En studie for å evaluere sikkerheten og farmakokinetikken til Ataluren hos deltakere fra ≥6 måneder til
8. mars 2024 oppdatert av: PTC Therapeutics
En åpen studie som evaluerer sikkerheten og farmakokinetikken til Ataluren hos barn fra ≥6 måneder til
Denne studien er designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk (PK) hos mannlige barn med nmDMD i alderen ≥6 måneder til
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere som fullfører den 24-ukers behandlingsperioden i denne studien vil bli tilbudt deltakelse i en oppfølgingsforlengelsesperiode i minst 52 uker fra datoen for første administrasjon av ataluren i denne overordnede studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 måneder til 2 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kroppsvekt ≥7,5 kilogram (kg)
- Diagnose av duchenne muskeldystrofi (DMD) basert på en forhøyet serumkreatinkinase og genotypiske bevis på dystrofinopati.
- Dokumentasjon av tilstedeværelsen av en nonsens-mutasjon av dystrofingenet som bestemt ved gensekvensering før innmelding.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakelse i legemiddel- eller utstyrsundersøkelser eller hvis søsken for øyeblikket deltar i en blindet del av en annen atalurenstudie eller mottok et forsøksmedikament innen tre måneder før screeningbesøket eller som forventer å delta i andre kliniske legemidler eller utstyrsundersøkelser eller motta andre undersøkelsesmiddel i løpet av denne studien.
- Forventning om et større kirurgisk inngrep i studieperioden.
- Kjent overfølsomhet overfor noen av ingrediensene eller hjelpestoffene i studiemedisinen (polydekstrose, polyetylenglykol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroksyetylcellulose, vanilje, kolloidalt silika eller magnesiumstearat).
Kontinuerlig bruk av følgende legemidler:
- Systemisk aminoglykosidbehandling og/eller intravenøs (IV) vankomycin.
- Kumarinbaserte antikoagulantia (for eksempel warfarin), fenytoin, tolbutamid eller paklitaksel.
- Induktorer av UGT1A9 (for eksempel rifampicin), eller substrater av OAT1 eller OAT3 (for eksempel ciprofloksacin, adefovir, oseltamivir, aciklovir, kaptopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Ataluren
Deltakerne vil motta ataluren mikstur suspensjon 10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om kvelden hver dag i 24 uker.
|
Ataluren vil bli administrert i henhold til dosen og tidsplanen spesifisert i armen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 28
|
En uønsket hendelse (AE) var som enhver uheldig medisinsk hendelse assosiert med bruk av et medikament hos mennesker, enten det ble ansett som narkotikarelatert eller ikke.
Alvorlig bivirkning (SAE): en AE som oppfylte minst 1 av følgende kriterier: resulterte i død, var livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet eller betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner, medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse.
En TEAE ble definert som en AE som oppsto eller forverret seg under behandling med ataluren (på eller etter første dose av ataluren) opptil 4 uker etter siste dose.
En oppsummering av alle SAE og andre bivirkninger (ikke alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i delen "Rapporterte bivirkninger".
|
Baseline frem til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Område under konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til 24 timer (AUC0-24) av Ataluren
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven mellom doseringsintervall (AUC0-τ) av Ataluren
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
|
Maksimal konsentrasjon (Cmax) av Ataluren
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
|
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) av Ataluren
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
|
Trough Concentration (Ctrough) av Ataluren
Tidsramme: Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Forhåndsdosering opptil 12 timer etter dosering ved uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. desember 2021
Primær fullføring (Faktiske)
7. august 2023
Studiet fullført (Faktiske)
7. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. april 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
3. april 2020
Først lagt ut (Faktiske)
7. april 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. april 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .