Um estudo para avaliar a segurança e a farmacocinética do atalureno em participantes de ≥6 meses a

Critério de inclusão:

• Peso corporal ≥7,5 quilogramas (kg)
• Diagnóstico de distrofia muscular de duchenne (DMD) com base em uma creatina quinase sérica elevada e evidência genotípica de distrofinopatia.
• Documentação da presença de uma mutação sem sentido do gene da distrofina conforme determinado pelo sequenciamento do gene antes da inscrição.

Critério de exclusão:

• Participação em qualquer investigação de medicamento ou dispositivo ou cujo irmão esteja atualmente participando de uma parte cega de outro estudo de ataluren ou tenha recebido um medicamento experimental dentro de três meses antes da visita de triagem ou que preveja participar de qualquer outra investigação clínica de medicamento ou dispositivo ou receber qualquer outro droga experimental durante a duração deste estudo.
• Expectativa de um grande procedimento cirúrgico durante o período do estudo.
• Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento em estudo (polidextrose, polietilenoglicol 3350, poloxâmero 407, manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulose, baunilha, sílica coloidal ou estearato de magnésio).

• Uso contínuo dos seguintes medicamentos:

  1. Terapia sistêmica com aminoglicosídeos e/ou vancomicina intravenosa (IV).
  2. Anticoagulantes à base de cumarina (por exemplo, varfarina), fenitoína, tolbutamida ou paclitaxel.
  3. Indutores de UGT1A9 (por exemplo, rifampicina) ou substratos de OAT1 ou OAT3 (por exemplo, ciprofloxacina, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemida, bumetanida, valsartan, pravastatina, rosuvastatina, atorvastatina, pitavastatina).