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Uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica di Ataluren nei partecipanti da ≥6 mesi a

8 marzo 2024 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto che valuta la sicurezza e la farmacocinetica di Ataluren nei bambini da ≥6 mesi a

Questo studio è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) nei bambini maschi con nmDMD di età compresa tra ≥6 mesi e

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ai partecipanti che completano il periodo di trattamento di 24 settimane in questo studio verrà offerta la partecipazione a un periodo di estensione del follow-up per almeno 52 settimane dalla data della prima somministrazione di ataluren in questo studio principale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

6

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo ≥7,5 chilogrammi (kg)
  • Diagnosi di distrofia muscolare di duchenne (DMD) basata su un'elevata creatina chinasi sierica e evidenza genotipica di distrofinopatia.
  • Documentazione della presenza di una mutazione senza senso del gene della distrofina determinata dal sequenziamento genico prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a qualsiasi indagine su farmaci o dispositivi o il cui fratello sta attualmente partecipando a una parte in cieco di un altro studio su ataluren o ha ricevuto un farmaco sperimentale entro tre mesi prima della visita di screening o che prevede di partecipare a qualsiasi altra indagine clinica su farmaci o dispositivi o ricevere qualsiasi altra farmaco sperimentale entro la durata di questo studio.
  • Aspettativa di una procedura chirurgica importante durante il periodo di studio.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio (polidestrosio, polietilenglicole 3350, poloxamer 407, mannitolo 25C, crospovidone XL10, idrossietilcellulosa, vaniglia, silice colloidale o magnesio stearato).

  • Uso continuativo dei seguenti farmaci:

    1. Terapia sistemica con aminoglicosidi e/o vancomicina per via endovenosa (IV).
    2. Anticoagulanti cumarinici (ad esempio warfarin), fenitoina, tolbutamide o paclitaxel.
    3. Induttori di UGT1A9 (ad esempio rifampicina) o substrati di OAT1 o OAT3 (ad esempio ciprofloxacina, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatina, rosuvastatina, atorvastatina, pitavastatina).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno ataluren sospensione orale 10 mg/kg al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg la sera ogni giorno per 24 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 28
Per evento avverso (EA) si intende qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al farmaco. Evento avverso grave (SAE): un evento avverso che ha soddisfatto almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente, disabilità/incapacità persistente o significativa o interruzione sostanziale della capacità di condurre le normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto congenito, evento medico importante. Un TEAE è stato definito come un evento avverso verificatosi o peggiorato durante il trattamento con ataluren (durante o dopo la prima dose di ataluren) fino a 4 settimane dopo l’ultima dose. Un riepilogo di tutti gli SAE e gli altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Riferimento fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione-tempo dal tempo 0 alle 24 ore (AUC0-24) di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Area sotto la curva concentrazione-tempo tra l'intervallo di dosaggio (AUC0-τ) di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Concentrazione massima (Cmax) di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Tempo alla concentrazione plasmatica massima (Tmax) di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Concentrazione minima (Ctrough) di Ataluren
Lasso di tempo: Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24
Pre-dose fino a 12 ore dopo la dose alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

7 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

7 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

7 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 marzo 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-048-DMD
  • 2020-000980-21 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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