Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsgenterapiundersøgelse for XLRP RPGR

25. marts 2024 opdateret af: Janssen Research & Development, LLC

Langtidsopfølgningsundersøgelse af deltagere efter et åbent, multicenter, fase I/II dosiseskaleringsforsøg af en rekombinant adeno-associeret virusvektor (AAV2-RPGR) til genterapi af voksne og børn med X-linked retinitis Pigmentosa På grund af defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Det er et langtidsopfølgningsstudie, der vurderer sikkerheden for patienter i op til 60 måneder efter AAV2-vektor hos deltagere med XLRP forårsaget af mutationer i RPGR.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

55

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Hanner, der modtog AAV2-RPGR i MGT009-undersøgelsen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Modtog AAV2-RPGR i MGT009-undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig eller ude af stand til at opfylde kravene til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Følge op kohorte
ingen interventionsopfølgningsundersøgelse
Biologisk: AAV5-hRKp.RPGR
Deltagerne vil ikke modtage nogen intervention i denne undersøgelse. Deltagere fra det retrospektive (MGT009-NCT03252847) studie vil blive fulgt op.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder den langsigtede sikkerhed af AAV5-hRKp.RPGR administreret til deltagere
Tidsramme: 60 måneder
Længerevarende sikkerhed for subretinal AAV5-hRKp.RPGR administreret til deltagere vil blive rapporteret.
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i funktionel vision af gangtid i Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i funktionelt syn af gangtid efter behandlingsadministration i VMA (version 1.0) vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i funktionelt syn på lavluminansspørgeskema (LLQ) domæneresultater i patientrapporteret resultat (PRO)
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i funktionelt syn på LLQ-domænescores i PRO vil blive rapporteret. Instrumentet scores efter domæne, beregnes ved at skalere individuelle elementer fra 0 til 100 og derefter gennemsnittet af de individuelle elementer for hvert domæne. En højere score afspejler højere funktionsniveau.
Op til 60 måneder
Ændring i bedste korrigerede synsskarphed (BCVA) ved brug af Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tidsramme: Op til 60 måneder
Den langsigtede effektivitet af AAV5-hRKp.RPGR i ændring i BCVA ved brug af ETDRS-kortscore vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i lav luminans visuel skarphed (LLVA) som vurderet af ETDRS diagram under lav luminans betingelser
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i LLVA som vurderet af ETDRS-diagrammet under lav luminansforhold vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for det centrale 10 graders synsfelt ekskl. Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i den gennemsnitlige retinale følsomhed inden for de centrale 10 grader ekskl. scotoma (MRS10) i statisk perimetri vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i nethindens følsomhed ved punktvis sammenligning af data i statisk perimetri inden for det fulde synsfelt
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i nethindens følsomhed ved punktvis sammenligning af data i statisk perimetri inden for det fulde synsfelt vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i nethindens følsomhed ved punktvis sammenligning af data i statisk perimetri inden for det centrale 30 graders synsfelt
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i nethindens følsomhed ved punktvis sammenligning af data i statisk perimetri inden for det centrale 30 graders synsfelt vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder
Ændring i gennemsnitlig nethindefølsomhed inden for det fulde synsfelt ekskl. Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsramme: Op til 60 måneder
Ændring i den gennemsnitlige retinale følsomhed inden for det fulde synsfelt ekskl. scotoma (MRS90) i statisk perimetri vil blive rapporteret.
Op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

18. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

18. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MGT010 (Anden identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med AAV5-hRKp.RPGR

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner