Un estudio para evaluar la seguridad y la farmacocinética de ataluren en participantes de ≥6 meses a

Criterios de inclusión:

• Peso corporal ≥7,5 kilogramos (kg)
• Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) basado en una creatina quinasa sérica elevada y evidencia genotípica de distrofinopatía.
• Documentación de la presencia de una mutación sin sentido del gen de la distrofina según lo determinado por la secuenciación del gen antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

• Participación en cualquier investigación de medicamentos o dispositivos o cuyo hermano participe actualmente en una parte ciega de otro estudio de atalureno o haya recibido un medicamento en investigación dentro de los tres meses anteriores a la visita de selección o que anticipe participar en cualquier otra investigación clínica de medicamentos o dispositivos o recibir cualquier otro fármaco en investigación durante la duración de este estudio.
• Expectativa de un procedimiento quirúrgico mayor durante el período de estudio.
• Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes o excipientes del fármaco del estudio (polidextrosa, polietilenglicol 3350, poloxámero 407, manitol 25C, crospovidona XL10, hidroxietilcelulosa, vainilla, sílice coloidal o estearato de magnesio).

• Uso continuo de los siguientes medicamentos:

  1. Terapia sistémica con aminoglucósidos y/o vancomicina intravenosa (IV).
  2. Anticoagulantes a base de cumarina (por ejemplo, warfarina), fenitoína, tolbutamida o paclitaxel.
  3. Inductores de UGT1A9 (por ejemplo, rifampicina), o sustratos de OAT1 o OAT3 (por ejemplo, ciprofloxacino, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemida, bumetanida, valsartán, pravastatina, rosuvastatina, atorvastatina, pitavastatina).