Langsiktig oppfølging av genterapistudie for XLRP RPGR
16. januar 2026 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC
Langtidsoppfølgingsstudie av deltakere etter en åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2-RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa På grunn av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)
Dette er en langtidsoppfølgingsstudie som vurderer sikkerheten til pasienter i opptil 60 måneder etter AAV2-vektor hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
42
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
- Univ of Michigan Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannia, EC1V 9EL
- Moorfields Eye Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Hanner som mottok AAV2-RPGR i MGT009-studien
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mottok AAV2-RPGR i MGT009-studien
Ekskluderingskriterier:
- Uvillig eller ute av stand til å oppfylle kravene til studiet
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Følge opp kohort
ingen intervensjonsoppfølgingsstudie
|
Deltakerne vil ikke motta intervensjon i denne studien.
Deltakere fra den retrospektive (MGT009-NCT03252847) studien vil følges opp.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurder den langsiktige sikkerheten til AAV5-hRKp.RPGR administrert til deltakerne
Tidsramme: 60 måneder
|
Langsiktig sikkerhet for subretinal AAV5-hRKp.RPGR administrert til deltakerne vil bli rapportert.
|
60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i funksjonelt syn på gangtid i synveiledet mobilitetsvurdering (VMA)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i funksjonelt syn på gangtid etter behandlingsadministrasjon i VMA (versjon 1.0) vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i funksjonelt syn på lavluminans-spørreskjema (LLQ) domenepoeng i pasientrapportert utfall (PRO)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i funksjonell visjon av LLQ-domenepoeng i PRO vil bli rapportert.
Instrumentet skåres etter domene, beregnet ved å skalere individuelle elementer fra 0 til 100 og deretter beregne gjennomsnittet av de individuelle elementene for hvert domene.
En høyere poengsum reflekterer høyere funksjonsnivå.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Den langsiktige effekten av AAV5-hRKp.RPGR i endring i BCVA ved bruk av ETDRS diagrambokstavscore vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i lav luminans synsskarphet (LLVA) som vurdert av ETDRS-diagram under lav luminansforhold
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i LLVA som vurdert av ETDRS-diagram under forhold med lav luminans vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor det sentrale 10-graders synsfeltet unntatt Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom (MRS10) i statisk perimetri vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i netthinnefølsomhet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det fullstendige synsfeltet
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i netthinnesensitivitet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor hele synsfeltet vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i netthinnefølsomhet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det sentrale 30-graders synsfeltet
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i netthinnesensitivitet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det sentrale 30 graders synsfeltet vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
|
Endring i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor hele synsfeltet unntatt Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsramme: Opptil 60 måneder
|
Endring i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor hele synsfeltet unntatt skotom (MRS90) i statisk perimetri vil bli rapportert.
|
Opptil 60 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2017
Primær fullføring (Faktiske)
17. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
17. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
15. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
21. januar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. januar 2026
Sist bekreftet
1. januar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT010 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
- 2018-000425-31 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .