Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'ataluren chez les participants de ≥ 6 mois à

Critère d'intégration:

• Poids corporel ≥7,5 kilogrammes (kg)
• Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) basé sur une élévation de la créatine kinase sérique et des preuves génotypiques de dystrophinopathie.
• Documentation de la présence d'une mutation non-sens du gène de la dystrophine, déterminée par séquençage du gène avant l'inscription.

Critère d'exclusion:

• Participation à toute enquête sur un médicament ou un dispositif ou dont le frère ou la sœur participe actuellement à une partie en aveugle d'une autre étude sur l'ataluren ou a reçu un médicament expérimental dans les trois mois précédant la visite de dépistage ou qui prévoient de participer à toute autre investigation clinique sur un médicament ou un dispositif ou de recevoir tout autre médicament expérimental pendant la durée de cette étude.
• Prévision d'une intervention chirurgicale majeure au cours de la période d'étude.
• Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude (polydextrose, polyéthylène glycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidone XL10, hydroxyéthylcellulose, vanille, silice colloïdale ou stéarate de magnésium).

• Utilisation continue des médicaments suivants :

  1. Thérapie systémique aux aminoglycosides et/ou vancomycine intraveineuse (IV).
  2. Anticoagulants à base de coumarine (par exemple, warfarine), phénytoïne, tolbutamide ou paclitaxel.
  3. Inducteurs de l'UGT1A9 (par exemple, la rifampicine) ou substrats de l'OAT1 ou de l'OAT3 (par exemple, la ciprofloxacine, l'adéfovir, l'oseltamivir, l'aciclovir, le captopril, le furosémide, le bumétanide, le valsartan, la pravastatine, la rosuvastatine, l'atorvastatine, la pitavastatine).