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Estudio de terapia génica de seguimiento a largo plazo para XLRP RPGR

23 de abril de 2024 actualizado por: Janssen Research & Development, LLC

Estudio de seguimiento a largo plazo de los participantes después de un ensayo abierto, multicéntrico, de fase I/II de aumento de dosis de un vector de virus adenoasociado recombinante (AAV2-RPGR) para la terapia génica de adultos y niños con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X Debido a Defectos en el Regulador GTPasa de Retinitis Pigmentosa (RPGR)

Se trata de un estudio de seguimiento a largo plazo que evalúa la seguridad de los pacientes hasta 60 meses después del vector AAV2 en participantes con XLRP causado por mutaciones en RPGR.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

55

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Reino Unido, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Hombres que recibieron AAV2-RPGR en el estudio MGT009

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Recibió AAV2-RPGR en el estudio MGT009

Criterio de exclusión:

  • No quiere o no puede cumplir con los requisitos del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Cohorte de seguimiento
estudio de seguimiento sin intervención
Biológico: AAV5-hRKp.RPGR
Los participantes no recibirán ninguna intervención en este estudio. Se realizará un seguimiento de los participantes del estudio retrospectivo (MGT009-NCT03252847).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad a largo plazo de AAV5-hRKp.RPGR administrado a los participantes
Periodo de tiempo: 60 meses
Se informará la seguridad a largo plazo del AAV5-hRKp.RPGR subretiniano administrado a los participantes.
60 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la visión funcional del tiempo de caminata en la evaluación de la movilidad guiada por la visión (VMA)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la visión funcional del tiempo de caminata después de la administración del tratamiento en VMA (Versión 1.0).
Hasta 60 meses
Cambio en la visión funcional de las puntuaciones de dominio del cuestionario de baja luminancia (LLQ) en el resultado informado por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la visión funcional de las puntuaciones de los dominios LLQ en PRO. El instrumento se califica por dominio, se calcula escalando elementos individuales de 0 a 100 y luego promediando los elementos individuales para cada dominio. Una puntuación más alta refleja un nivel funcional más alto.
Hasta 60 meses
Cambio en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) mediante la puntuación de letras del gráfico del Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará la eficacia a largo plazo de AAV5-hRKp.RPGR en el cambio en BCVA utilizando la puntuación de letras del gráfico ETDRS.
Hasta 60 meses
Cambio en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA) según lo evaluado por el gráfico ETDRS en condiciones de baja luminancia
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en LLVA según lo evaluado por el gráfico ETDRS en condiciones de baja luminancia.
Hasta 60 meses
Cambio en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual central de 10 grados, excluido el escotoma (MRS10) en la perimetría estática
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la sensibilidad retiniana media dentro de los 10 grados centrales excluyendo el escotoma (MRS10) en la perimetría estática.
Hasta 60 meses
Cambio en la sensibilidad de la retina mediante comparación puntual de datos en perimetría estática dentro del campo visual completo
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la sensibilidad de la retina mediante la comparación puntual de datos en la perimetría estática dentro del campo visual completo.
Hasta 60 meses
Cambio en la sensibilidad de la retina mediante comparación puntual de datos en perimetría estática dentro del campo visual central de 30 grados
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la sensibilidad de la retina mediante la comparación puntual de datos en la perimetría estática dentro del campo visual central de 30 grados.
Hasta 60 meses
Cambio en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo excluyendo el escotoma (MRS90) en la perimetría estática
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Se informará el cambio en la sensibilidad retiniana media dentro del campo visual completo excluyendo el escotoma (MRS90) en la perimetría estática.
Hasta 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Janssen Research & Development, LLC

Investigadores

  • Director de estudio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2017

Finalización primaria (Estimado)

18 de noviembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

18 de noviembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de julio de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de marzo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MGT010 (Otro identificador: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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