Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie genové terapie pro XLRP RPGR

23. dubna 2024 aktualizováno: Janssen Research & Development, LLC

Dlouhodobá následná studie účastníků po otevřené, multicentrické studii fáze I/II s eskalací dávky rekombinantního adeno-asociovaného virového vektoru (AAV2-RPGR) pro genovou terapii dospělých a dětí s X-vázanou retinitidou Pigmentosa Kvůli defektům regulátoru GTPázy Retinitis Pigmentosa (RPGR)

Jedná se o dlouhodobou následnou studii hodnotící bezpečnost pacientů po dobu až 60 měsíců po vektoru AAV2 u účastníků s XLRP způsobeným mutacemi v RPGR.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

55

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals Nhs Trust
      • London, Spojené království, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Muži dostávající AAV2-RPGR ve studii MGT009

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Obdrženo AAV2-RPGR ve studii MGT009

Kritéria vyloučení:

  • Neochota nebo neschopnost splnit požadavky studia

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Následná kohorta
žádná následná intervenční studie
Biologický: AAV5-hRKp.RPGR
Účastníci neobdrží v této studii žádnou intervenci. Účastníci retrospektivní studie (MGT009-NCT03252847) budou sledováni.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit dlouhodobou bezpečnost AAV5-hRKp.RPGR podávaného účastníkům
Časové okno: 60 měsíců
Bude uvedena dlouhodobější bezpečnost subretinálního AAV5-hRKp.RPGR podávaného účastníkům.
60 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ve funkčním vidění doby chůze v hodnocení mobility řízené zrakem (VMA)
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude hlášena změna funkčního vidění doby chůze po podání léčby ve VMA (verze 1.0).
Až 60 měsíců
Změna ve funkčním vidění dotazníku s nízkou svítivostí (LLQ) doménových skóre ve výsledku hlášeném pacientem (PRO)
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude hlášena změna ve funkční vizi skóre domény LLQ v PRO. Nástroj je skórován podle domény, vypočítán škálováním jednotlivých položek od 0 do 100 a poté zprůměrováním jednotlivých položek pro každou doménu. Vyšší skóre odráží vyšší funkční úroveň.
Až 60 měsíců
Změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) pomocí studie včasné léčby diabetické retinopatie (ETDRS) Graf Písmeno Skóre
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude uvedena dlouhodobější účinnost AAV5-hRKp.RPGR na změnu BCVA pomocí ETDRS chart letter score.
Až 60 měsíců
Změna zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LLVA) podle tabulky ETDRS za podmínek nízké svítivosti
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude hlášena změna LLVA, jak je vyhodnocena grafem ETDRS za podmínek nízkého jasu.
Až 60 měsíců
Změna průměrné retinální citlivosti v centrálním 10stupňovém zorném poli s výjimkou skotomu (MRS10) ve statické perimetrii
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude hlášena změna průměrné retinální senzitivity v rámci centrálních 10 stupňů s výjimkou skotomu (MRS10) ve statické perimetrii.
Až 60 měsíců
Změna citlivosti sítnice bodovým srovnáním dat ve statické perimetrii v celém zorném poli
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude uvedena změna sítnicové citlivosti bodovým porovnáním dat ve statické perimetrii v rámci celého zorného pole.
Až 60 měsíců
Změna citlivosti sítnice bodovým srovnáním dat ve statické perimetrii v centrálním 30stupňovém zorném poli
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude uvedena změna sítnicové citlivosti bodovým porovnáním dat ve statické perimetrii v centrálním zorném poli 30 stupňů.
Až 60 měsíců
Změna střední citlivosti sítnice v rámci celého zorného pole s výjimkou skotomu (MRS90) ve statické perimetrii
Časové okno: Až 60 měsíců
Bude hlášena změna průměrné sítnicové citlivosti v rámci celého zorného pole kromě skotomu (MRS90) ve statické perimetrii.
Až 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Janssen Research & Development, LLC

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

18. listopadu 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MGT010 (Jiný identifikátor: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Klinické studie na AAV5-hRKp.RPGR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit