Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej dla XLRP RPGR
16 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC
Długoterminowe badanie kontrolne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2-RPGR) w terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Ze względu na wady regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)
Jest to długoterminowe badanie kontrolne oceniające bezpieczeństwo pacjentów przez okres do 60 miesięcy po zastosowaniu wektora AAV2 u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
42
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Mężczyźni otrzymujący AAV2-RPGR w badaniu MGT009
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Otrzymał AAV2-RPGR w badaniu MGT009
Kryteria wyłączenia:
- Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Śledź kohortę
brak dalszych badań interwencyjnych
|
Uczestnicy nie otrzymają żadnej interwencji w tym badaniu.
Uczestnicy badania retrospektywnego (MGT009-NCT03252847) będą kontynuacją.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa AAV5-hRKp.RPGR podawanego uczestnikom
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Opisane zostanie długoterminowe bezpieczeństwo podsiatkówkowego AAV5-hRKp.RPGR podawanego uczestnikom.
|
60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana funkcjonalnego widzenia czasu marszu w ocenie mobilności wspomaganej wzrokowo (VMA)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zostaną zgłoszone zmiany w funkcjonalnym widzeniu czasu chodu po podaniu leczenia w VMA (wersja 1.0).
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana widzenia funkcjonalnego w wynikach domenowych kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PRO)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zostaną zgłoszone zmiany w funkcjonalnej wizji wyników domeny LLQ w PRO.
Narzędzie jest oceniane według domeny, obliczane poprzez skalowanie poszczególnych pozycji od 0 do 100, a następnie uśrednianie poszczególnych pozycji dla każdej domeny.
Wyższy wynik odzwierciedla wyższy poziom funkcjonalności.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) na podstawie wykresu punktacji w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Przedstawiona zostanie długoterminowa skuteczność AAV5-hRKp.RPGR w zmianie BCVA przy użyciu punktacji literowej wykresu ETDRS.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana ostrości wzroku przy niskiej luminancji (LLVA) oceniana na podstawie wykresu ETDRS w warunkach niskiej luminancji
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zgłaszana będzie zmiana LLVA oceniona za pomocą wykresu ETDRS w warunkach niskiej luminancji.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana średniej czułości siatkówki w centralnym 10-stopniowym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zgłaszana będzie zmiana średniej wrażliwości siatkówki w obrębie środkowych 10 stopni z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w perymetrii statycznej w pełnym polu widzenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zgłaszana będzie zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych z perymetrii statycznej w pełnym polu widzenia.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w perymetrii statycznej w centralnym polu widzenia 30 stopni
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zgłoszona zostanie zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w obwodzie statycznym w centralnym polu widzenia 30 stopni.
|
Do 60 miesięcy
|
|
Zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Zgłaszana będzie zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej.
|
Do 60 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
31 lipca 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 września 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 września 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT010 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2018-000425-31 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .