Исследование по оценке безопасности и фармакокинетики аталурена у участников в возрасте от ≥6 месяцев до
8 марта 2024 г. обновлено: PTC Therapeutics
Открытое исследование по оценке безопасности и фармакокинетики аталурена у детей в возрасте от ≥6 месяцев до
Это исследование предназначено для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) у детей мужского пола с нМДД в возрасте от ≥6 месяцев до
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Участникам, завершившим 24-недельный период лечения в этом исследовании, будет предложено участие в дополнительном периоде последующего наблюдения в течение не менее 52 недель с даты первого введения аталурена в этом исходном исследовании.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 месяцев до 2 года (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Масса тела ≥7,5 кг (кг)
- Диагноз мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) основан на повышении уровня креатинкиназы в сыворотке и генотипических признаках дистрофинопатии.
- Документация о наличии нонсенс-мутации гена дистрофина, определенная секвенированием генов до регистрации.
Критерий исключения:
- Участие в любом исследовании препарата или устройства или чей брат или сестра в настоящее время участвует в слепой части другого исследования аталурена или получил исследуемое лекарство в течение трех месяцев до скринингового визита, или которые ожидают участия в любом другом клиническом исследовании препарата или устройства или получения любого другого исследуемого препарата в течение всего периода исследования.
- Ожидание серьезной хирургической процедуры в течение периода исследования.
- Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ исследуемого препарата (полидекстроза, полиэтиленгликоль 3350, полоксамер 407, маннитол 25C, кросповидон XL10, гидроксиэтилцеллюлоза, ваниль, коллоидный диоксид кремния или стеарат магния).
Постоянное употребление следующих препаратов:
- Системная терапия аминогликозидами и/или внутривенный (в/в) ванкомицин.
- Антикоагулянты на основе кумарина (например, варфарин), фенитоин, толбутамид или паклитаксел.
- Индукторы UGT1A9 (например, рифампицин) или субстраты OAT1 или OAT3 (например, ципрофлоксацин, адефовир, осельтамивир, ацикловир, каптоприл, фуросемид, буметанид, валсартан, правастатин, розувастатин, аторвастатин, питавастатин).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Аталурен
Участники будут получать пероральную суспензию аталурена 10 мг/кг утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером каждый день в течение 24 недель.
|
Аталурен будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 28 недели
|
Нежелательным явлением (НЯ) считалось любое неблагоприятное медицинское явление, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считается ли оно связанным с наркотиком или нет.
Серьезное нежелательное явление (СНЯ): НЯ, которое соответствовало хотя бы одному из следующих критериев: привело к смерти, было опасным для жизни, требовало стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность/недееспособность или существенное нарушение способности к вести нормальную жизнедеятельность, врожденная аномалия/врожденный дефект, важное медицинское событие.
TEAE определялось как НЯ, возникшее или усугубившееся во время приема аталурена (во время или после первой дозы аталурена) в течение 4 недель после последней дозы.
Сводная информация обо всех СНЯ и других НЯ (несерьезных) независимо от причинно-следственной связи представлена в разделе «Сообщенные нежелательные явления».
|
Исходный уровень до 28 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Площадь под кривой «концентрация-время» от 0 до 24 часов (AUC0-24) аталурена
Временное ограничение: До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
|
Площадь под кривой «концентрация-время» между интервалами дозирования (AUC0-τ) аталурена
Временное ограничение: До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
|
Максимальная концентрация (Cmax) Аталурена
Временное ограничение: До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
|
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) аталурена
Временное ограничение: До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
|
Минимальная концентрация (Ctrough) Аталурена
Временное ограничение: До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
До введения через 12 часов после введения на 24 неделе.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 декабря 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 августа 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 августа 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 апреля 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 апреля 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 апреля 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .