Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig oppfølging av genterapistudie for XLRP RPGR

23. april 2024 oppdatert av: Janssen Research & Development, LLC

Langtidsoppfølgingsstudie av deltakere etter en åpen etikett, multisenter, fase I/II doseeskaleringsforsøk av en rekombinant adeno-assosiert virusvektor (AAV2-RPGR) for genterapi av voksne og barn med X-koblet retinitis Pigmentosa På grunn av defekter i Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Dette er en langtidsoppfølgingsstudie som vurderer sikkerheten til pasienter i opptil 60 måneder etter AAV2-vektor hos deltakere med XLRP forårsaket av mutasjoner i RPGR.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

55

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • Storbritannia
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Storbritannia, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Hanner som mottok AAV2-RPGR i MGT009-studien

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mottok AAV2-RPGR i MGT009-studien

Ekskluderingskriterier:

  • Uvillig eller ute av stand til å oppfylle kravene til studiet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Følge opp kohort
ingen intervensjonsoppfølgingsstudie
Biologisk: AAV5-hRKp.RPGR
Deltakerne vil ikke motta intervensjon i denne studien. Deltakere fra den retrospektive (MGT009-NCT03252847) studien vil følges opp.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurder den langsiktige sikkerheten til AAV5-hRKp.RPGR administrert til deltakerne
Tidsramme: 60 måneder
Langsiktig sikkerhet for subretinal AAV5-hRKp.RPGR administrert til deltakerne vil bli rapportert.
60 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i funksjonelt syn på gangtid i synveiledet mobilitetsvurdering (VMA)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i funksjonelt syn på gangtid etter behandlingsadministrasjon i VMA (versjon 1.0) vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i funksjonelt syn på lavluminans-spørreskjema (LLQ) domenepoeng i pasientrapportert utfall (PRO)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i funksjonell visjon av LLQ-domenepoeng i PRO vil bli rapportert. Instrumentet skåres etter domene, beregnet ved å skalere individuelle elementer fra 0 til 100 og deretter beregne gjennomsnittet av de individuelle elementene for hvert domene. En høyere poengsum reflekterer høyere funksjonsnivå.
Opptil 60 måneder
Endring i Best Corrected Visual Acuity (BCVA) ved bruk av Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Den langsiktige effekten av AAV5-hRKp.RPGR i endring i BCVA ved bruk av ETDRS diagrambokstavscore vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i lav luminans synsskarphet (LLVA) som vurdert av ETDRS-diagram under lav luminansforhold
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i LLVA som vurdert av ETDRS-diagram under forhold med lav luminans vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor det sentrale 10-graders synsfeltet unntatt Scotoma (MRS10) i statisk perimetri
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor de sentrale 10 grader unntatt skotom (MRS10) i statisk perimetri vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i netthinnefølsomhet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det fullstendige synsfeltet
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i netthinnesensitivitet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor hele synsfeltet vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i netthinnefølsomhet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det sentrale 30-graders synsfeltet
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i netthinnesensitivitet ved punktvis sammenligning av data i statisk perimetri innenfor det sentrale 30 graders synsfeltet vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder
Endring i gjennomsnittlig netthinnefølsomhet innenfor hele synsfeltet unntatt Scotoma (MRS90) i statisk perimetri
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Endring i gjennomsnittlig retinal sensitivitet innenfor hele synsfeltet unntatt skotom (MRS90) i statisk perimetri vil bli rapportert.
Opptil 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Etterforskere

  • Studieleder: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2017

Primær fullføring (Antatt)

18. november 2026

Studiet fullført (Antatt)

18. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT010 (Annen identifikator: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske studier på AAV5-hRKp.RPGR

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malaysia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere