Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di terapia genica di follow-up a lungo termine per XLRP RPGR

23 settembre 2026 aggiornato da: MeiraGTx Ocular UK Ltd

Studio di follow-up a lungo termine dei partecipanti a seguito di una prova di aumento della dose in aperto, multicentrico, di fase I/II di un vettore virale adeno-associato ricombinante (AAV2-RPGR) per la terapia genica di adulti e bambini con retinite pigmentosa legata all'X A causa di difetti nella retinite pigmentosa GTPase Regulator (RPGR)

This is a long-term follow-up study assessing safety of patients for up to 60 months following advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) AAV5-hRKp.RPGR vector in participants with XLRP caused by mutations in RPGR.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

42

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
        • Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
      • London, Regno Unito, EC1V 9EL
        • Moorfields Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48105
        • Univ of Michigan Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Males receiving AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 study

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Received AAV5-hRKp.RPGR in the MGT009 Study

Exclusion Criteria:

  • Unwilling or unable to meet with the requirements of the study

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Follow up cohort

no intervention follow up study
Biologico: AAV5-hRKp.RPGR

Participants will not receive any intervention in this study. Participants from the retrospective (MGT009-NCT03252847) study will be follow-up.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assess the Longer-term Safety of AAV5-hRKp.RPGR Administered to Participants
Lasso di tempo: 60 Months

Longer-term safety of subretinal AAV5-hRKp.RPGR administered to participants will be reported.
60 Months

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Functional Vision of Walk Time in Vision-guided Mobility Assessment (VMA)
Lasso di tempo: Up to 60 Months

Change in functional vision of walk time after treatment administration in VMA (Version 1.0) will be reported.
Up to 60 Months
Change in Functional Vision of Low Luminance Questionnaire (LLQ) Domain Scores in Patient Reported Outcome (PRO)
Lasso di tempo: Up to 60 Months

Change in functional vision of LLQ domain scores in PRO will be reported. The instrument is scored by domain, computed by scaling individual items from 0 to 100 and then averaging the individual items for each domain. A higher score reflects higher functional level.
Up to 60 Months
Change in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) Using the Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score
Lasso di tempo: Up to 60 Months

The longer-term efficacy of AAV5-hRKp.RPGR in change in BCVA using ETDRS chart letter score will be reported.
Up to 60 Months
Change in Low Luminance Visual Acuity (LLVA) as Assessed by ETDRS Chart Under Low Luminance Conditions
Lasso di tempo: Up to 60 Months

Change in LLVA as assessed by ETDRS chart under low luminance conditions will be reported.
Up to 60 Months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Central 10 Degree Visual Field Excluding Scotoma (MRS10) in Static Perimetry
Lasso di tempo: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the central 10 degrees excluding scotoma (MRS10) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Full Visual Field
Lasso di tempo: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the full visual field will be reported.
Up to 60 months
Change In Retinal Sensitivity by Pointwise Comparison of Data in Static Perimetry Within the Central 30 Degrees Visual Field
Lasso di tempo: Up to 60 months

Change in retinal sensitivity by pointwise comparison of data in static perimetry within the Central 30 Degrees visual field will be reported.
Up to 60 months
Change in Mean Retinal Sensitivity Within the Full Visual Field Excluding Scotoma (MRS90) in Static Perimetry
Lasso di tempo: Up to 60 months

Change in mean retinal sensitivity within the full visual field excluding scotoma (MRS90) in static perimetry will be reported.
Up to 60 months

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MeiraGTx Ocular UK Ltd

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, MeiraGTx Ocular UK Ltd

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2017

Completamento primario (Effettivo)

17 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

17 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MGT010
  • 2018 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2018-000425-31 (Numero EudraCT)
  • MGT010 (Altro identificatore: MeiraGTx Ocular UK Ltd)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi