Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Ataluren bei Teilnehmern von ≥6 Monaten bis
8. März 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Pharmakokinetik von Ataluren bei Kindern von ≥6 Monaten bis
Diese Studie dient der Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) bei männlichen Kindern mit nmDMD im Alter von ≥ 6 Monaten bis
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Teilnehmern, die den 24-wöchigen Behandlungszeitraum in dieser Studie abschließen, wird die Teilnahme an einem Verlängerungszeitraum der Nachbeobachtung von mindestens 52 Wochen ab dem Datum der ersten Verabreichung von Ataluren in dieser Stammstudie angeboten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Patient Advocacy Corporate Relations
- Telefonnummer: 1-866-562-4620
- E-Mail: medinfo@ptcbio.com
Studienorte
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
6 Monate bis 2 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Körpergewicht ≥7,5 Kilogramm (kg)
- Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) basierend auf einer erhöhten Serum-Kreatinkinase und genotypischen Hinweisen auf eine Dystrophinopathie.
- Dokumentation des Vorhandenseins einer Nonsense-Mutation des Dystrophin-Gens, wie durch Gensequenzierung vor der Einschreibung festgestellt.
Ausschlusskriterien:
- Teilnahme an einer Arzneimittel- oder Geräteuntersuchung oder deren Geschwister derzeit an einem verblindeten Teil einer anderen Ataluren-Studie teilnehmen oder innerhalb von drei Monaten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat erhalten haben oder die voraussichtlich an einer anderen klinischen Arzneimittel- oder Geräteprüfung teilnehmen oder andere erhalten Prüfpräparat während der Dauer dieser Studie.
- Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs während der Studienzeit.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments (Polydextrose, Polyethylenglycol 3350, Poloxamer 407, Mannitol 25C, Crospovidon XL10, Hydroxyethylcellulose, Vanille, kolloidales Siliciumdioxid oder Magnesiumstearat).
Fortlaufender Konsum folgender Medikamente:
- Systemische Aminoglykosidtherapie und/oder intravenöse (IV) Vancomycin.
- Antikoagulantien auf Cumarinbasis (z. B. Warfarin), Phenytoin, Tolbutamid oder Paclitaxel.
- Induktoren von UGT1A9 (z. B. Rifampicin) oder Substrate von OAT1 oder OAT3 (z. B. Ciprofloxacin, Adefovir, Oseltamivir, Aciclovir, Captopril, Furosemid, Bumetanid, Valsartan, Pravastatin, Rosuvastatin, Atorvastatin, Pitavastatin).
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Ataluren
Die Teilnehmer erhalten Ataluren-Suspension zum Einnehmen 10 mg/kg morgens, 10 mg/kg mittags und 20 mg/kg abends jeden Tag für 24 Wochen.
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Ataluren wird gemäß der im Arm angegebenen Dosis und dem Zeitplan verabreicht.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 28
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Als unerwünschtes Ereignis (UE) galt jedes unerwünschte medizinische Ereignis im Zusammenhang mit der Verwendung eines Arzneimittels beim Menschen, unabhängig davon, ob es sich um ein arzneimittelbezogenes Ereignis handelte oder nicht.
Schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE): ein UE, das mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte: führte zum Tod, war lebensbedrohlich, erforderte einen stationären Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit oder erhebliche Beeinträchtigung der Fähigkeit dazu normale Lebensfunktionen durchführen, angeborene Anomalie/Geburtsfehler, wichtiges medizinisches Ereignis.
Als TEAE wurde ein UE definiert, das während der Behandlung mit Ataluren (bei oder nach der ersten Ataluren-Dosis) bis zu 4 Wochen nach der letzten Dosis auftrat oder sich verschlimmerte.
Eine Zusammenfassung aller SUEs und anderer UE (nicht schwerwiegend) unabhängig von der Kausalität finden Sie im Abschnitt „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“.
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Ausgangswert bis Woche 28
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve von Zeit 0 bis 24 Stunden (AUC0-24) von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve zwischen Dosierungsintervallen (AUC0-τ) von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Maximale Konzentration (Cmax) von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Talkonzentration (Ctrough) von Ataluren
Zeitfenster: Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Vordosierung bis zu 12 Stunden nach der Einnahme in Woche 24
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
29. Dezember 2021
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
7. August 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
7. August 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. April 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. April 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. April 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
1. April 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. März 2024
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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