Estudio de terapia génica de seguimiento a largo plazo para XLRP RPGR
Estudio de seguimiento a largo plazo de los participantes después de un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus adenoasociado recombinante (AAV2-RPGR) para la terapia génica de adultos y niños con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X Debido a Defectos en el Regulador GTPasa de Retinitis Pigmentosa (RPGR)
This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study
Descripción
Inclusion Criteria:
- Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study
Exclusion Criteria:
- Unwilling or unable to meet with the requirements of the study
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: COHORT
- Perspectivas temporales: PROSPECTIVE
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Follow up cohort
no intervention follow up study |
Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Periodo de tiempo: 60 Months
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Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported. |
60 Months
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Periodo de tiempo: Up to 60 Months
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Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Periodo de tiempo: Up to 60 Months
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Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level. |
Up to 60 Months
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Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Periodo de tiempo: Up to 60 Months
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The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Periodo de tiempo: Up to 60 Months
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Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported. |
Up to 60 Months
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Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Periodo de tiempo: Up to 60 months
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Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
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Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Periodo de tiempo: Up to 60 months
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Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported. |
Up to 60 months
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Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Periodo de tiempo: Up to 60 months
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Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported. |
Up to 60 months
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Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Periodo de tiempo: Up to 60 months
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Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported. |
Up to 60 months
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- MGT010
- 2018 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- 2018-000425-31 (Número EudraCT)
- MGT010 (Otro identificador: MeiraGTx Ocular UK Ltd)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .