En studie för att utvärdera säkerheten och farmakokinetiken för Ataluren hos deltagare från ≥6 månader till
8 mars 2024 uppdaterad av: PTC Therapeutics
En öppen studie som utvärderar säkerheten och farmakokinetiken för Ataluren hos barn från ≥6 månader till
Denna studie är utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik (PK) hos manliga barn med nmDMD i åldern ≥6 månader till
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Deltagare som fullföljer den 24 veckor långa behandlingsperioden i denna studie kommer att erbjudas deltagande i en uppföljningsförlängningsperiod i minst 52 veckor från datumet för första administrering av ataluren i denna moderstudie.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
6
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 2 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kroppsvikt ≥7,5 kg (kg)
- Diagnos av duchennes muskeldystrofi (DMD) baserad på ett förhöjt serumkreatinkinas och genotypiska bevis på dystrofinopati.
- Dokumentation av förekomsten av en nonsensmutation av dystrofingenen som fastställts genom gensekvensering före registrering.
Exklusions kriterier:
- Deltagande i någon läkemedels- eller apparatutredning eller vars syskon för närvarande deltar i en blindad del av en annan atalurenstudie eller fått ett prövningsläkemedel inom tre månader före screeningbesöket eller som förväntar sig att delta i någon annan läkemedels- eller enhetsstudie eller att få någon annan prövningsläkemedlet under denna studie.
- Förväntning om ett större kirurgiskt ingrepp under studieperioden.
- Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet (polydextros, polyetylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxietylcellulosa, vanilj, kolloidal kiseldioxid eller magnesiumstearat).
Pågående användning av följande läkemedel:
- Systemisk aminoglykosidbehandling och/eller intravenöst (IV) vankomycin.
- Kumarinbaserade antikoagulantia (till exempel warfarin), fenytoin, tolbutamid eller paklitaxel.
- Inducerare av UGT1A9 (till exempel rifampicin), eller substrat av OAT1 eller OAT3 (till exempel ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciklovir, kaptopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Ataluren
Deltagarna kommer att få ataluren oral suspension 10 mg/kg på morgonen, 10 mg/kg vid middagstid och 20 mg/kg på kvällen varje dag i 24 veckor.
|
Ataluren kommer att administreras enligt den dos och schema som anges i armen.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 28
|
En biverkning (AE) var som vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs drogrelaterat eller inte.
Allvarlig biverkning (SAE): en biverkning som uppfyllde minst ett av följande kriterier: ledde till döden, var livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller betydande störning av förmågan att sköta normala livsfunktioner, medfödd anomali/födelseskada, viktig medicinsk händelse.
En TEAE definierades som en biverkning som inträffade eller förvärrades under behandling med ataluren (på eller efter den första dosen av ataluren) upp till 4 veckor efter den sista dosen.
En sammanfattning av alla SAE och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
|
Baslinje fram till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Area under koncentration-tidskurvan från tid 0 till 24 timmar (AUC0-24) av Ataluren
Tidsram: Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
|
Area under koncentration-tidskurvan mellan doseringsintervall (AUC0-τ) för Ataluren
Tidsram: Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
|
Maximal koncentration (Cmax) av Ataluren
Tidsram: Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
|
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) av Ataluren
Tidsram: Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
|
Trough Concentration (Ctrough) av Ataluren
Tidsram: Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Fördosering upp till 12 timmar efter dosering vid vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 december 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
7 augusti 2023
Avslutad studie (Faktisk)
7 augusti 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
3 april 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
3 april 2020
Första postat (Faktisk)
7 april 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
8 mars 2024
Senast verifierad
1 februari 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .