参加者のアタルレンの安全性と薬物動態を評価するための研究 6ヶ月以上から

包含基準:

• 体重≧7.5キログラム（kg）
• 血清クレアチンキナーゼの上昇とジストロフィン障害の遺伝子型の証拠に基づくデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の診断。
• -登録前の遺伝子配列決定によって決定された、ジストロフィン遺伝子のナンセンス変異の存在の記録。

除外基準:

• -薬物またはデバイスの調査への参加、またはその兄弟が現在別のアタルレン研究の盲検部分に参加している、またはスクリーニング訪問の3か月前に治験薬を受け取った、または他の薬物またはデバイスの臨床調査に参加することを予想している、または他のこの研究の期間内の治験薬。
• -研究期間中の主要な外科的処置の期待。
• -治験薬の成分または賦形剤に対する既知の過敏症（ポリデキストロース、ポリエチレングリコール3350、ポロキサマー407、マンニトール25C、クロスポビドンXL10、ヒドロキシエチルセルロース、バニラ、コロイダルシリカ、またはステアリン酸マグネシウム）。

• 以下の薬の継続使用：

  1. 全身アミノグリコシド療法および/または静脈内（IV）バンコマイシン。
  2. クマリンベースの抗凝固薬（ワルファリンなど）、フェニトイン、トルブタミド、またはパクリタキセル。
  3. UGT1A9 のインデューサー (リファンピシンなど)、または OAT1 または OAT3 の基質 (シプロフロキサシン、アデフォビル、オセルタミビル、アシクロビル、カプトプリル、フロセミド、ブメタニド、バルサルタン、プラバスタチン、ロスバスタチン、アトルバスタチン、ピタバスタチンなど)。