Tutkimus Atalureenin turvallisuuden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi osallistujilla ≥ 6 kuukauden ikäisillä
perjantai 8. maaliskuuta 2024 päivittänyt: PTC Therapeutics
Avoin tutkimus, jossa arvioitiin Atalureenin turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa lapsilla ≥ 6 kuukauden ikäisillä
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) nmDMD:tä sairastavilla mieslapsilla, joiden ikä on ≥6 kuukautta -
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osallistujille, jotka suorittavat 24 viikon hoitojakson tässä tutkimuksessa, tarjotaan osallistumista seurantajakson jatkamiseen vähintään 52 viikon ajan atalureenin ensimmäisestä antopäivästä tässä emotutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 2 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Paino ≥7,5 kg (kg)
- Duchennen lihasdystrofian (DMD) diagnoosi, joka perustuu kohonneeseen seerumin kreatiinikinaasiarvoon ja dystrofinopatian genotyyppiseen näyttöön.
- Dokumentointi dystrofiinigeenin nonsense-mutaation läsnäolosta määritettynä geenisekvensoinnilla ennen ilmoittautumista.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuja mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen tai jonka sisarus osallistuu tällä hetkellä toisen atalureenitutkimuksen sokeutettuun osaan tai on saanut tutkimuslääkettä kolmen kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä tai jotka aikovat osallistua johonkin muuhun lääke- tai laitekliiniseen tutkimukseen tai vastaanottavansa muita tutkimuslääkettä tämän tutkimuksen aikana.
- Odotetaan suurta kirurgista toimenpidettä opintojakson aikana.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle (polydekstroosi, polyetyleeniglykoli 3350, poloksameeri 407, mannitoli 25C, krospovidoni XL10, hydroksietyyliselluloosa, vanilja, kolloidinen piidioksidi tai magnesiumstearaatti).
Seuraavien lääkkeiden jatkuva käyttö:
- Systeeminen aminoglykosidihoito ja/tai suonensisäinen (IV) vankomysiini.
- Kumariinipohjaiset antikoagulantit (esimerkiksi varfariini), fenytoiini, tolbutamidi tai paklitakseli.
- UGT1A9:n indusoijat (esimerkiksi rifampisiini) tai OAT1:n tai OAT3:n substraatit (esimerkiksi siprofloksasiini, adefoviiri, oseltamiviiri, asikloviiri, kaptopriili, furosemidi, bumetanidi, valsartaani, pravastatiini, rosuvastatiini, atorvastatiini, pitavastatiini).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujat saavat atalureeni-oraalisuspensiota 10 mg/kg aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla joka päivä 24 viikon ajan.
|
Atalurenia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaisesti.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 28 asti
|
Haittatapahtuma (AE) oli kuin mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei.
Vakava haittatapahtuma (SAE): haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa, jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys tai huomattava häiriö kyvyssä normaalien elämäntoimintojen hoitaminen, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma.
TEAE määriteltiin haittavaikutukseksi, joka ilmeni tai paheni atalureenin aikana (ensimmäisen atalureenin annoksen yhteydessä tai sen jälkeen) enintään 4 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen.
Yhteenveto kaikista SAE-tapauksista ja muista haittavaikutuksista (ei-vakavat) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
|
Perustaso viikkoon 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Atalurenin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue 0 - 24 tuntia (AUC0-24)
Aikaikkuna: Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
|
Atalurenin annosteluvälin (AUC0-τ) välinen pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
|
Atalureenin enimmäispitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
|
Aika Atalureenin maksimipitoisuuteen plasmassa (Tmax).
Aikaikkuna: Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
|
Atalurenin pitoisuus (Ctrough).
Aikaikkuna: Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Esiannos enintään 12 tuntia annoksen ottamisesta viikolla 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 29. joulukuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. elokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 7. elokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 3. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 3. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 1. huhtikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 8. maaliskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. helmikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .