Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej dla XLRP RPGR
Długoterminowe badanie kontrolne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2-RPGR) w terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Ze względu na wady regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)
This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study
Opis
Inclusion Criteria:
- Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study
Exclusion Criteria:
- Unwilling or unable to meet with the requirements of the study
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: COHORT
- Perspektywy czasowe: PROSPECTIVE
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Follow up cohort
no intervention follow up study |
Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Ramy czasowe: 60 Months
|
Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported. |
60 Months
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Ramy czasowe: Up to 60 Months
|
Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported. |
Up to 60 Months
|
|
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Ramy czasowe: Up to 60 months
|
Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Ramy czasowe: Up to 60 months
|
Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Ramy czasowe: Up to 60 months
|
Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported. |
Up to 60 months
|
|
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Ramy czasowe: Up to 60 months
|
Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT010
- 2018 (Grant/umowa NIH USA)
- 2018-000425-31 (Numer EudraCT)
- MGT010 (Inny identyfikator: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .