≥6개월부터

포함 기준:

• 체중 ≥7.5kg(kg)
• 상승된 혈청 크레아틴 키나제 및 이영양증의 유전형 증거에 기초한 뒤쉔 근이영양증(DMD)의 진단.
• 등록 전 유전자 시퀀싱에 의해 결정된 디스트로핀 유전자의 무의미한 돌연변이의 존재에 대한 문서.

제외 기준:

• 약물 또는 장치 조사에 참여하거나 그의 형제가 현재 다른 아탈루렌 연구의 맹검 부분에 참여 중이거나 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 조사 약물을 받았거나 다른 약물 또는 장치 임상 조사에 참여하거나 다른 약물을 받을 것으로 예상하는 사람 이 연구 기간 내 조사 약물.
• 연구 기간 동안 대수술의 예상.
• 연구 약물의 성분 또는 부형제(폴리덱스트로스, 폴리에틸렌 글리콜 3350, 폴록사머 407, 만니톨 25C, 크로스포비돈 XL10, 하이드록시에틸 셀룰로오스, 바닐라, 콜로이드 실리카 또는 마그네슘 스테아레이트)에 대해 알려진 과민증.

• 다음 약물의 지속적인 사용:

  1. 전신 아미노글리코사이드 요법 및/또는 정맥(IV) 반코마이신.
  2. 쿠마린 기반 항응고제(예: 와파린), 페니토인, 톨부타미드 또는 파클리탁셀.
  3. UGT1A9의 유도제(예: 리팜피신), 또는 OAT1 또는 OAT3의 기질(예: 시프로플록사신, 아데포비르, 오셀타미비르, 아시클로비르, 캅토프릴, 푸로세마이드, 부메타니드, 발사르탄, 프라바스타틴, 로수바스타틴, 아토르바스타틴, 피타바스타틴).