Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające terapii genowej dla XLRP RPGR

23 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Janssen Research & Development, LLC

Długoterminowe badanie kontrolne uczestników po otwartej, wieloośrodkowej próbie I/II fazy zwiększania dawki rekombinowanego wektora wirusowego związanego z adenowirusem (AAV2-RPGR) w terapii genowej dorosłych i dzieci z barwnikowym zapaleniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X Ze względu na wady regulatora GTPazy barwnikowego siatkówki (RPGR)

Jest to długoterminowe badanie kontrolne oceniające bezpieczeństwo pacjentów przez okres do 60 miesięcy po zastosowaniu wektora AAV2 u uczestników z XLRP spowodowanym mutacjami w RPGR.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni otrzymujący AAV2-RPGR w badaniu MGT009

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Otrzymał AAV2-RPGR w badaniu MGT009

Kryteria wyłączenia:

  • Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Śledź kohortę
brak dalszych badań interwencyjnych
Biologiczny: AAV5-hRKp.RPGR
Uczestnicy nie otrzymają żadnej interwencji w tym badaniu. Uczestnicy badania retrospektywnego (MGT009-NCT03252847) będą kontynuacją.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa AAV5-hRKp.RPGR podawanego uczestnikom
Ramy czasowe: 60 miesięcy
Opisane zostanie długoterminowe bezpieczeństwo podsiatkówkowego AAV5-hRKp.RPGR podawanego uczestnikom.
60 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana funkcjonalnego widzenia czasu marszu w ocenie mobilności wspomaganej wzrokowo (VMA)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zostaną zgłoszone zmiany w funkcjonalnym widzeniu czasu chodu po podaniu leczenia w VMA (wersja 1.0).
Do 60 miesięcy
Zmiana widzenia funkcjonalnego w wynikach domenowych kwestionariusza niskiej luminancji (LLQ) w wynikach zgłaszanych przez pacjenta (PRO)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zostaną zgłoszone zmiany w funkcjonalnej wizji wyników domeny LLQ w PRO. Narzędzie jest oceniane według domeny, obliczane poprzez skalowanie poszczególnych pozycji od 0 do 100, a następnie uśrednianie poszczególnych pozycji dla każdej domeny. Wyższy wynik odzwierciedla wyższy poziom funkcjonalności.
Do 60 miesięcy
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) na podstawie wykresu punktacji w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Przedstawiona zostanie długoterminowa skuteczność AAV5-hRKp.RPGR w zmianie BCVA przy użyciu punktacji literowej wykresu ETDRS.
Do 60 miesięcy
Zmiana ostrości wzroku przy niskiej luminancji (LLVA) oceniana na podstawie wykresu ETDRS w warunkach niskiej luminancji
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłaszana będzie zmiana LLVA oceniona za pomocą wykresu ETDRS w warunkach niskiej luminancji.
Do 60 miesięcy
Zmiana średniej czułości siatkówki w centralnym 10-stopniowym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłaszana będzie zmiana średniej wrażliwości siatkówki w obrębie środkowych 10 stopni z wyłączeniem mroczka (MRS10) w perymetrii statycznej.
Do 60 miesięcy
Zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w perymetrii statycznej w pełnym polu widzenia
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłaszana będzie zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych z perymetrii statycznej w pełnym polu widzenia.
Do 60 miesięcy
Zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w perymetrii statycznej w centralnym polu widzenia 30 stopni
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłoszona zostanie zmiana czułości siatkówki poprzez punktowe porównanie danych w obwodzie statycznym w centralnym polu widzenia 30 stopni.
Do 60 miesięcy
Zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zgłaszana będzie zmiana średniej czułości siatkówki w pełnym polu widzenia z wyłączeniem mroczka (MRS90) w perymetrii statycznej.
Do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

18 listopada 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

18 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT010 (Inny identyfikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem X

Badania kliniczne na AAV5-hRKp.RPGR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj