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Studio di terapia genica di follow-up a lungo termine per XLRP RPGR

23 aprile 2024 aggiornato da: Janssen Research & Development, LLC

Studio di follow-up a lungo termine dei partecipanti a seguito di una prova di aumento della dose in aperto, multicentrico, di fase I/II di un vettore virale adeno-associato ricombinante (AAV2-RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini con retinite pigmentosa legata all'X A causa di difetti nella retinite pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

Si tratta di uno studio di follow-up a lungo termine che valuta la sicurezza dei pazienti fino a 60 mesi dopo il vettore AAV2 nei partecipanti con XLRP causato da mutazioni in RPGR.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

55

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi che hanno ricevuto AAV2-RPGR nello studio MGT009

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ricevuto AAV2-RPGR nello studio MGT009

Criteri di esclusione:

  • Riluttanza o impossibilità a soddisfare i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte di follow-up
nessuno studio di follow-up dell'intervento
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR
I partecipanti non riceveranno alcun intervento in questo studio. I partecipanti allo studio retrospettivo (MGT009-NCT03252847) saranno sottoposti a follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza a lungo termine di AAV5-hRKp.RPGR somministrato ai partecipanti
Lasso di tempo: 60 mesi
Verrà segnalata la sicurezza a lungo termine dell'AAV5-hRKp.RPGR sottoretinico somministrato ai partecipanti.
60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella visione funzionale del tempo di cammino nella valutazione della mobilità guidata dalla vista (VMA)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà segnalato il cambiamento nella visione funzionale del tempo di cammino dopo la somministrazione del trattamento in VMA (versione 1.0).
Fino a 60 mesi
Cambiamento nella visione funzionale dei punteggi del dominio del questionario a bassa luminanza (LLQ) nei risultati riportati dal paziente (PRO)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà segnalato il cambiamento nella visione funzionale dei punteggi del dominio LLQ in PRO. Lo strumento ottiene un punteggio per dominio, calcolato scalando i singoli elementi da 0 a 100 e quindi calcolando la media dei singoli elementi per ciascun dominio. Un punteggio più alto riflette un livello funzionale più elevato.
Fino a 60 mesi
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il punteggio della lettera grafico dello studio Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata l'efficacia a lungo termine di AAV5-hRKp.RPGR nel cambiamento della BCVA utilizzando il punteggio delle lettere del grafico ETDRS.
Fino a 60 mesi
Variazione dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA) valutata dal grafico ETDRS in condizioni di bassa luminanza
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata la variazione dell'LLVA valutata dalla carta ETDRS in condizioni di bassa luminanza.
Fino a 60 mesi
Variazione della sensibilità retinica media all'interno del campo visivo centrale di 10 gradi escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata la variazione della sensibilità media della retina entro i 10 gradi centrali escluso lo scotoma (MRS10) nella perimetria statica.
Fino a 60 mesi
Cambiamento della sensibilità retinica mediante confronto puntuale dei dati nella perimetria statica all'interno del campo visivo completo
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata la variazione della sensibilità retinica mediante confronto puntuale dei dati nella perimetria statica all'interno dell'intero campo visivo.
Fino a 60 mesi
Cambiamento della sensibilità retinica mediante confronto puntuale dei dati nella perimetria statica all'interno del campo visivo centrale di 30 gradi
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata la variazione della sensibilità retinica mediante confronto puntuale dei dati nella perimetria statica all'interno del campo visivo centrale di 30 gradi.
Fino a 60 mesi
Variazione della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Verrà riportata la variazione della sensibilità retinica media nell'intero campo visivo escluso lo scotoma (MRS90) nella perimetria statica.
Fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Janssen Research & Development, LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial, Janssen Research & Development, LLC

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento primario (Stimato)

18 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

18 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT010 (Altro identificatore: Janssen Research & Development, LLC)
  • 2018-000425-31 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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