Een studie om de veiligheid en farmacokinetiek van Ataluren te evalueren bij deelnemers van ≥6 maanden tot

Inclusiecriteria:

• Lichaamsgewicht ≥7,5 kilogram (kg)
• Diagnose van spierdystrofie van Duchenne (DMD) op basis van een verhoogd serumcreatinekinase en genotypisch bewijs van dystrofinopathie.
• Documentatie van de aanwezigheid van een nonsense-mutatie van het dystrofine-gen zoals bepaald door gensequencing voorafgaand aan inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

• Deelname aan een geneesmiddel- of hulpmiddelonderzoek of wiens broer of zus momenteel deelneemt aan een geblindeerd deel van een ander ataluren-onderzoek of een onderzoeksgeneesmiddel heeft gekregen binnen drie maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of die verwachten deel te nemen aan enig ander klinisch onderzoek naar geneesmiddelen of hulpmiddelen of een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen de duur van deze studie.
• Verwachting van een grote chirurgische ingreep tijdens de studieperiode.
• Bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen of hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel (polydextrose, polyethyleenglycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanille, colloïdaal silicium of magnesiumstearaat).

• Voortdurend gebruik van de volgende geneesmiddelen:

  1. Systemische aminoglycosidetherapie en/of intraveneuze (IV) vancomycine.
  2. Coumarine-gebaseerde anticoagulantia (bijvoorbeeld warfarine), fenytoïne, tolbutamide of paclitaxel.
  3. Inductoren van UGT1A9 (bijvoorbeeld rifampicine), of substraten van OAT1 of OAT3 (bijvoorbeeld ciprofloxacine, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemide, bumetanide, valsartan, pravastatine, rosuvastatine, atorvastatine, pitavastatine).