En undersøgelse til evaluering af Atalurens sikkerhed og farmakokinetik hos deltagere fra ≥6 måneder til
8. marts 2024 opdateret af: PTC Therapeutics
En åben-label undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og farmakokinetikken af Ataluren hos børn fra ≥6 måneder til
Denne undersøgelse er designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik (PK) hos mandlige børn med nmDMD i alderen ≥6 måneder til
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Deltagere, der gennemfører den 24-ugers behandlingsperiode i denne undersøgelse, vil blive tilbudt deltagelse i en forlængelsesperiode på opfølgning i mindst 52 uger fra datoen for første administration af ataluren i denne moderundersøgelse.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
6 måneder til 2 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Kropsvægt ≥7,5 kg (kg)
- Diagnose af duchenne muskeldystrofi (DMD) baseret på en forhøjet serumkreatinkinase og genotypisk tegn på dystrofinopati.
- Dokumentation af tilstedeværelsen af en nonsens-mutation af dystrofingenet som bestemt ved gensekventering før tilmelding.
Ekskluderingskriterier:
- Deltagelse i en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse, eller hvis søskende i øjeblikket deltager i en blindet del af en anden ataluren-undersøgelse eller modtog et forsøgslægemiddel inden for tre måneder før screeningsbesøget, eller som forventer at deltage i en hvilken som helst anden klinisk undersøgelse af lægemidler eller udstyr eller modtage andre forsøgslægemiddel inden for denne undersøgelses varighed.
- Forventning om et større kirurgisk indgreb i studieperioden.
- Kendt overfølsomhed over for nogen af indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet (polydextrose, polyethylenglycol 3350, poloxamer 407, mannitol 25C, crospovidon XL10, hydroxyethylcellulose, vanilje, kolloid silica eller magnesiumstearat).
Løbende brug af følgende lægemidler:
- Systemisk aminoglykosidbehandling og/eller intravenøs (IV) vancomycin.
- Coumarin-baserede antikoagulantia (for eksempel warfarin), phenytoin, tolbutamid eller paclitaxel.
- Inducere af UGT1A9 (for eksempel rifampicin) eller substrater af OAT1 eller OAT3 (for eksempel ciprofloxacin, adefovir, oseltamivir, aciclovir, captopril, furosemid, bumetanid, valsartan, pravastatin, rosuvastatin, atorvastatin, pitavastatin).
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren oral suspension 10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg ved middagstid og 20 mg/kg om aftenen hver dag i 24 uger.
|
Ataluren vil blive administreret i henhold til dosis og skema specificeret i armen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 28
|
En uønsket hændelse (AE) var som enhver uønsket medicinsk hændelse forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev betragtet som lægemiddelrelateret eller ej.
Alvorlig bivirkning (SAE): en AE, der opfyldte mindst 1 af følgende kriterier: resulterede i dødsfald, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet eller væsentlig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed.
En TEAE blev defineret som en AE, der opstod eller forværredes under behandling med ataluren (på eller efter første dosis af ataluren) op til 4 uger efter den sidste dosis.
En oversigt over alle SAE'er og andre AE'er (ikke-seriøse) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
|
Baseline op til uge 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Område under koncentration-tidskurven fra tiden 0 til 24 timer (AUC0-24) af Ataluren
Tidsramme: Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
|
Areal under koncentration-tidskurven mellem doseringsinterval (AUC0-τ) af Ataluren
Tidsramme: Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
|
Maksimal koncentration (Cmax) af Ataluren
Tidsramme: Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
|
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af Ataluren
Tidsramme: Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
|
Trough Concentration (Ctrough) af Ataluren
Tidsramme: Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Foruddosis op til 12 timer efter dosis i uge 24
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. december 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
7. august 2023
Studieafslutning (Faktiske)
7. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. april 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. april 2020
Først opslået (Faktiske)
7. april 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. april 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. marts 2024
Sidst verificeret
1. februar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PTC124-GD-048-DMD
- 2020-000980-21 (EudraCT nummer)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .