)
O é um estudo de acompanhamento de longo prazo que avalia a segurança de pacientes por até 60 meses após o vetor AAV2 em participantes com XLRP causada por mutações no RPGR.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
42
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Homens recebendo AAV2-RPGR no estudo MGT009
Descrição
Critério de inclusão:
- Recebeu AAV2-RPGR no Estudo MGT009
Critério de exclusão:
- Relutante ou incapaz de atender aos requisitos do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Coorte de acompanhamento
nenhum estudo de acompanhamento de intervenção
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Os participantes não receberão nenhuma intervenção neste estudo.
Os participantes do estudo retrospectivo (MGT009-NCT03252847) serão acompanhados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avalie a segurança a longo prazo do AAV5-hRKp.RPGR administrado aos participantes
Prazo: 60 meses
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A segurança a longo prazo do AAV5-hRKp.RPGR sub-retiniano administrado aos participantes será relatada.
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60 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na visão funcional do tempo de caminhada na avaliação de mobilidade guiada pela visão (VMA)
Prazo: Até 60 meses
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A alteração na visão funcional do tempo de caminhada após a administração do tratamento no VMA (versão 1.0) será relatada.
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Até 60 meses
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Mudança na visão funcional das pontuações do domínio do questionário de baixa luminância (LLQ) no resultado relatado pelo paciente (PRO)
Prazo: Até 60 meses
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A mudança na visão funcional das pontuações dos domínios LLQ no PRO será relatada.
O instrumento é pontuado por domínio, calculado escalonando itens individuais de 0 a 100 e depois calculando a média dos itens individuais para cada domínio.
Uma pontuação mais alta reflete um nível funcional mais alto.
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Até 60 meses
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Mudança na melhor acuidade visual corrigida (BCVA) usando a pontuação da carta do estudo de retinopatia diabética para tratamento precoce (ETDRS)
Prazo: Até 60 meses
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A eficácia a longo prazo do AAV5-hRKp.RPGR na mudança no BCVA usando a pontuação do gráfico ETDRS será relatada.
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Até 60 meses
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Alteração na acuidade visual de baixa luminância (LLVA), conforme avaliado pelo gráfico ETDRS sob condições de baixa luminância
Prazo: Até 60 meses
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A alteração no LLVA avaliada pelo gráfico ETDRS sob condições de baixa luminância será relatada.
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Até 60 meses
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Mudança na sensibilidade média da retina no campo visual central de 10 graus, excluindo escotoma (MRS10) na perimetria estática
Prazo: Até 60 meses
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Será relatada alteração na sensibilidade média da retina dentro dos 10 graus centrais, excluindo o escotoma (MRS10) na perimetria estática.
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Até 60 meses
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Mudança na sensibilidade da retina por comparação pontual de dados na perimetria estática dentro do campo visual completo
Prazo: Até 60 meses
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A mudança na sensibilidade da retina por comparação pontual de dados na perimetria estática dentro do campo visual completo será relatada.
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Até 60 meses
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Mudança na sensibilidade da retina por comparação pontual de dados na perimetria estática dentro do campo visual central de 30 graus
Prazo: Até 60 meses
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A mudança na sensibilidade da retina por comparação pontual de dados na perimetria estática dentro do campo visual central de 30 graus será relatada.
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Até 60 meses
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Alteração na sensibilidade média da retina em todo o campo visual, excluindo o escotoma (MRS90) na perimetria estática
Prazo: Até 60 meses
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Será relatada alteração na sensibilidade média da retina em todo o campo visual, excluindo o escotoma (MRS90) na perimetria estática.
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Até 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de julho de 2017
Conclusão Primária (Real)
17 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
17 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de julho de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT010 (Outro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
- 2018-000425-31 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .