Studie k hodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky atalurenu u účastníků od ≥ 6 měsíců do
8. března 2024 aktualizováno: PTC Therapeutics
Otevřená studie hodnotící bezpečnost a farmakokinetiku atalurenu u dětí od ≥6 měsíců do
Tato studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) u dětí mužského pohlaví s nmDMD ve věku ≥ 6 měsíců až
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Účastníkům, kteří dokončí 24týdenní léčebné období v této studii, bude nabídnuta účast na období následného prodloužení po dobu alespoň 52 týdnů od data prvního podání atalurenu v této rodičovské studii.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 měsíců až 2 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Tělesná hmotnost ≥7,5 kilogramů (kg)
- Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie (DMD) na základě zvýšené sérové kreatinkinázy a genotypového průkazu dystrofinopatie.
- Dokumentace přítomnosti nesmyslné mutace genu pro dystrofin, jak byla určena sekvenováním genu před zařazením.
Kritéria vyloučení:
- Účast ve vyšetřování jakéhokoli léku nebo zařízení nebo jehož sourozenec se v současné době účastní zaslepené části jiné studie ataluren nebo dostával zkoušený lék během tří měsíců před screeningovou návštěvou nebo kteří očekávají účast na jakémkoli jiném klinickém hodnocení léku nebo zařízení nebo přijímání jakéhokoli jiného hodnoceného léku během trvání této studie.
- Očekávání velkého chirurgického výkonu během studijního období.
- Známá hypersenzitivita na kteroukoli složku nebo pomocnou látku studovaného léku (polydextróza, polyethylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, krospovidon XL10, hydroxyethylcelulóza, vanilka, koloidní oxid křemičitý nebo stearát hořečnatý).
Trvalé užívání následujících léků:
- Systémová aminoglykosidová terapie a/nebo intravenózní (IV) vankomycin.
- Antikoagulancia na bázi kumarinu (například warfarin), fenytoin, tolbutamid nebo paklitaxel.
- Induktory UGT1A9 (například rifampicin) nebo substráty OAT1 nebo OAT3 (například ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciklovir, kaptopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Ataluren
Účastníci budou dostávat perorální suspenzi atalurenu 10 mg/kg ráno, 10 mg/kg v poledne a 20 mg/kg večer každý den po dobu 24 týdnů.
|
Ataluren bude podáván v souladu s dávkou a schématem uvedeným v rameni.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Základní stav do 28. týdne
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla jako jakákoliv neobvyklá lékařská událost spojená s užíváním léku u lidí, ať již byla považována za související s drogou či nikoli.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE): AE, která splnila alespoň 1 z následujících kritérií: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, trvalá nebo významná invalidita/neschopnost nebo podstatné narušení schopnosti vést normální životní funkce, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost.
TEAE byla definována jako AE, která se objevila nebo zhoršila během léčby atalurenem (po první dávce atalurenu nebo po ní) až 4 týdny po poslední dávce.
Souhrn všech závažných nežádoucích účinků a jiných nežádoucích účinků (nezávažných) bez ohledu na kauzalitu se nachází v části „Hlášené nežádoucí účinky“.
|
Základní stav do 28. týdne
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas od času 0 do 24 hodin (AUC0-24) Atalurenu
Časové okno: Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
|
Oblast pod křivkou koncentrace-čas mezi dávkovacím intervalem (AUC0-τ) Atalurenu
Časové okno: Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
|
Maximální koncentrace (Cmax) atalurenu
Časové okno: Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
|
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) atalurenu
Časové okno: Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
|
Údolní koncentrace (Ctrough) Atalurenu
Časové okno: Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Podávejte až 12 hodin po dávce v týdnu 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. prosince 2021
Primární dokončení (Aktuální)
7. srpna 2023
Dokončení studie (Aktuální)
7. srpna 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. dubna 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. dubna 2020
První zveřejněno (Aktuální)
7. dubna 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. března 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .