Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę atalurenu u uczestników w wieku od ≥6 miesięcy do

8 marca 2024 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę atalurenu u dzieci w wieku od ≥6 miesięcy do

Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) u dzieci płci męskiej z nmDMD w wieku ≥6 miesięcy do

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uczestnikom, którzy ukończą 24-tygodniowy okres leczenia w tym badaniu, zostanie zaproponowany udział w przedłużonym okresie obserwacji trwającym co najmniej 52 tygodnie od daty pierwszego podania atalurenu w tym badaniu nadrzędnym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Patient Advocacy Corporate Relations
  • Numer telefonu: 1-866-562-4620
  • E-mail: medinfo@ptcbio.com

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Masa ciała ≥7,5 kilograma (kg)
  • Rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) na podstawie podwyższonej aktywności kinazy kreatynowej w surowicy i genotypowych cech dystrofinopatii.
  • Dokumentacja obecności nonsensownej mutacji genu dystrofiny, jak określono przez sekwencjonowanie genu przed rejestracją.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnictwo w jakimkolwiek badaniu dotyczącym leku lub urządzenia lub którego rodzeństwo obecnie uczestniczy w zaślepionej części innego badania atalurenu lub otrzymało eksperymentalny lek w ciągu trzech miesięcy przed wizytą przesiewową lub które przewiduje udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia lub otrzymanie jakiegokolwiek innego badanego leku w czasie trwania tego badania.
  • Oczekiwanie dużego zabiegu chirurgicznego w okresie badania.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku (polidekstroza, glikol polietylenowy 3350, poloksamer 407, mannitol 25C, krospowidon XL10, hydroksyetyloceluloza, wanilia, krzemionka koloidalna lub stearynian magnezu).

  • Ciągłe stosowanie następujących leków:

    1. Ogólnoustrojowa terapia aminoglikozydami i (lub) dożylna (iv.) wankomycyna.
    2. Leki przeciwzakrzepowe na bazie kumaryny (na przykład warfaryna), fenytoina, tolbutamid lub paklitaksel.
    3. Induktory UGT1A9 (na przykład ryfampicyna) lub substraty OAT1 lub OAT3 (na przykład cyprofloksacyna, adefowir, oseltamiwir, acyklowir, kaptopryl, furosemid, bumetanid, walsartan, prawastatyna, rozuwastatyna, atorwastatyna, pitawastatyna).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren w postaci zawiesiny doustnej w dawce 10 mg/kg rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem każdego dnia przez 24 tygodnie.
Lek: Ataluren
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
  • PTC124

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 28. tygodnia
Zdarzeniem niepożądanym (AE) było każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z lekiem, czy nie. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE): zdarzenie niepożądane, które spełniło co najmniej 1 z następujących kryteriów: spowodowało śmierć, zagrażało życiu, wymagało hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, trwałej lub znacznej niepełnosprawności/niezdolności lub istotnego zakłócenia zdolności do normalne funkcjonowanie życiowe, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne wydarzenie medyczne. TEAE zdefiniowano jako AE, które wystąpiło lub uległo pogorszeniu podczas stosowania atalurenu (w trakcie pierwszej dawki atalurenu lub po nim) do 4 tygodni po ostatniej dawce. Podsumowanie wszystkich SAE i innych działań niepożądanych (niepoważnych), niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części „Zgłoszone zdarzenia niepożądane”.
Wartość wyjściowa do 28. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do 24 godzin (AUC0-24) atalurenu
Ramy czasowe: Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Pole pod krzywą stężenie-czas pomiędzy przerwami pomiędzy dawkami (AUC0-τ) atalurenu
Ramy czasowe: Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Maksymalne stężenie (Cmax) atalurenu
Ramy czasowe: Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia atalurenu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Stężenie minimalne (Ctrough) Atalurenu
Ramy czasowe: Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu
Podać wcześniej do 12 godzin po podaniu w 24. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Vinay Penematsa, PTC Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PTC124-GD-048-DMD
  • 2020-000980-21 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ataluren

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj